日本血液学会（JSH）第87届年会于2025年10月10日至12日在日本神户盛大召开。本次大会上，一项关于Menin-MLL抑制剂enzomenib（DSP-5336）的重要研究数据得以公布，该研究聚焦于日本复发/难治性（R/R）急性白血病患者群体。

作为处于研究阶段的口服小分子抑制剂，可抑制menin与KMT2A的相互作用。目前一项针对R/R急性白血病患者的全球I/II期研究正在进行中，截至2024年12月30日，已有85例患者接受了每日两次（BID）40mg至300mg剂量的enzomenib治疗，且该药物耐受性良好。本次会议公布了在日本入组的22例患者的研究结果。哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授亲赴JSH现场，第一时间为我们带来这部分关键研究结果，为临床了解enzomenib在亚洲患者群体中的疗效与安全性提供重要参考。

马军教授

本次JSH年会吸引了全球9000余名代表参会，其中中国共有超百名代表出席，创下疫情后的历史最高纪录，充分展现了中国血液学界在国际学术舞台上的积极参与度。

学术成果展示方面，中国学者表现亮眼，共带来约40篇口头报告，内容涵盖血液疾病诊疗的前沿进展，同时通过多场学术交流环节，与全球同行深入分享研究经验、探讨临床难题。参会人员包括沈志祥教授、朱军教授、刘开彦教授、赵维莅教授、牛挺教授及赵东陆教授等。

值得关注的是，双方已明确约定，将于明年在日本镰仓共同举办中日血液学交流大会，这一安排将推动中日血液领域的学术合作走向更深层次，为全球血液疾病诊疗发展注入新动力。

研究方法

成年复发 / 难治性白血病患者被纳入两个平行剂量递增组接受治疗，其中 A 组患者不联用 CYP3A 抑制剂唑类药物，B 组患者允许联用 CYP3A 抑制剂唑类药物，I期研究的主要终点为药物的安全性与耐受性。

研究结果

截至2024年12月30日，日本入组的22例患者中，5例属于A组，17例属于B组，患者中位年龄为52岁（范围：28-84岁），其中21例（95.5%）为急性髓系白血病（AML）患者，患者既往接受治疗的中位线数为3（范围：1-9）。经证实，13例患者（59.1%）存在KMT2A重排（KMT2Ar），5例患者（22.7%）存在NPM1突变（NPM1m），研究中未观察到剂量限制性毒性，有3例患者（13.2%）出现分化综合征。

在12例存在KMT2A重排或NPM1突变、基线骨髓原始细胞≥5%且接受治疗剂量enzomenib（200mg 或 300mg，每日两次）的日本患者中，根据 2017 年欧洲白血病网（ELN）标准评估，客观缓解率（ORR）为75.0%（9/12例），完全缓解（CR）+完全缓解伴不完全血液学恢复（CRh）率为41.7%（5/12 例）；在 7 例存在 KMT2A 重排的急性髓系白血病患者中，ORR为71.4%（5/7 例），CR+CRh率为42.9%（3/7 例）；在 5 例存在 NPM1 突变的急性髓系白血病患者中，ORR为 80.0%（4/5例），CR+CRh率为 40.0%（2/5例）。

研究结论

在日本复发 / 难治性急性白血病患者中，enzomenib 显示出良好的临床活性和可控的安全性，这一结果与整体研究人群的情况一致。

2025 JSH

马军 教授