以患者为中心,构建个体化管理模式丨《中国慢性髓系白血病个体化全程管理专家共识》要点解读
2026-01-25

随着慢性髓系白血病(CML)从“致死性肿瘤”逐渐转变为可治“慢病”,传统的以“疾病缓解”为核心的管理模式难以满足患者对生存质量的诉求,疾病管理理念和模式的转型迫在眉睫。最近发布的《中国慢性髓系白血病个体化全程管理专家共识》(以下简称共识)基于“以患者为中心+个体化”的管理理念,系统梳理CML全程管理框架,涵盖诊断与初始评估、个体化治疗目标与方案制定、治疗反应监测、不良反应(AE)管理、酪氨酸激酶抑制剂(TKI)剂量优化与停药、特殊人群管理、支持性照护等环节,为规范化、个体化的临床管理提供了重要依据1。基于此,本文对该共识的核心内容进行梳理与解读,以期为临床提供参考。









《中国慢性髓系白血病个体化全程管理专家共识》核心要点解读



一、

治疗前评估:


  • 诊断与初始评估阶段:需及时对患者进行心理疏导并提供清晰的疾病信息;诊断应遵循标准化流程,包括血常规、骨髓与遗传学检查、BCR::ABL1定量及基础脏器功能评估;同时,通过Sokal等评分系统进行风险分层以识别高危患者;此外,还需全面评估其社会支持、经济状况、合并症及认知水平,从而依照“生物-心理-社会”模式制定个体化治疗方案,为后续步骤奠定基础。


  • 治疗目标设定:核心是实现患者的长期生存,并以追求无治疗缓解(TFR)为导向。在此过程中,量化追踪其生活质量和功能状态,与分子学缓解同等优先级,并鼓励患者实现功能性生活目标。


  • 患者教育启动CML靶向治疗前,应明确告知患者关于服药和随访的各项注意事项。

二、

启动治疗:


  • 个体化治疗方案制定:慢性期患者优选TKI靶向药物单药治疗(伊马替尼、二代TKIs或S/TAMP药物阿思尼布);若处于加速期或急变期,则需强化治疗;制定方案时,需同时考虑患者的功能性需求和经济现实。


  • 特殊人群管理:高龄患者可适当放宽疗效标准,并关注多重用药下的药物相互作用风险及生活质量;育龄期女性建议在达到深度分子学缓解(DMR)后计划妊娠,期间停止TKI治疗;儿童及青少年患者的管理重点是提升疗效和生活质量,关注长期健康结局;合并严重基础疾病患者则应结合疾病谱和靶向药毒性谱综合选择TKI和剂量,并定期监测相关功能。

三、

治疗过程:


  • 治疗反应监测与评估须标准化监测BCR::ABL1融合基因水平,明确不同时间点的疗效,并结合临床使用简短量表等工具评估患者的生活质量、心理状态及社会功能。


  • TKI相关AE识别与耐受性管理常见AE涉及血液学、皮肤类、胃肠道、肝脏、代谢相关、肌肉痉挛、肺部、肾功能及心血管。在随访期间需密切监测,针对各类AE进行药物剂量调整或停药,并采取对应的应对措施。


  • TKI剂量优化与停药持续MR4或MR4.5≥1年、Sokal评分低中危、老年或不耐受标准剂量者建议减量;未达到持续主要分子学缓解(MMR)以及伴有ASXL1等高危突变的患者不建议减量。停药标准通常为靶向治疗持续≥5年(使用二代TKI>4年)且维持DMR≥2年。值得注意的是,MMR丢失后需立即重启治疗,其中90%-95%的患者可重新获得DMR。停药前DMR的持续时间是预测复发的主要因素。此外,虽然二次尝试停药的TFR成功率低于首次,但仍具临床意义。

四、

患者管理:


临床实践中,应提升患者治疗依从性与自我管理,鼓励支持性照护与生活质量管理,并通过加强医患沟通和利用协作平台,赋能患者更好地参与自身疾病的管理。




共识引领、直面未尽之需,多维度提升CML的规范化管理水平



CML患者的长期预后已显著改善,8年生存率可高达85%2。然而,绝大多数CML患者仍需终身或长期接受治疗,其生活质量常受到疾病管理、治疗方案及相关不良反应的影响3,4。另外,当前CML管理仍面临医患共同决策缺失和医患沟通壁垒等挑战4。为此,中国慢性髓系白血病个体化全程管理专家共识工作组制定了本共识,旨在为血液科医师提供临床实践指导,推动CML管理从“生存延长”迈向“有质量的长期生存”,最终实现患者利益最大化。本共识的发布与落地,也将为患者个体、临床诊疗实践及社会医疗层面带来深远的积极影响。



一、

患者层面:构建以患者生存质量为导向的多维度管理框架,全面提升患者获益


共识提出从“疾病控制”转向“有质量的长期生存”,将患者生存质量置于治疗的重要地位。通过整合“生物-心理-社会”模式多维度评估,不仅关注疾病的缓解,也系统评估患者社会支持、经济状况及合并症等个体化因素。共识倡导通过医患共同决策、个体化治疗方案、不良事件主动管理、治疗依从性支持及全程心理社会干预,实现治疗与生活质量的平衡。尤其针对老年、育龄期、儿童等特殊人群,提出差异化管理路径,使患者在不同生命阶段均能获得兼顾疗效与生活体验的个性化照护,真正实现“以患者为中心”的全程健康管理。

