2026 CASH丨竺晓凡教授:儿童血液病诊疗再进阶,这些突破值得关注
2026-02-05

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第六届中国血液学科发展大会(2026 CASH)于2026年1月9日至11日在天津举行。本届大会以“津门·启新,智领·未来”为主线,以前瞻视野聚焦血液学科的系统演进与生态融合。不仅致力于贯通从基础研究到临床转化的关键路径,更着力构建“医、研、产、教”协同发展的创新体系,推动血液领域新质生产力的培育与生长。这既是一场关乎未来五年学科走向的战略对话,也是一次汇聚行业智慧、共筑“大健康”格局的重要契机。值此之际,医脉通特邀中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)竺晓凡教授接受专访,围绕儿童血液疾病领域前沿进展、诊疗突破及未来发展方向,分享专业见解与临床启发。






医脉通

在2025年ASH年会上公布的众多儿童血液疾病领域相关研究及临床试验中,哪些进展令您印象最为深刻?这些前沿进展为该领域的治疗理念与临床策略带来了哪些新启发?


竺晓凡教授



在本届ASH年会的儿童血液疾病领域中,我们重点关注了急性淋巴细胞白血病(ALL)、急性髓系白血病、骨髓衰竭性疾病、淋巴瘤造血干细胞移植、骨髓增殖性疾病等研究方向。


其中,在儿童ALL的治疗方面,免疫治疗占据了重要地位。尤其是在复发性中枢神经系统白血病的治疗中,CAR-T疗法展现出良好的应用前景,相关国际研究也取得了积极进展。而在髓系白血病领域,越来越多成人治疗方案被引入儿童患者群体,无论是初治还是难治复发的儿童患者,应用后基本都观察到显著疗效。值得关注的一个趋势是,随着靶向药物的应用与加持,儿童髓系白血病有望像ALL一样,在未来不仅实现疗效提升,还有望进一步降低传统化疗的毒性。


在基础研究方面,学界对疾病发病机制的认识也取得了重要进展。例如,研究发现某些胚胎时期的基因突变是驱动白血病发生的重要因素,尤其是甲基化异常这一特征,未来有望成为儿童血液疾病早期筛查的重要标志物,这也回应了许多家长关于“孩子为何患病”的疑问。此外,在造血干细胞移植、淋巴瘤等多个领域,本届ASH年会也公布了诸多值得关注的研究进展。



医脉通

您认为近年来儿童血液肿瘤领域的突破性进展主要集中在哪些核心方向?这些进展对于改善我国儿童患者的治疗效果与生存质量,有着怎样的重要意义?



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竺晓凡教授



在儿童血液疾病领域,ALL和急性髓系白血病是发病率较高的两种恶性血液肿瘤,其中ALL的相关研究进展相对较快。


近年来,随着免疫治疗和靶向治疗(包括小分子靶向药物和免疫靶向疗法)等新型药物的问世,儿童白血病尤其是ALL的治疗模式发生了重大转变。这一转变的核心在于化疗相关强度和毒性的降低。在2025年的学术会议上,我也作了相关的主旨报告,阐述了降低化疗强度而不影响疗效的儿童白血病治疗新策略。这种治疗策略的优化,不仅提升了治疗效果,也使患儿的生活质量得到了明显改善。



医脉通

结合当前领域内的技术发展成果,您认为儿童血液肿瘤领域未来将呈现怎样的发展态势?在精准诊疗、长期随访及生存质量改善等方面,有哪些关键方向亟待深耕探索?



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竺晓凡教授



随着疗效的不断提升,当前儿童血液疾病患者的治愈率已显著提高。然而,疾病缓解并非我们治疗的终点。我们更关心的是,这些患儿在治愈后,能否拥有与健康儿童、乃至未来成人阶段相当的生活质量,使其在成长过程中能与正常群体一样生活、发展。


因此,在未来工作中,我们在继续聚焦“减毒增效”的同时,也必须高度重视长期随访与远期生活质量的评估,切实守护好每一位患病儿童的长远健康。










竺晓凡 教授

中国医学科学院血液病医院

(中国医学科学院血液学研究所)

  • 临床首席专家、主任医师、博士生导师

  • 天津市有突出贡献专家,中国抗癌协会小儿血液肿瘤专业委员会候任主委

  • 天津市医学会儿科分会血液学组组长

  • 天津市小儿肿瘤专业委员会副主委

  • 《中华儿科杂志》《中华血液学杂志》等杂志编委

  • 荣获国家自然科学二等奖、天津市自然科学一等奖、五洲女子科技奖、宋庆龄儿科医学奖等奖项

  • 承担国家级及省部级课题多项;发表论文百余篇,以第一作者、通讯作者在《Nature Genetics》《JAMA Oncology》《Lancet Oncology》《Nature Cell Biology》《Nucleic Acids Research》《Blood》《BJH》等杂志发表论文多篇


编辑:Baa
审核:竺晓凡教授
排版:Leah
执行:Baa

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