骨髓增生异常综合征（MDS）是一种起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，以较低危MDS（LR-MDS）为主要类型，85%的LR-MDS患者在确诊时即伴有贫血症状，且往往依赖红细胞输注治疗，生活质量受到严重影响¹。目前红细胞生成刺激剂（ESA）是LR-MDS患者贫血的常见治疗手段，但有效率仅30%-40%，且疗效持续时间有限，容易耐药²。因此，临床亟需突破性新疗法以改变这一困境。近年来，红细胞成熟剂罗特西普的出现，为LR-MDS患者提供了新的治疗选择。

2025年9月11日-14日，由中华医学会、中华医学会血液学分会主办的中华医学会第十九次血液学学术会议在北京召开，众多血液学大咖齐聚，共探学科前沿与临床关键议题。值此契机，医脉通诚邀日本地域医疗机能推进机构（JCHO）九州医院副院长Ryosuke Ogawa教授接受采访，结合临床最新研究成果，深度解析日本LR-MDS患者的诊疗现状，并深入探讨罗特西普在LR-MDS治疗中的应用价值，以期优化LR-MDS的临床诊疗实践。

医脉通

2022年世界卫生组织（WHO）将MDS更名为“骨髓增生异常性肿瘤”，MDS的肿瘤性质被进一步明确，这使得临床对LR-MDS患者的治疗需求（尤其是长期贫血的改善）有了更聚焦的认知。当前LR-MDS贫血管理仍存在诸多未被满足的需求，学界相关探索也在不断推进。在此背景下，能否请您结合最新研究动态及临床实践，谈谈您对LR-MDS治疗目标的看法？并分享日本LR-MDS患者的诊疗现状？

Ryosuke Ogawa教授

在日本，老年LR-MDS人群中贫血的发生率较高，贫血不仅会引发乏力、头晕、心悸等不适症状，严重影响患者的生活质量¹，长期慢性贫血还会导致死亡风险增高^3,4。但临床实践中常存在MDS被误诊的现象，此类情况会造成患者病情延误，错失及时、规范的干预时机，对预后产生不利影响。明确的治疗目标是破解困局的核心，当前，LR-MDS治疗目标聚焦于改善贫血、减少输血需求，从而改善生活质量、提高生存获益⁵。红细胞成熟剂罗特西普作为获批用于治疗LR-MDS贫血的创新药物，为患者带来了新希望，其疗效与耐受性均表现突出，并已在日本广泛应用于临床实践。

现有研究数据表明，罗特西普可改善患者预后，并能帮助患者快速脱离红细胞输注（RBC-TI），且疗效持久稳定，对改善患者预后具有积极作用。在今年的欧洲血液学会（EHA）年会上，COMMANDS研究的最新结果显示⁶，罗特西普组和ESA组的中位随访时间分别为30.6个月和28.8个月，两组的中位总生存期（OS）分别为未达到和46.0个月（HR=0.805，95%CI 0.565-1.146），提示罗特西普可为患者带来生存获益趋势。同时，相较于ESA组，罗特西普组RBC-TI≥12周的患者比例（76.4% vs. 55.8%，P＜0.0001）、RBC-TI≥12周的中位累积持续时间（150.0周 vs. 95.1周，P=0.0011）和最长单次RBC-TI≥12周中位持续时间（126.6周 vs. 86.7周，P=0.0156）均显著更优。意向治疗（ITT）人群分段生存分析（≥36个月）也表明，罗特西普组显著优于ESA组（8.8% vs. 27.3%，P=0.0221）。

综上，罗特西普为LR-MDS患者提供了一种兼具“提升生存获益趋势、更快且更持久脱离输血依赖、耐受性良好”的治疗新选择。

医脉通

红细胞成熟剂罗特西普在LR-MDS患者中的临床获益已逐步获得证实，相关真实世界研究亦在持续推进，能否请您基于现有真实世界研究数据谈谈罗特西普的临床应用现状和获益？

