2025年5月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准retifanlimab-dlwr联合卡铂和紫杉醇，用于不可手术的局部复发或转移性肛管鳞状细胞癌（SCAC）成人患者的一线治疗。同时，FDA还批准retifanlimab-dlwr作为单药疗法，用于铂类化疗期间进展或不耐受的局部复发或转移性SCAC成人患者。

联合疗法

retifanlimab-dlwr联合卡铂和紫杉醇方案的批准主要基于POD1UM-303/InterAACT 2 试验（NCT04472429）。这是一项随机、多中心、双盲试验，纳入308例未接受过化疗的不可手术的局部复发或转移性SCAC患者。患者在第1天接受卡铂（AUC=5）治疗，在第 1、8、15天接受紫杉醇（80 mg/m²）治疗，共6个周期，并按1:1比例随机分配至试验组（retifanlimab-dlwr，500 mg，iv，Q4W）和对照组（安慰剂，iv，Q4W）。

研究的主要终点是由盲态独立中心审查（BICR）根据RECIST v1.1标准评估的无进展生存期（PFS）。次要终点为总生存期（OS）。其他疗效终点包括BICR评估的总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。

疗效结果显示，试验组中位PFS为9.3个月（95% CI：7.5-11.3），对照组为7.4个月（95% CI：7.1-7.7）（HR=0.63，95% CI：0.47-0.84，p=0.0006）。中期OS结果无显著统计学差异，试验组和对照组的中位OS分别为29.2个月（95% CI：24.2-NE）和23个月（95% CI：15.1, 27.9）（HR=0.70，95% CI：0.49-1.01）。疾病进展后，对照组45%的患者接受了retifanlimab-dlwr治疗。两组ORR分别为56%（95% CI：48-64）和44%（95% CI：36-52）。

单药疗法

retifanlimab-dlwr单药疗法的获批主要基于POD1UM-202试验（NCT03597295）。这是一项开放标签、多中心、单臂试验，纳入94例在铂类化疗期间出现疾病进展或不耐受的局部复发或转移性SCAC患者。患者接受retifanlimab-dlwr（500 mg，iv，Q4W）治疗，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或治疗满24个月。主要疗效终点是由独立审查委员会（IRC）根据RECIST v1.1标准评估的ORR和DOR。

研究结果显示，ORR为14%（95% CI：8-23）。中位DOR为9.5个月（95% CI：4.4-NE）。

推荐剂量

联合疗法：retifanlimab-dlwr推荐剂量为每4周500 mg，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或治疗满12个月。

单药疗法：retifanlimab-dlwr推荐剂量为每4周500 mg，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或治疗满24个月。

卡铂和紫杉醇与retifanlimab联合使用的推荐剂量参考各自的处方信息。

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