智慧汇聚，共谱新章。由《中华血液学杂志》杂志社和中国血友病协作组（HTCCNC）主办，上海交通大学医学院附属瑞金医院和上海交通大学医学院医学技术学院承办的第十四届世界血友病联盟（WFH）-HTCCNC血友病大会于2024年10月25日至27日在上海顺利召开。此次学术盛会，国内外血友病领域知名学者集结，探讨血友病诊疗前沿进展，分享血友病诊疗、护理、康复宝贵临床经验，为推动血友病管理全面发展贡献力量。医脉通特将精彩内容整理如下，以飨读者。

持久守护，长效凝血因子定义治疗新篇章

10月26日，在中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）杨仁池教授的主持下，山东省血液中心房云海教授做精彩报告。

出血严重的血友病患者（包括出血严重的中间型患者）预防治疗最初的目标谷值设定为1%，即达到中间型，但越来越多的研究提示，更高的谷值可以带来更好的保护：国内外指南均推荐，血友病应个体化设定更高的目标谷值。同时影响凝血因子水平重要的变量之一是半衰期，研究显示，长效凝血因子通过延长半衰期，提供更高谷值和更好保护，显著减少注射次数，减轻患者治疗负担。

聚乙二醇（PEG）化是一种成熟的延长半衰期技术，通过增大分子量以降低肾脏滤过、PEG亲水性增加药物流体力学半径、蛋白水解酶的接触减少以降低蛋白分解三种主要机制提高药物稳定性和延长半衰期。通过PEG化技术，长效凝血因子培妥罗凝血素α半衰期延长至19小时；生成的活化凝血因子VIII（FVIIIa）与天然结构相似，且凝血酶生成曲线和rFVIII相似。

国内外多项研究已证实培妥罗凝血素α的临床获益，其中，Pathfinder2纳入186例≥12岁既往经治疗的重型血友病A患者，研究结果显示，培妥罗凝血素α可将谷值改善至平均3%，且在90%的时间保持在＞5%，接受培妥罗凝血素α治疗的血友病患者，中位ABR为0.84，零出血患者比例可高达64%，估计止血成功率为83.2%，此外，培妥罗凝血素α安全性良好，无用药相关血栓栓塞事件。中国数据显示，中位ABR可降低为0次，零出血比例达69.4%，为患者提供强效的保护。

B结构域删减rFVIII为血友病A患者保驾护航

10月25日，在大连理工大学附属中心医院宋洋教授的主持下，南方医科大学南方医院周璇教授做精彩报告。

血友病的治疗发展历经百余年，血浆源性凝血因子浓缩物的出现，使凝血因子替代治疗成为可能，但存在病毒感染风险。重组凝血因子VIII（rFVIII）克服了血浆源性凝血因子VIII（pdFVIII）浓缩物潜在局限性，提高了替代治疗的安全性，使血友病患者的治疗更安心。

Turoctocog alfa是B结构域删减的rFVIII，具有以下特点：与全长FVIII的凝血酶生成相当；酪氨酸完全硫酸化，保证与血管性血友病因子（VWF）亲和力；此外，Turoctocog alfa通过5步纯化工艺，以最大程度保证产品纯度和安全性。

为了观察Turoctocog alfa在血友病A患者中的安全性和有效性，国内外学者开展了Guardian系列研究：Guardian7研究纳入全年龄组的中国血友病A患者，结果显示， 在经治疗的中国血友病A患者中，接受Turoctocog alfa治疗的患者FVIII抑制物发生率为0，预防治疗患者中位年化出血率（ABR）为1.18，大多数患者的靶关节获得缓解，止血有效率达95.4%；此外，评估Turoctocog alfa在真实世界中的长期安全性和有效性的Guardian5研究显示，接受Turoctocog alfa治疗的经治疗血友病A患者，FVIII抑制物发生率为0，预防治疗患者中位ABR为1.97，止血有效率为87.3%；同时，Guardian系列研究显示，经Turoctocog alfa治疗的血友病A患者，手术总体止血有效率为100%。综上所述，经Guardian系列研究证实，Turoctocog alfa用于血友病A患者的治疗安全有效。

会议总结

纵观血友病治疗发展史，历经百年风雨，从初步探索到重大突破，极大地提升了血友病治疗水平，rFVIII和长效凝血因子等创新疗法的涌现，赋予替代疗法新活力，相信在血友病领域专家学者的协同奋斗下，未来将会出现更多安全有效的治疗新选择，助力更多血友病患者踏上生命新征程。

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