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导语

原发性胆汁性胆管炎（primary biliary cholangitis,PBC）是一种慢性自身免疫性肝内胆汁淤积性疾病，多见于中老年女性，早期可无症状，临床常见为乏力和皮肤瘙痒等症状。疾病的早期识别和及时治疗对其预后非常重要。本文介绍了PBC的诊疗要点，以供参考。

 

PBC的临床特征

 

早期PBC患者多数无明显临床症状，乏力和皮肤瘙痒是PBC症状期常见临床表现，随着疾病的进展，可出现肝硬化和门静脉高压的一系列并发症，如腹水、食管胃底静脉曲张破裂出血以及肝性脑病等。

 

 

 

血清抗线粒体抗体（AMA）是诊断PBC的特异性标志物，尤其是AMA-M2亚型，诊断本病的敏感度和特异度高达90%～95%。鉴于其高度疾病特异性，胆汁淤积患者的AMA血清学阳性足以确诊PBC，而不需要进行肝活检。约30%的PBC患者和高达50%的AMA阴性患者，具有可检测到的PBC特异性抗核抗体（ANA）滴度，特别是抗sp100和抗gp210，有助于AMA阴性者的诊断。

 

PBC患者胆管影像学检查通常无明显异常，但怀疑PBC的患者应进行腹部超声或MRCP检查排除肝外胆汁淤积因素和肝脏肿瘤。瞬时弹性成像（transient elastography, TE）或磁共振弹性成像（magnetic resonance elastography, MRE）可判断肝脏硬度，可用于评估PBC患者的分期。

 

PBC的诊断

 

PBC的诊断需依据生物化学、免疫学、影像学及组织学检查进行综合评估。满足以下3条标准中的2条即可诊断：(1)存在胆汁淤积的生物化学证据（主要是ALP和GGT升高），且影像学检查排除了肝外或肝内大胆管梗阻；(2)AMA/AMA-M2阳性，或其他PBC特异性自身抗体（抗gp210抗体、抗sp100抗体）阳性；(3)组织学上有非化脓性破坏性胆管炎和小胆管破坏的证据。

 

 

图1 慢性胆汁淤积下PBC的诊断

 

PBC的治疗

 

一线治疗

 

熊去氧胆酸（ursodeoxycholic acids, UDCA）是PBC的一线治疗药物，推荐剂量为13～15 mg·kg-1·d-1，分次或一次服用。研究表明UDCA可以改善PBC患者生化指标、延缓疾病进程，并延长无肝移植生存期。

 

 

并非所有患者都能从UDCA治疗中获得相同程度的益处，多项研究表明，根据患者诊断时的年龄、种族和组织学分期，药物的反应存在差异。年龄较小、治疗开始时已存在晚期纤维化（3/4期）和男性与对UDCA的生化应答较差相关。多种标准可评价UDCA治疗后生物化学应答（表2）。

 

二线治疗

对于UDCA生化应答不佳的患者长期预后差、生存率低，需考虑二线治疗。对UDCA生化应答不佳患者（非失代偿期），可联合奥贝胆酸（Obeticholic acid,OCA）治疗，剂量为5～10 mg/d；也可联合苯扎贝特（400 mg/d）或非诺贝特（200 mg/d）治疗。

 

肝移植

PBC进展至肝硬化失代偿期（腹腔积液、食管胃静脉曲张破裂出血或肝性脑病），且终末期肝病模型（MELD）评分>15分，或Mayo风险评分>7.8分，可考虑行肝移植。另外，严重的顽固性瘙痒也是肝移植的特殊指征。

 

对症治疗

➤瘙痒

胆汁酸螯合剂考来烯胺是治疗瘙痒的一线药物；如果患者不能耐受考来烯胺，可试用二线药物利福平。

➤乏力

在临床实践中，对于乏力的管理主要基于评估和治疗潜在促发因素，如贫血、睡眠障碍、甲状腺功能减退、抑郁等。由于瘙痒在晚上和夜间更常见，因此建议对其进行有效治疗以确保睡眠。

➤眼干、口干

对于合并干眼症的患者首选人工泪液。有口干和吞咽困难者，可尝试非处方性唾液替代品，如保湿漱口水、口腔喷雾剂等。如仍有症状者，可使用胆碱能药物如毛果云香碱或西维美林等。

 

参考文献：

[1] Trivella J, John BV, Levy C. Primary biliary cholangitis: Epidemiology, prognosis, and treatment. Hepatol Commun. 2023 Jun 2;7(6):e0179.

[2] 尤红,段维佳,李淑香,等.原发性胆汁性胆管炎的诊断和治疗指南（2021）[J].临床肝胆病杂志,2022,38(01):35-41.

[3] 王宪波.原发性胆汁性胆管炎中西医结合诊疗专家共识[J].临床肝胆病杂志,2024,40(09):1757-1766.

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