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2025年5月16-17日，中国免疫学会血液免疫分会第八届北京血栓与止血会议暨第六届北京血液肿瘤与免疫高峰论坛胜利召开。与会现场，医脉通特邀昆明医科大学第二附属医院周泽平教授和河南省肿瘤医院周虎教授接受采访，分享原发免疫性血小板减少症（ITP）的前沿进展。

周泽平教授：曙光初现，基础研究驱动ITP功能性治愈新纪元

周泽平教授

近5-10年，ITP治疗领域基于发病机制的基础研究取得了显著进展，多个自身免疫关键环节及靶点被逐步阐明，并迅速转化为临床新疗法。目前，针对短期严重出血风险的控制已较为成熟，但核心难点在于如何提升患者的长期疗效。现有治疗手段尚无法改变ITP的自然病程或实现彻底治愈，因此，临床研究重点正转向探索长期维持治疗的有效策略，以期通过内科干预延缓疾病进展或达到功能性治愈，这是未来研究的重要方向。

在ITP领域，BTK抑制剂的单药及联合治疗研究已取得突破，相关成果发表于国际顶级期刊，未来有望为患者提供更多选择。CD38单克隆抗体因其近100%的快速起效率备受关注，张磊教授团队的研究发表于《新英格兰医学杂志》，预示其将在重症ITP治疗中发挥重要作用。此外，国内已批准重组人活化凝血因子VII用于难治性出血病例，显著提升止血疗效。在血友病领域，非因子治疗及基因治疗的进展正在重塑治疗格局，为患者提供更长效、安全的治疗选择。

ITP作为排他性诊断疾病，需与多种继发性血小板减少症严格鉴别，尤其在老年或合并其他疾病的患者中，鉴别难度显著增加。此时，MDT至关重要：在诊断层面，需联合相关学科排除潜在病因；在治疗层面，ITP患者兼具出血与血栓风险，当低血小板状态下发生血栓时，需联合心内科、神经内科和血管外科等科室，综合评估血栓部位及出血倾向，制定个体化治疗方案，在止血与抗栓间寻求平衡。MDT模式通过整合多学科优势，显著提升复杂病例的诊疗精准度与安全性。

周虎教授：锐意进取，多学科协作与创新药物引领ITP治疗新篇章

周虎教授

免疫性血小板减少症（ITP）是血液科常见的出血性疾病，约占所有出血性疾病的三分之一。其发病机制复杂，目前的一线治疗仍以糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白（IVIG）为主。IVIG通常用于紧急治疗（如极低血小板计数时的抢救），有效率约为70%。然而，通过一线治疗实现持续缓解的可能性较低，仅有5%-7%的患者能达到长期治愈，而糖皮质激素的持续缓解率也仅20%-30%。因此，一线治疗仍存在显著的未满足需求。二线治疗的国际共识推荐药物包括血小板生成素（TPO）受体激动剂、利妥昔单抗及脾切除术等。近年来，TPO受体激动剂已成为ITP治疗的基石药物，其早期有效率可达60%-80%，能够帮助大部分患者将血小板维持在安全水平，从而减少出血风险并改善生活质量。部分患者通过长期用药（如半年以上）并逐渐减量，可实现30%-50%的持续缓解。但即便如此，仍有20%-30%的患者在停药后复发，部分复发率甚至高达70%。因此，亟需更多新型药物以突破治疗瓶颈。目前，针对ITP的新药研发进展迅速，包括脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂、CD38单克隆抗体和补体抑制剂等，均处于临床试验阶段。总体而言，ITP的长期管理仍面临挑战，尤其是慢性患者的反复复发问题，需要更多创新疗法以提升疗效和缓解率。

ITP可分为原发性和继发性两类，后者常与自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮、干燥综合征和类风湿关节炎等）或其他疾病（如甲状腺疾病、恶性肿瘤）共存。这类合并症被称为“不死的癌症”，因其难以根治且易反复，可能累及多个脏器系统。多学科协作（MDT）在此类复杂病例中至关重要。例如，系统性红斑狼疮合并血小板减少时，需风湿免疫科与血液科协同诊疗；若患者同时罹患恶性肿瘤（如结直肠癌），外科医生可能因血小板减少而拒绝手术或化疗，此时血液科需通过止血支持（如输注血小板、使用TPO受体激动剂）为手术或抗肿瘤治疗创造条件。近期一例合并直肠癌的ITP患者即体现了MDT的价值：血液科通过提升血小板至安全水平，协助外科完成肿瘤切除，术后再逐步控制ITP。类似情况还包括合并消化道出血的患者，血液科的支持可使其安全接受内镜或手术干预。因此，多学科协作不仅能挽救生命，还能为后续疾病管理争取时间，是复杂病例诊治的核心策略。

专家简介

周泽平 教授

博士，教授，博导，博士后导师

昆明医科大学第二附属医院血液科主任

国家卫健委儿童血液病、恶性肿瘤专家委员会分会副主委

中国医师协会血液科医师分会常委，云南省主委

中国抗癌协会淋巴瘤专委会常委，云南省主委

云南省医学会血液学分会副主任委员

国家药品监督管理局CFDI核查专家、药品审评专家咨询委员会委员

云南省中青年学术及技术带头人、领军人才、名医、省贴

主持国家自然科学基金6项，云南省重点研发计划1项

周虎 教授

河南省肿瘤医院（郑州大学附属肿瘤医院）

主任医师、教授、博士生导师

医学博士，河南省肿瘤医院血液科副主任

河南省肿瘤医院贫血，止血血栓病区主任

河南省止血血栓诊断研究工程中心主任

河南省卫健委领军人才 

中华医学会血液学分会止血与血栓学组委员 

中国老年医学会血液学分会委员及血小板学组委员 

中国生理学会止血血栓专委会委员

中国血液病专科联盟再障协作组副组长

中国罕见病联盟血友病专委会常委

河南省血液学专业委员会止血与血栓学组副主委

河南省静脉血栓栓塞症中心专家委员会副主委

研究方向：血液病发病机制研究（MDS、MPN、止血与血栓、贫血）

主持国家自然科学基金面上项目2项，河南省教育厅科学技术研究重点项目1项，河南省卫生厅重点项目1项

担任《血栓与止血学》、《Hematology》、《BLOOD》中文版杂志编委

主编参编参译专著《血液分册/内科疑难病例系列丛书》《威廉姆斯血液学第十版》等7部 

作为PI或Leading PI主导或参与注册临床研究100余项

作为通讯(共同通讯)或第一作者(共同第一)在JTH(影响因子17分)， lancet haematology (影响因子30分)，British journal of hametology 等近5年共发表论文55篇

获河南省卫生厅科技进步奖1等奖3项，河南省科技进步奖3等奖2项，河南省科技进步2等奖1项

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