为深入探讨淋巴细胞/浆细胞疾病的最新研究进展和临床治疗经验，促进国内外学术交流、推动最新研究成果的临床转化，由四川省国际医学交流促进会主办，四川大学华西医院、中国临床肿瘤学会、中华医学会《国际输血及血液学杂志》承办的“2025华西血液学论坛暨第十三届西部血液-病理-肿瘤(HPO)学术会议暨第十届《国际输血及血液学杂志》淋系肿瘤诊治前沿论坛暨淋巴细胞疾病学术会议暨CSCO淋巴瘤/白血病专家委员会巡讲-成都站”于2025年7月4日-6日在成都市召开。

会议期间，医脉通特邀四川大学华西医院朱焕玲教授、甘肃省人民医院张启科教授、陆军军医大学西南医院徐双年教授和四川大学华西医院赵艾琳教授接受采访，聚焦骨髓纤维化（MF）的治疗挑战，分享前沿洞见。

MF的双重威胁：生存期缩短与生活质量下降

朱焕玲教授：

MF作为一种血液系统恶性肿瘤，其临床影响主要体现在生存期和生活质量两个方面。首先，MF对患者的生存期构成显著威胁，中危-1、中危-2和高危患者的生存期均明显缩短。其次，MF对患者的生活质量造成多方面的负面影响。患者常表现为消瘦、盗汗、脾大以及体力下降等症状。此外，部分患者可能因重要部位的血栓栓塞而就诊，例如门静脉血栓形成，进而导致脾大、门脉高压和腹水等严重并发症，进一步影响生活质量。在造血系统方面，骨髓纤维组织的增生会影响正常造血功能，导致贫血、出血、感染。此外，髓外浸润也是MF的常见表现，可能导致重要脏器的浸润和包块形成。因此，一旦怀疑或确诊MF，患者应尽早就医，与医生充分沟通，制定个体化的治疗方案，最大程度地改善预后和生活质量。

我国MF治疗挑战：四大未满足需求亟待解决

张启科教授：

我国MF患者的临床治疗仍存在诸多未满足的需求，主要体现在以下四个方面。第一，患者经济负担重，部分患者会出现治疗中断的情况。第二，并发症管理问题亟待解决。超过50%的MF患者因贫血而无法使用JAK抑制剂，而相关改善贫血的药物尚未在国内获批。MF作为一种不可逆转且不可治愈的疾病，现有治疗主要集中于症状控制，仍缺乏有效的抗纤维化特效药物。第三，高危患者存在生存挑战。除JAK、CALR等驱动基因突变外，其他基因（如TET2突变、7号染色体长臂缺失）等高危分子特征显著影响患者预后，其中位生存期通常不足2年。传统化疗有效率低于20%，而异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）虽为根治手段，但因年龄、供体来源及合并症等限制，适用人群不足10%。第四，基层医疗机构诊断能力不足。MF的诊断除骨髓穿刺形态学检查外，还需进行骨髓活检和基因检测。然而，JAK2、CALR等基因检测的普及率较低，误诊率高达30%，常被误诊为慢性粒细胞白血病，且基因诊断水平的同质性较差，导致基层医疗机构在MF诊断方面面临较大困难。

治愈MF的希望：异基因造血干细胞移植的挑战与机遇

徐双年教授：

allo-HSCT是目前唯一可能治愈MF的方法，尤其适用于中危-2和高危患者。然而，由于移植相关的高死亡率（因GVHD、感染等），其应用主要局限于年轻、体能状态良好且具有合适供者的患者。具体适应症为DIPSS评分中高危（≥中危-2）、年龄≤65岁且无严重合并症的患者。关于移植时机，现有研究建议在JAK抑制剂仍有效时进行移植，而非等待疾病进展。疾病进展会显著增加移植失败的风险，国内外数据显示，allo-HSCT治疗MF的3年总生存（OS）率为60%以上，有30%-40%的患者可能因疾病复发或并发症而导致移植失败。

尽管allo-HSCT具有治愈潜力，但其成功率的提升仍需多方面的优化。首先，应拓展供者来源，充分利用非血缘供体和单倍体移植在MF治疗中的应用。其次，需加强移植后的管理，包括GVHD的预防、感染的防控以及患者长期生存质量的优化。第三，优化预处理方案至关重要，我们中心探索基于含塞替派的预处理方案在MF移植中已取得良好疗效。第四，移植前联合新型靶向药物（如芦可替尼、吉卡西替尼、塞利尼索等）以改善植入并降低复发风险，也是当前研究的重要方向。
综上，allo-HSCT是MF的重要治疗手段，但需严格筛选患者并优化移植策略。未来，随着移植技术的进步和新型药物的联合应用，其疗效和安全性有望进一步提升。

