本次会议公布了UBX - 1325（foselutoclax）ASPIRE二期b阶段试验数据。虽然UBX - 1325在24周时未达到对阿柏西普的非劣效性主要终点，但多组数据凸显了其潜力：

• 36周时实现非劣效性。

• 亚组分析显示，病情较轻（中央视网膜厚度CST < 400μm或糖尿病黄斑水肿DME病程 < 3.5年）的患者视力提升更显著。

• 安全性佳，未出现眼内炎症或血管炎。

讲者强调，糖尿病黄斑水肿是多因素疾病，单药治疗时代已结束。因衰老细胞与慢性炎症、微血管功能障碍紧密相关，senolytic药物最可能作为多模式治疗方案的一部分发挥作用。他总结，即便不完美的试验，也能通过明确新药在个性化治疗中的定位，推动领域发展。

光遗传学正重新定义晚期遗传性视网膜疾病的治疗可能。Stephen Tsang医生（博士）分享的视网膜色素变性（RP）和Stargardt病(隐性黄斑营养不良)光遗传疗法早期试验数据，显示出跨突变的显著改善：

• RP患者平均视力提升15个字母，Stargardt病患者提升9 - 13个字母（配合光放大护目镜时效果更明显）。

• 这些改善转化为实际功能提升，如行动和物体识别能力增强。

最令人振奋的是光遗传学的广泛适用性。RP涉及80余个致病基因，Stargardt病关联500余种突变，基因编辑面临巨大挑战。而光遗传学绕过这一复杂度，提供单一策略覆盖广泛患者群体。安全性也令人鼓舞，早期试验未报告不可控炎症事件，不良反应可通过标准激素方案控制。Tsang指出，虽处于早期阶段，但光遗传学方向明确，即实现可及、突变非依赖的光感受器修复。

Kenneth Fan医生则通过STARLIGHT二期试验，展现了MCO-010（一种针对Stargardt病的光遗传疗法）的实际应用。

MCO 是一种“一次性、门诊玻璃体内注射”的泛病种疗法平台，旨在恢复因光感受器死亡而导致的视力丧失，适用于视网膜色素变性、Stargardt 病及地图样萎缩（GA）等。其通过使视网膜内高密度的双极细胞获得光敏能力，利用残余视觉环路实现“再造”视力。治疗无需基因检测、无需侵入性手术、无需重复给药，可在现有视网膜专科门诊流程中快速落地。该药物已于2025年6月启动滚动生物制品许可申请（BLA），有望成为全球首个获FDA批准的“光遗传学”疗法。

试验以安全性为核心，但也观察到积极疗效信号。尤其在黄斑表型的Stargardt患者中，三名受试者在48周时无论是否佩戴可穿戴放大镜，均实现有意义的视力提升。关键点包括：

• 未出现视网膜炎或血管炎。

• 短暂玻璃体细胞反应自行消退。

• 治疗在最具获益可能的亚组中改善了最佳矫正视力。

Fan强调，鉴于Stargardt病进行性退化的特性及缺乏获批疗法，视力改善极为罕见。这些早期数据标志着靶向基因及基因邻近疗法正改写曾被视为无法治疗的疾病预期。

当创新疗法成为AAO焦点时，Sharon Fekrat医生提供了必要平衡视角，探讨抗精神病药物相关的视网膜毒性。她的演讲强化了视网膜护理的核心原则：并非所有视网膜病变都源于视网膜本身。

她指出，尽管2005年已停用，第一代抗精神病药氯丙嗪仍因延迟毒性具有现实意义，高剂量（> 800mg/日）可导致色素性视网膜病变，进展为点状RPE和脉络膜毛细血管萎缩。

第二代药物如利培酮极少引发视网膜毒性，但个别案例关联黄斑囊样水肿。

尽管裸盖菇素（致幻剂）被广泛娱乐使用，目前无已知视网膜毒性。

她的核心信息是警示，系统性药物是视网膜诊断中常被忽视的变量。在日益复杂的治疗格局（新药、生物制剂、基因疗法）下，识别药物诱导的视网膜变化比以往更重要。