Ryosuke Ogawa教授

随着罗特西普在LR-MDS贫血治疗中的医学证据不断积累，其临床获益已获得广泛认证，已有真实世界研究结果为此提供了有力支撑。一项纳入331例LR-MDS患者的大型真实世界研究表明⁷，经罗特西普治疗后，50.2%的患者获得血液学应答。值得注意的是，即使是历经二线、三线、四线治疗失败后的患者在使用罗特西普治疗后，缓解率仍可达51.3%、44.2%、40.7%。中位随访13个月，中位OS未达到。通过进一步分析发现，实现RBC-TI和血红蛋白（Hb）增加≥1.5g/dL的患者中位OS获益更显著（P<0.001）。

这项真实世界研究表明，罗特西普在临床实践中可帮助LR-MDS患者摆脱输血依赖，延长OS，提高应答率，且在多线治疗失败后仍然有效，证实了罗特西普可为患者带来生存获益。

医脉通

当前，罗特西普的循证证据不断积累，LR-MDS诊疗指南也在动态更新，其已成为LR-MDS贫血管理的关键药物。能否请您结合最新指南更新内容，谈谈当前LR-MDS诊疗格局发生了哪些变化，以及罗特西普在当前LR-MDS的诊疗格局中处于怎样的治疗地位？

Ryosuke Ogawa教授

罗特西普凭借其在临床实践中的确切疗效和良好耐受性，获得了国际循证指南的高度认可。《中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病诊疗指南（2025版）》与美国国立综合癌症网络（NCCN）《骨髓增生异常综合征临床实践指南（2025.V2版）》均将罗特西普纳入LR-MDS的核心治疗推荐^8,9：对于无del（5q）±其他细胞遗传学异常的LR-MDS患者，①RS≥15%或RS≥5%（CSCO：＞5%；NCCN：≥5%）伴SF3B1突变，罗特西普为CSCO Ⅰ级推荐首选、NCCN 1类推荐；②RS＜15%或RS＜5%伴SF3B1突变，且血清促红细胞生成素（EPO）≤500IU/L，罗特西普仍为CSCO Ⅰ级/NCCN 1类推荐；对血清EPO＞500IU/L患者，CSCO额外给予Ⅱ级推荐。

国际循证指南的一致推荐，标志着罗特西普在LR-MDS治疗领域的应用价值获得权威认证，相信未来随着罗特西普在LR-MDS贫血治疗领域的应用场景逐渐丰富，其适用范围也将进一步延伸，为进一步提升LR-MDS整体治疗水平、改善患者长期预后注入强劲动力。

医脉通：在医学不断发展的背景下，LR-MDS的治疗已从“单纯改善贫血”转向“以患者为中心的综合管理”。能否请您谈谈，在优化LR-MDS患者的管理策略过程中，如何体现以患者为中心？在这一过程中有哪些需要关注的要点？

Ryosuke Ogawa教授

在LR-MDS治疗领域，罗特西普的临床应用日趋成熟，这为该疾病的有效治疗带来了新的希望。与此同时，当前LR-MDS的治疗理念已发生转变，从既往以改善贫血为目标的用药模式，逐步演进为以患者为中心的整体管理与治疗模式。

尤其在日本，目前临床实践中仍存在对贫血认知不足与延误干预的问题：临床中的贫血诊断标准为Hb水平≤11g/dL¹⁰，但多数LR-MDS患者对贫血的认知度较低，仅在身体出现明显不适时才就医，进而导致干预时机延迟。为进一步优化LR-MDS患者的管理策略并达成改善患者贫血、减少贫血相关事件、提升患者生活质量的治疗目标，日本已采取了一系列针对性措施，其中，以患者为中心的多学科团队协作模式已成为当前主要实践路径——通过整合多学科专业资源，为患者制定个体化治疗方案，通过精准、全面的干预措施，真正落实“以患者为中心”的治疗原则，提升LR-MDS患者生活质量和临床获益。

专家简介

Ryosuke Ogawa教授

日本地域医疗机能推进机构（JCHO）九州医院副院长

福冈血液与骨髓移植小组（FBMTG）执行委员

日本骨髓库协调医师

学术协会会员：

日本内科学会

日本血液学会

日本造血和免疫细胞治疗学会

日本骨髓瘤学会

日本输血和细胞治疗学会

日本感染症学会

日本环境感染学会

日本PNH研究组

日本骨髓衰竭研究组

2020-2024年在国际权威期刊发表论文20余篇

2007-CN-2500169