MF的治疗现状：分层治疗策略及并发症管理

赵艾琳教授：

MF的治疗策略主要依据危险分层进行选择。对于极低危和低危患者，若无明显临床症状，可观察等待，无需立即启动治疗。若存在降细胞治疗指征，可考虑使用干扰素降低细胞。低中危患者若出现显著症状或脾大，推荐使用JAK2抑制剂治疗，包括芦可替尼和吉卡西替尼。若同时伴有髓外造血、骨髓纤维化相关性肢体疼痛或肺动脉高压等并发症，可考虑联合局部放疗。对于高危和极高危患者，优先考虑allo-HSCT。若患者不适合移植，可继续使用JAK抑制剂治疗或参加临床试验。

在疾病进展过程中，患者可能出现多种并发症。终末期MF可发生骨髓衰竭，表现为全血细胞减少。针对贫血，可使用罗特西普或促红细胞生成素（EPO）进行治疗。对于贫血或血小板减少的患者，可使用沙利度胺、雄激素、小剂量激素治疗。若出现显著粒细胞缺乏，在预防脾破裂的前提下，可进行升白治疗。对于长期输血导致的铁过载，可使用地拉罗司进行降铁治疗。若疾病进展至加速期或急变期，强烈推荐进行造血干细胞移植。对于不适合移植的患者，可考虑采用去甲基化药物、BCL-2抑制剂或小剂量化疗等治疗方案。

朱焕玲 教授

四川大学华西医院血液科主任医师

精通血液病诊治，包括罕见血液病、慢性白血病

1985年毕业于华西医科大学，留校至今

加拿大哥伦比亚大学温哥华总医院访问学者，方向临床流式细胞诊断

四川省血液医师协会常委

成都市血液学会副主任委员

欧洲白血病网ELN成员

中国生物工程学会细胞分析专业委员会常委

国家新药评审中心血液制品临床专家咨询委员会委员

华西医院临床试验及生物医学伦理评审委员会委员

《中华血液学杂志》、《中华遗传学杂志》、《中华医学杂志》、《四川大学学报医学版》、《国际输血与血液学杂志》通讯编委

张启科 教授

甘肃省人民医院血液科主任、主任医师、硕士研究生导师

中华医学会甘肃省血液学会 副主任委员

甘肃省医师协会血液学医师分会 副主任委员

中华医学会甘肃省中西医结合学会血学会 副主任委员

中国初级卫生保健基金会造血干细胞移植专业委员会委员

中国医师协会血液医师分会第五届委员会委员

中国老年医学会血液学会全国委员

中国老年医学会血液学会白血病组委员

中华中医药学会血液病分会全国委员

国家卫生健康委员会儿童血液病、恶性肿瘤专家委员会白血病专业委员会委员

中华医学会甘肃省中西医结合学会血学会 副主任委员

中国肿瘤防治联盟甘肃省联盟淋巴瘤专业委员会 副主任委员

甘肃省抗癌协会淋巴瘤专业委员会 副主任委员

中国医药教育协会止血与血栓分会 常务委员

兰州市柔性引进高层次人才，甘肃省重点学科带头人

主要研究方向血液恶性肿瘤及造血干细胞移植

发表学术论文60余篇，SCI10余篇，专著一部，译著一部，主持及参与省部级科研多项，获甘肃省科技进步奖及兰州市科技进步奖多项

徐双年 教授

陆军军医大学第一附属医院（重庆西南医院）血液病中心主任

血液病学博士，博士生导师、博士后合作导师

陆军科技英才、重庆市中青年医学高端人才、军队优秀人才一类岗位津贴、重庆青年名医

主要从事造血干细胞移植的循证与创新，复发难治血液病的循证和个体化治疗

中国医师协会血液科医师分会全国委员

中华医学会血液学分会实验诊断学组委员

中国抗癌协会血液肿瘤专委会委员

中国抗癌协会血液病转化专委会委员

重庆市医院协会血液学专委会主任委员

重庆市医学会血液学专委会副主任委员

重庆抗癌协会淋巴瘤专委会副主任委员

重庆抗癌协会血液肿瘤专委会副主任委员

主持国家自然科学基金、军队、省部级课题多项，在Cell Metabolism, Blood，Leukemia、Theranostics、BMT等杂志发表SCI基础及临床论文50余篇；参获重庆市科技进步一等奖1项，中国医院协会科技进步一等奖1项，获校临床新技术新业务4项；获评国家基金委-林岛项目、全军优秀硕士学位论文

赵艾琳 教授

四川大学华西医院血液内科、血液病研究所 副教授/副研究员，硕士生导师

四川大学生物治疗国家重点实验室博士后

清华大学医学部（北京协和医学院）医学博士

STAR工作组血液病学专委会全国副主任委员

中国医药教育协会血液专委会委员

四川省医学会血液学分会学术秘书

四川省生物信息学学会委员

四川省女医师协会会员

以第一/通讯作者发表SCI论文40篇，影响因子超过400

主持国家自然科学基金青年项目、中国博士后科学基金面上项目、四川省重点研发计划面上项目等基金8项

参编教材2部，专著1部

2022年华西科研先进个人，2023年华西青年榜样

CSCO第七届35under35优秀青年肿瘤医生

主要研究方向：淋巴瘤、骨髓瘤

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