在2026年第28届欧洲内分泌学大会（ECE 2026）上，来自我国的研发团队公布了一项备受瞩目的临床前研究成果。该研究展示了一种名为JY007的新型超长效
生长激素替代疗法需要长期给药，频繁的皮下注射给患者（尤其是儿童）带来了巨大的心理和生理负担。为了延长药物在体内的作用时间，研究团队在JY007的分子设计上进行了巧妙的创新。
JY007是一种通过柔性连接肽（flexible linker）将生长激素与经过工程化改造的Fc片段连接而成的融合蛋白。它的核心“黑科技”在于两个关键的基因突变设计：
YTE突变延长半衰期： 药物的Fc结构域引入了YTE突变，这种突变能够使其与新生儿Fc受体（FcRn）的结合亲和力比野生型Fc大幅提升33倍。这使得药物在体内能够更有效地被回收再利用，从而显著延长半衰期。
三重突变“沉默”免疫毒性： 为了确保长期用药的安全性，研究团队还额外引入了三个
同时，体外检测表明，JY007保留了与人类、食蟹猴和老鼠生长激素受体（GHR）相似的亲和力，其促进细胞增殖的活性与现有的长效生长激素（如somatrogon）相当。
为了验证JY007的体内药代动力学（PK）、药效学（PD）和安全性，研究团队在b-hFcRn转基因小鼠和食蟹猴（NHP）中进行了与目前“每周给药”的生长激素（somatrogon和TJ101）的头对头对比实验。
小鼠模型：半衰期延长16倍。 在转基因小鼠中，JY007的半衰期达到了somatrogon的16倍，其下游核心效应指标IGF-1（
食蟹猴模型：核心指标翻倍。 在非人灵长类动物实验中，在同等剂量下，JY007的半衰期、药物暴露量（AUC）以及IGF-1水平的维持时间均达到了另一种长效生长激素TJ101（GX-H9）的两倍。
在安全性方面，JY007展现出了良好的耐受性。在对食蟹猴进行的高剂量给药观察中（涵盖给药前及给药后第3、7、14、28天），动物的体温、
基于这一系列扎实的临床前数据，研究团队对JY007的人体临床应用进行了极为乐观的预测。由于YTE突变在人类体内延长半衰期的效果（通常为3.1-4.0倍）显著优于非人灵长类动物（2-2.4倍），研究人员结合参考药物TJ101在人体内5天的半衰期进行推算，预计JY007在人体内的半衰期将长达15至20天。
这一极长的半衰期不仅在同类研发管线中处于领先地位，更为未来在临床上实现每3周或每4周皮下注射一次（Q3W-Q4W）提供了强有力的科学依据。目前，JY007已进入新药临床试验申请（IND）阶段，期待这款源自中国团队的创新药物能够早日步入临床，为全球生长激素缺乏症患者带来更为便捷、舒适的治疗新选择。
参考文献
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