二、

临床层面:疾病管理模式转型,推动诊疗规范化与精准化


首先,共识推动CML从传统“以缓解为中心”的诊疗模式,转向“以患者为中心”的慢病化全程管理模式,强调在延长生存的同时,需系统评估并改善患者的身体功能、心理状态与社会适应能力。其次,通过结构化患者教育、症状主动报告、治疗目标共同设定等措施,共识强调增强患者对疾病管理的参与感与自主权,促进医患信任与合作,构建协同治疗关系。最后,共识所倡导的“个体化全程管理”框架、多学科协作机制及数字工具融合路径,有望为其他血液系统疾病的慢病化管理提供可借鉴的模式与方法论。

三、

社会层面:完善卫生政策与保障体系,响应国家健康战略


共识建议将患者报告结局与生活质量评分纳入药物疗效评估体系,促进医保支付与疗效综合评价挂钩,引导药品准入与补偿机制向“患者获益最大化”倾斜。同时,呼吁提高新型TKI的可及性,减轻患者经济负担。


随着民众健康意识提升与医疗模式向“以健康为中心”转变,共识倡导的“有质量的长期生存”理念契合国家慢性病防控战略方向。通过推广个体化的CML全程管理实践,不仅提升单一疾病管理水平,也为我国其他血液系统疾病的慢病化管理提供实践范例,推动整体医疗服务从“治病”向“促健康”转型。




总结


共识的发布,标志着我国CML管理正式步入以“患者整体健康与生活质量”为核心的新阶段。共识系统构建CML的全流程个体化路径,不仅强化了规范化诊疗与精准医疗的落地,更将心理社会支持、医患共同决策、特殊人群照护等维度深度整合,推动CML管理模式从传统的“疾病缓解”向“有质量的长期生存”全面转型。


展望“十五五”开局之年,未来应以共识为指引,持续深化CML治疗模式的转型,在临床实践中积极推广个体化、全程化的管理策略,不断完善和构建完善、高效且可持续的管理体系。推动健康中国建设,全方位提升患者获益。






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胡豫 教授

  • 华中科技大学血液病学研究所 所长

  • 教育部生物靶向治疗重点实验室 主任

  • 中华医学会 血液学分会主委

  • 中华医学会 内科学分会常委

  • 中国医学科学院 学术咨询委员会学部委员

  • 国际血栓与止血学会 教育委员会委员

  • 中国医疗保健国际交流促进会 血液学分会副主委

  • 中华血液学杂志  主编

  • 临床内科杂志 / 临床血液学杂志 / 临床急诊杂志    主编

  • Thrombosis Research/Thrombosis and Haemostasis   副主编

  • 国家杰青、长江特聘

  • 全国教书育人楷模

  • 全国优秀医院院长

  • 国家科技进步二等奖

  • 全国创新争先奖章

  • 何梁何利基金奖

  • 以第一或通讯作者在Cell、NEJM、JAMA、Lancet Oncology等期刊发表

  • 论文318篇,SCI 论文 231篇,其中 22 篇IF>20,SCI 他引 3万余次,

  • 连续多年入选全球高被引学者,成果入选中国血液学十大研究进展






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黎纬明 教授

  • 华中科技大学同济医学院附属协和医院 血液科

  • 主任医师 副教授 硕士生导师 白血病亚专科骨干

  • 中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组 委员

  • 中国抗癌协会白血病全程个案管理专项 首席专家

  • 中国抗癌协会个案管理专业委员会 常务委员

  • 中国医药教育协会白血病专业委员会 常务委员  

  • 湖北省智能医学学会智能血液学专委会 主任委员

  • 湖北省抗癌协会血液肿瘤青年委员会 副主任委员

  • 湖北省医学生物免疫学会血液专委会慢粒分会 主任委员

  • 湖北省质控中心白血病专家组 组长

  • 武汉市质控中心白血病工作组 组长

  • 国家健康科普专家库(2024版)成员

  • 湖北省科普作家协会医学科普创作专委会内科分会 主任委员

  • 主译权威慢粒学术专著:《慢性髓系白血病》 主编慢粒相关患教书籍:《和黎医生一起认识慢粒》

  • 作为注册医师参与格列卫全球患者援助项目(GIPAP)等多项CML相关慈善计划。参与国内外多项慢粒相关临床研究及武汉协和医院国际标准化PCR检测实验室的建立。

  • 先后参与并承担了多项国家及省级科研课题,在《leukemia》、《Haematologica》、《cancer》等国内外专业期刊上发表论文50余篇。参与获得多项省部级科技进步奖。主编或参编多部学术著作。


参考文献

1.中国慢性髓系白血病个体化全程管理专家共识工作组.临床血液学杂志, 2026, 39(1): 1-20

2.Ernst P, Lohse C, Lauseker M, et al. Leukemia. 2026;40(1):29-36.

3.Flynn KE, Atallah E. Published online December 11, 2025.

4.Lang F, Pemberton-Whiteley Z, Clements J, et al. Haematologica. Published online July 10, 2025.


编辑:Quinta
审核:Lesley
排版:Leah
执行:Baa

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