罗特西普于2025年6月获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者。作为近20年来首个获批用于治疗较低危MDS的创新药物，罗特西普可显著改善较低危MDS患者的贫血及
天津医科大学总医院副院长、
骨髓增生异常综合征（MDS）是源于造血干细胞的克隆性疾病，其特点是患者无法有效产生健康红细胞（RBC）、白细胞和血小板，可导致贫血、以及频繁或严重的感染6，7。患者具有较高风险向
在中国，大部分MDS患者在诊断时被归类为较低危MDS（LR-MDS）9，10，其中绝大多数患者确诊时已存在贫血，这与患者体内Smad2/3信号通路过度激活，抑制红系细胞成熟有关，是导致MDS患者无效造血和贫血发生的重要原因。
罗特西普以创新的作用机制打破僵局。其针对红细胞增殖分化成熟障碍，通过与调控红细胞成熟的关键因子——TGF-β超家族配体选择性结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路的活性，进而促进红细胞成熟，改善无效造血11。
付蓉教授表示：“早期脱离输血的MDS患者可获得更好的预后，最终目标是获得更全面的生活质量改善、延长生存和延缓向AML转化。研究显示，无论患者是否接受过ESA治疗，无论是否伴有环状铁粒幼红细胞，罗特西普均可显著改善较低危MDS患者的贫血及输血依赖，并且在整体较低危人群中呈现出延长总生存期的趋势，为此类患者提供更有效、更持久且安全性更好的治疗选择。”
目前，罗特西普已被纳入《CSCO恶性血液病诊疗指南（2025）》 和《NCCN骨髓增生异常综合征指南（2026.V1）》，成为治疗伴或不伴环状铁粒幼红细胞的较低危MDS患者的一线推荐方案。
百时美施贵宝副总裁、中国总经理
血液学是百时美施贵宝深耕已久的专业领域，公司拥有丰富的产品管线和全球学术资源。未来，我们将继续专注于中国患者的未尽之需，加速引入更多‘同类首创First-in-Class‘或‘同类最佳Best-in-Class’产品和治疗模态，惠及更多中国患者。”
骨髓增生异常综合征（MDS）（又称骨髓增生异常性肿瘤）指的是一组密切相关的血液系统恶性肿瘤，特点是患者无法有效产生红细胞（RBC）、白细胞和血小板，可导致贫血，以及频繁或严重的感染I，II。伴有贫血的MDS患者通常需要进行输血，以增加血液循环中健康红细胞的数量III。频繁的红细胞输注会增加铁过载、输血反应和感染的风险IV。与非输血依赖患者相比，输血依赖患者总生存期显著缩短，部分原因是铁过载或较非输血依赖患者更严重的骨髓疾病V。
利布洛泽是一种全球首创的红细胞成熟剂，被证实可促进红细胞的增殖和成熟VI。利布洛泽在中国被批准用于治疗以下疾病：
需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者
极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者
参考文献：
1、极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者
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12、境外临床研究中1个单位红细胞为200-350ml浓缩红细胞，应根据中国的临床实践进行换算
I、Mount Sinai. Myelodysplastic Syndrome. Available at: https://www.mountsinai.org/care/cancer/services/mds. Accessed March 2023.
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