获得性再生障碍性贫血（AA）是自身免疫性T细胞介导的骨髓衰竭性疾病，根据疾病严重程度，分为重型AA（SAA）和非重型AA（NSAA），其中NSAA起病较缓，但是仍有转化为SAA的风险，严重威胁患者生命健康。近年来，随着“中国血液病专科联盟-再障协作组”的成立与发展，我国在SAA规范化诊疗方面取得了重大进展，但NSAA临床关注较少，缺乏大规模的临床研究，尤其是输血依赖型NSAA（TD-NSAA）的治疗选择仍是临床难题，亟需引起临床高度重视。2025年5月30日，“中国血液病专科联盟-再障协作组会议”在河北沧州召开，大会汇集了国内血液病领域的顶尖专家，共同探讨AA诊疗的最新策略。

在此背景下，医脉通特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授分享NSAA的疾病特点、治疗现状及最新进展，以期为临床实践提供指导！

医脉通

我国NSAA患者群体庞大，占AA患者数的80%，并且向SAA转化的风险较高，需引起临床高度重视。能否请您谈谈NSAA的疾病特点，及当前未满足的需求有哪些？

施均教授

我国NSAA患者群体十分庞大，其发病率是SAA的4倍¹。

从疾病特点来看，NSAA的病程较长且临床异质性较大，这使得临床诊断变得复杂。NSAA易与低增生性骨髓增生异常综合征（MDS）和阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等疾病混淆²，导致临床误诊率较高，因此精准诊断尤为重要。此外，针对NSAA的传统治疗手段疗效有限，研究表明，环孢素A（CsA）单药治疗在新诊断NSAA患者中的总缓解率仅为46%³，迫切需要进一步优化NSAA的诊断和治疗策略，以提高患者的预后和生活质量。因此，NSAA的两大未能满足的临床需求是：1、临床诊断难，误诊/漏诊率高；2、临床治疗有段单一，缺乏更有效的治疗手段。

医脉通

近年来，随着医学技术的不断进步，NSAA的治疗取得了突破性进展，临床诊疗也需进一步规范，中国血液病专科联盟-再障协作组在规范诊疗中发挥了重要作用，恰逢再障协作组会议召开，能否请您结合会议最新进展，分享一下目前NSAA在治疗方面有哪些新的探索和突破？

施均教授

近年来，随着血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）药物的广泛应用，NSAA的治疗取得了重大进展。

TPO-RA（如海曲泊帕）与CsA联合用药极大地改善了NSAA患者的总缓解率，研究显示⁴，使用海曲泊帕联合CsA一线治疗新诊断TD-NSAA患者，24周时的总缓解率高达84%，44%的患者实现高质量缓解，大部分的患者都能迅速脱离输血，并有效阻断了疾病向SAA的转化进程。

医脉通

作为再障协作组组长，能否请您介绍一下在优化NSAA诊疗流程、提升基层医院诊治能力等方面，协作组采取了哪些具体措施？

施均教授

为优化NSAA诊疗流程并提升基层医院诊治能力，协作组牵头开展了《NSAA患者流调及生存情况白皮书》项目，通过与全国各地的专家合作，对NSAA患者的生存情况、治疗情况以及疗效情况进行全面摸底，能够帮助医生更好地认识这部分患者群体的临床需求，为指南制定和临床研究提供有力的数据支撑。

此外，再障协作组也在持续推进NSAA诊断决策和诊断流程的优化工作，根据医院等级的不同，即地市级医院、省级三甲医院、国家级三甲医院，设定不同层级的规范化检查目录清单，提高临床对于NSAA与MDS/PNH的鉴别能力，进而降低NSAA的误诊率。

医脉通

目前，国内对NSAA的临床认知与研究投入呈现明显的提升态势，您认为这对于NSAA的临床管理有何重要意义？展望未来，您认为NSAA领域的重点研究方向有哪些？

施均教授

随着国内对NSAA患者群体的重视，NSAA诊疗正进入规范化的发展阶段。由于NSAA患者的诊疗多在门诊进行，门诊管理需要督促患者定期到院复查，进行肝肾功能等基本的常规检查，以便长期监测疾病的进展风险。一旦监测到患者存在疾病进展风险，应尽量安排其转入住院进行更为全面的检查和诊治，以便及时调整治疗方案，确保最佳的治疗效果。

未来，NSAA领域还应进一步增强其与MDS等疾病的鉴别诊断能力，以提高诊断的准确性；同时，各地市医院应建立更优的联合治疗方案，如CsA联合TPO-RA，提高治疗方案可及性，让更多患者在一线首诊时就能得到高质量的药物治疗，降低疾病向TD-NSAA及SAA的转化率，最终降低患者的医疗负担，节约医疗资源。

施均 教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 副所院长

国家血液系统疾病临床医学研究中心 副主任

红细胞疾病诊疗中心、再生医学诊疗中心 主任

中华医学会血液学专业委员会 委员、红细胞疾病学组副组长

研究方向：地中海贫血基因治疗、CAR T细胞治疗自身免疫病、骨髓衰竭性疾病造血再生病理机制及创新干预策略

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