全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的、慢性且具有致残性的自身免疫性神经肌肉疾病。在约85%的gMG患者中，体内会产生特定的抗AChR抗体。这些抗体会激活免疫系统中的补体系统，导致免疫系统攻击神经肌肉接头（NMJ），从而引发炎症并阻断大脑与肌肉之间的信号传递。

gMG可发生于任何年龄段。对于儿童及青少年患者而言，该病不仅会导致严重的肌肉功能丧失和衰弱，影响行走、说话和呼吸，更可能严重干扰其正处于关键阶段的生长发育和生活质量。

依库珠单抗是全球首个C5补体抑制剂。通过选择性抑制末端补体C5的激活，防止补体系统以不受控制的方式攻击机体自身健康细胞。

此次新适应症的获批是基于依库珠单抗在难治性 gMG 儿童患者中开展的III期临床试验（ECU-MG-303）。

1. 疗效显著：在该研究中，依库珠单抗在第 26 周相较基线的重症肌无力定量评分（QMG）总分显示出具有高度统计学显著性且具有临床意义的改善（-5.8［95% CI：-8.4，-3.13］；p=0.0004）。

2. 安全性一致：依库珠单抗在6岁及以上儿童难治性gMG患者中的疗效和安全性，与其在成人患者临床试验中的表现一致。

依库珠单抗于2023年已在中国获批用于治疗抗AChR抗体阳性的难治性gMG成人患者。依库珠单抗已在美国、欧盟、日本以及其他国家获批用于治疗特定的成人和儿童全身型重症肌无力（gMG）患者。

除gMG外，依库珠单抗已在中国、美国、欧盟、日本等其他国家获批多种疾病治疗，包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。

此次儿童gMG适应症的获批，为中国患儿带来了新的治疗选择，有望显著改善这一特殊群体的治疗结局与生存现状。

参考资料：

阿斯利康中国网站. https://www.astrazeneca.com.cn/zh/media/press-releases/2026/01-26-01.html