儿童哮喘诊疗困境突出，传统治疗存未满足需求
靶向 IL-4/IL-13 通路：从根源阻断 2 型哮喘炎症核心
全球临床+本土真实世界数据双印证，多维度改善哮喘预后
VOYAGE研究是针对6-11岁中重度2型哮喘儿童的随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期研究，共纳入经中-高剂量ICS治疗仍控制不佳的患儿，按体重分组接受度普利尤单抗或安慰剂治疗 52 周，研究结果显示：
➤急性发作风险显著降低：度普利尤单抗组重度
➤急性加重风险显著降低：两组哮喘急性加重年化率为0.31次/年 vs 0.75次/年，相对风险降低59.3%（95%CI 39.5–72.6；P<0.001）；在基线嗜酸细胞≥300/mm³人群中，年化率分别为0.24 vs 0.67次/年，相对风险降低64.7%（95%CI 43.8–77.8；P<0.001）。
➤首次重度加重时间延长：度普利尤单抗较安慰剂显著延后首次重度急性加重发生，2型炎症表型人群HR=0.44（95%CI 0.29–0.67）；嗜酸细胞≥300/mm³人群HR=0.38（95%CI 0.23–0.63）。
➤无加重患者比例提升：52周治疗期内，2型炎症表型人群无重度急性加重比例为77.1% vs 59.6%；嗜酸细胞≥300/mm³人群为79.0% vs 58.3%。
➤肺功能改善显著改善（ppFEV₁）：在2型炎症表型人群中，ppFEV₁较基线的LS均值变化为10.5个百分点 vs 5.3个百分点，组间差值为5.2个百分点（95%CI 2.1–8.3；P<0.001）。
➤哮喘控制进一步改善（ACQ-7-IA）：在2型炎症表型人群中，ACQ-7-IA评分较基线变化为−1.33 vs −1.00；在嗜酸细胞≥300/mm³人群中为−1.34 vs −0.88（两比较均P<0.001）。
➤安全性总体相当：52周内不良事件发生率83.0% vs 79.9%；严重不良事件4.8% vs 4.5%；嗜酸细胞增多（定义为外周血嗜酸细胞≥3000/mm³）5.9% vs 0.7%。
由广州医科大学附属第一医院开展的中国首个度普利尤单抗治疗6-14岁中重度哮喘儿童的回顾性真实世界研究，纳入66例经中高剂量ICS+LABA±LTRA治疗仍控制不佳的2型哮喘患儿，随访最长12个月。
➤哮喘急性发作频率显著降低：研究数据显示，在6~11岁亚组中，基线哮喘急性发作年化率为3.38次/人年，使用度普利尤单抗治疗后，第3个月降至0.77次/人年，第12个月进一步降至0.09次/人年。
➤肺功能改善：治疗3个月后，患者的第一秒用力呼气容积（FEV₁）从基线1.30 L增加至1.50 L（P=0.031）；治疗12个月时，FEV₁进一步升至1.58 L（P=0.022），此外，治疗3个月时，第一秒用力呼气容积百分比占预计值%（ppFEV₁）从基线的86.41%显著提升至98.75%（P<0.001）；6个月时，ppFEV₁维持在94.20%（P=0.006）
➤其他指标：经过度普利尤单抗治疗后，患儿c-ACT评分均显著提高（P<0.001）、ACQ-7-IA评分显著降低、FeNO水平持续显著降低、血清IgE与痰EOS比例显著下降，且安全性良好，仅3%的患者报告轻度不良事件。
此次度普利尤单抗6岁及以上儿童哮喘维持治疗适应症的获批，与成人大疱性类天疱疮适应症同日落地，是其在2型炎症疾病治疗领域的又一重要突破。其中哮喘适应症的年龄拓展，不仅为中国低龄2型哮喘患儿带来了首款专属的抗IL-4Ra单抗靶向治疗方案，更标志着中国儿童中重度2型哮喘的治疗模式从传统的激素升级，迈入了精准靶向炎症根源的全新阶段。
作为中国首个且唯一覆盖6岁及以上儿童哮喘患者的抗IL-4Ra单抗，度普利尤单抗此次双适应症的获批，不仅丰富了2型炎症疾病的治疗选择，更将为更多中国哮喘患者带来新的治疗希望，推动中国儿童哮喘的诊疗水平向精准化、个体化迈进，为护航儿童呼吸健康、改善哮喘患者长期预后奠定坚实基础。
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