近期，《International Journal of Hematology》杂志发表了一项回顾性研究1，在统一预处理方案与
研究背景
供者类型是影响异基因
既往比较MRD和UCB移植结局的研究纳入了预处理方案和GVHD预防措施异质性较大的患者，这可能掩盖了供者类型的真实效应。因此，该研究旨在比较在采用基于CY/TBI方案治疗的患者中，MRD移植与UCB移植的效果（均采用被认定为适宜的预处理及GVHD预防方案）。
研究方法
该研究纳入了2007年至2019年期间，年龄16~59岁，患有AML、ALL、MDS或淋巴瘤，并接受首次allo-HSCT的患者。这些患者接受了基于CY（100-120mg/kg）/TBI（10-12Gy）的预处理方案，供者类型为MRD（人类白细胞抗原[HLA]-A、HLA-B和HLA-DR6/6位点血清学匹配）或单份UCB（HLA-A、HLA-B和HLA-DR4-6/6血清学匹配）。
该研究特别关注接受适宜预处理方案和GVHD预防的患者。MRD组患者接受CY/TBI方案联合Tac或CsA/MTX进行GVHD预防；UCB组患者接受CY/TBI方案（可含或不含大剂量
该研究的主要终点是无复发生存期（RFS），次要终点包括总生存期（OS）以及中性粒细胞植入、GVHD、复发和非复发死亡（NRM）的累积发生率。统计分析采用Kaplan–Meier法和log-rank检验评估RFS和OS，使用累积发生率曲线和Gray检验评估中性粒细胞植入、GVHD、复发率和NRM。多变量分析采用Cox比例风险回归模型（RFS和OS）和竞争风险回归模型（中性粒细胞植入、GVHD、NRM和复发率）。
核心结果
该研究共纳入2432例患者，其中1335例接受MRD移植，1097例接受UCB移植，中位随访1740天。患者基线特征提示，与MRD组相比，UCB组患者年龄更大、疾病风险更高、从诊断到allo-HSCT的时间更长，且移植年份更近。
单变量分析显示，在AML组中，MRD组的4年RFS率为54%，UCB组为52%（P=0.26）；在ALL组中，MRD组为61%，UCB组为55%（P=0.06）；在MDS组中，MRD组为70%，UCB组为54%（P=0.002）；在淋巴瘤组中，MRD组为33%，UCB组为52%（P=0.03）。
多变量分析结果显示，在AML患者中，UCB组的RFS明显优于MRD组（风险比[HR]：0.80；95%置信区间[CI]：0.65-0.99；P=0.04），这种优势主要得益于复发风险的降低（AML：HR：0.61；95%CI：0.48-0.78；P<0.001），NRM差异未达统计学显著性（AML：HR：1.39；95%CI：0.99-1.95；P=0.05）。在淋巴瘤患者中，UCB组的RFS也显著优于MRD组（HR：0.61；95%CI：0.37-0.997；P=0.04），这同样归因于复发风险的显著降低（HR：0.45；95%CI：0.27-0.73；P=0.001），而NRM虽有升高趋势但无统计学意义（HR：1.27；95%CI：0.60-2.68；P=0.53）。相比之下，ALL患者中两组的RFS相似（HR：0.97；95%CI：0.79-1.18；P=0.74），这是因为UCB组较低的复发风险（HR：0.64；95%CI：0.48-0.85；P=0.002）被较高的NRM抵消（HR：1.56；95%CI：1.13-2.17；P=0.007）。对于MDS患者，UCB组的RFS明显劣于MRD组（HR：1.66；95%CI：1.09-2.52；P=0.01），且OS也更差（HR：2.02；95%CI：1.27-3.21；P=0.003），这归因于复发率和NRM率的增加，尽管两者均未达到统计学显著性（复发HR：1.52；95%CI：0.88-2.62；P=0.13；NRM HR：1.47；95%CI：0.81-2.68；P=0.20）（图1）。
图1 UCB组与MRD组在RFS、OS、复发率及NRM率的比较1
按疾病类型和疾病状态分层的RFS多变量分析显示，供者类型与疾病状态之间未观察到显著交互作用（均P＞0.05，图2）。在耐受性方面，NRM原因分析显示，在所有疾病类型中，感染和器官衰竭是UCB组和MRD组中最常见的NRM原因，GVHD相关死亡的患者比例在两组之间相当。此外，UCB移植后中性粒细胞植入持续延迟，且AML和ALL患者的NRM率较高。
图2 按疾病类型和疾病状态分层后，UCB组与MRD组在RFS方面的比较1
该研究结果提示，在采用适宜方案时，UCB移植的临床表现可能因疾病类型而异，并可能在某些疾病中优于MRD移植。例如，在AML和淋巴瘤中，UCB移植的RFS优于MRD移植，然而，在ALL中两者RFS相似，而在MDS中UCB移植的RFS劣于MRD移植。这些发现提示UCB在AML和淋巴瘤的allo-HSCT中具有潜力，但仍需更多独立的注册研究进一步验证。
值得关注的是，UCB移植虽然复发风险较低，但较高的NRM率仍然是一个主要挑战，其中，植入延迟是NRM率增加的重要原因。目前临床正优化植入加速策略，包括脐带血细胞的体外扩增，这些方法有望减少移植相关不良反应并增强UCB移植的临床疗效。
参考文献：
1. Imahashi N, et al. Are matched-related donors always the best choice? A retrospective study exploring the potential of umbilical cord blood. Int J Hematol. 2026 Apr 2.
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