尿路上皮癌（UC）是常见的恶性肿瘤之一，约九成起源于膀胱，也可见于肾盂、输尿管。根据弗若斯特沙利文报告，预计2030年全球UC新发病例将达66.2万例，其中中国新发病例预计将达10.6万例，发病率高于全球平均水平。该病复发及转移率高，约20%患者确诊时已发生转移或病程已进展至不可切除阶段，临床需求巨大。

目前，针对无法手术切除或已发生转移的晚期la/mUC，以顺铂为基础的化疗方案长期以来是一线标准治疗方案。尽管患者在接受标准含铂化疗后初始可获得疾病缓解，但多数患者在治疗后短期内即出现疾病进展，中位无进展生存期（PFS）总体不足一年。此外，含铂化疗的不良反应较大，约一半的患者因无法耐受而拒绝或中断治疗，临床中仍存在巨大且未被满足的治疗需求。

近年来，ADC药物联合免疫治疗为晚期UC的系统治疗提供了新选择。其中，维迪西妥单抗在HER2表达UC领域的探索走在世界前列，既往已获批用于HER2过表达（IHC 2+或3+）晚期UC的后线单药治疗，展现出优异的疗效和可控的安全性。

此次继胃癌、尿路上皮癌（二线）、HER2阳性晚期乳腺癌伴肝转移和HER2低表达乳腺癌伴肝转移之后，维迪西妥单抗在中国获批了第五项适应症——晚期UC一线治疗。支持该新适应症获批上市的临床研究证据，是一项在中国开展的随机对照、多中心Ⅲ期临床试验（RC48-C016），由北京大学肿瘤医院郭军教授担任主要研究者，全国74家临床研究中心参与，共入组了484例受试者。该研究是全球首个在HER2表达（IHC 1+/2+/3+）晚期UC一线治疗中头对头证实HER2 ADC与免疫治疗联合方案显著优于传统含铂化疗的Ⅲ期试验，其突破性成果已于2025年10月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会主席论坛公布，并全文发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。

截至2025年3月31日，研究达到PFS和总生存期（OS）双主要终点，研究结果具有统计学显著差异和重大临床获益。

• 中位PFS长达13.1个月，较含铂化疗组延长一倍，疾病进展或死亡风险降低64%。

• 中位OS达到31.5个月，较含铂化疗组延长近一倍，患者死亡风险降低46%。

• 客观缓解率（ORR）高达76.1%，HER2 IHC 1+人群ORR的为65.5%；疾病控制率（DCR）高达91.4%。

• 患者接受维迪西妥单抗治疗的中位治疗周期为14个周期，中位缓解持续时间长达14.6个月，远超含铂化疗。

• 该研究拓展至HER2表达全人群（IHC 1+/2+/3+），不论患者是否适合接受顺铂治疗以及不论HER2表达状态等，中位PFS时间和中位OS时间与含铂化疗相比均具有显著改善。

• 维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗对比化疗大幅改善安全性。

此次维迪西妥单抗一线治疗晚期UC适应症的获批，为HER2表达人群提供了更精准的治疗方案。维迪西妥单抗联合免疫治疗凭借“增效减毒”的显著优势，全面超越传统化疗，为患者带来生存获益和生活质量的飞跃。以此为全新起点，未来临床研究将加速推进维迪西妥单抗在更广泛人群及联合治疗中的应用，持续拓展其临床价值边界，为患者提供更多精准治疗选择。

编辑：Rosewei

审校：Kristen

排版：Chipsy

执行：Mia

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