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FDA快讯 | FDA批准mirdametinib用于神经纤维瘤病1型相关症状性不可手术丛状神经纤维瘤成人和儿童患者
2025-02-13

2025年2月11日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准MEK抑制剂mirdametinib用于2岁及以上神经纤维瘤病1型相关症状性不可手术丛状神经纤维瘤(NF1-PN)成人和儿童患者。该批准主要基于ReNeu研究。


研究简介


ReNeu(NCT03962543)研究是一项多中心、单臂临床试验,入组了114例年龄在2岁及以上的不可手术NF1-PN患者,其中成人患者58例,儿童患者56例。研究的主要终点是确认的客观缓解率(ORR),由独立盲法中央审查(BICR)根据神经纤维瘤病和神经鞘瘤病标准进行体积MRI分析评估反应,并在24周期治疗阶段的2-6个月内确认反应。


结果显示,成人患者确认的ORR为41%(95% CI:29%-55%),儿童患者确认的ORR为52%(95% CI:38%-65%)。


安全性分析中,成人患者最常见的不良反应(>25%)包括皮疹腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳。最常见的3级或4级实验室异常(>2%)为肌酸激酶升高。儿童患者最常见的不良反应(>25%)包括皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心。最常见的3级或4级实验室异常(>2%)为中性粒细胞计数减少和肌酸激酶升高。


此外,mirdametinib还可能引起左心室功能障碍和包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离和视力模糊在内的眼毒性。根据不良反应的严重程度,可考虑暂停使用mirdametinib、减少剂量或永久停药。


推荐剂量


有关基于体表面积的推荐剂量,请参见处方信息。


参考文献
1.FDA approves mirdametinib for adult and pediatric patients with neurofibromatosis type 1 who have symptomatic plexiform neurofibromas not amenable to complete resection. February 11, 2025.

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