凝心聚力，共谋发展。2024中华医学会第十八次血液学学术会议（CSH）于2024年9月19日-22日顺利举行。会议聚焦血液学领域前沿进展，促进包括
以患者为中心，长效凝血因子开启血友病治疗新篇章
在华中科技大学同济医学院附属同济医院胡群教授的主持下，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）薛峰教授从患者需求出发，介绍了长效凝血因子的临床获益。
血浆源性凝血因子及重组凝血因子各有局限，长效凝血因子能更好地满足血友病治疗需求：血浆源性凝血因子面临潜在病毒感染风险、输注时间长等诸多挑战，重组凝血因子克服了血浆源性凝血因子的多种问题，但频繁静脉注射为血友病患者带来了较重的治疗负担。截至2023年底，降低注射频率成为血友病患者个性化治疗中亟需解决的环节，一项问卷调查也显示，55.2%的血友病患者期待长效凝血因子减少注射次数。此外，有研究显示，长效凝血因子通过延长半衰期，提供更高谷值，为患者提供更好的保护。基于此，国内外指南均推荐使用长效凝血因子。
聚乙二醇（PEG）化是一种成熟的延长半衰期技术，通过增大分子量以降低肾脏滤过、PEG亲水性增加药物流体力学半径、蛋白水解酶的接触减少以降低蛋白分解三种主要机制提高药物稳定性和延长半衰期。长效凝血因子培妥罗凝血素α使用成熟的PEG化技术，半衰期延长至19个小时，经活化后，生成的活化凝血因子VIII（FVIIIa）与天然结构相似，且
多项研究证实长效凝血因子培妥罗凝血素α获益：Pathfinder2研究显示，相比SHL rFVIII隔天1次（EOD）和每周3次（TIW）治疗，培妥罗凝血素α治疗年注射次数降低（183次/年 vs 91次/年；156次/年 vs 91次/年）；此外，培妥罗凝血素α可将谷值改善至平均3%，且在90%的时间保持在＞5%；接受培妥罗凝血素α治疗的血友病患者，中位年化出血率（ABR）为0.84，零出血患者比例可高达64%，且安全性良好，无用药相关血栓栓塞事件。真实世界研究亦显示，既往经治血友病患者接受培妥罗凝血素α治疗后，治疗满意度由42%上升至95%，84%的血友病患者生活质量得到改善。
薛峰教授分享
昂首阔步，中国血友病防治体系建设向“属地化管理，同质化诊疗”迈进
在苏州大学附属第一医院韩悦教授和北京陆道培血液病医院王景文教授的共同主持下，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授做精彩报告。
血友病伴随终身，诊疗复杂，最理想的治疗模式是在血友病中心接受血友病综合关怀，1985年，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）成立了国内第一家血友病中心，至此，中国血友病防治体系建设拉开帷幕：2004年，国内6家血友病中心发起成立了中国血友病协作组（HTCCNC），且不断发展，形成覆盖全国的合作网；2019年，HTCCNC制定了“中国血友病中心建设标准”；2020年，“中国血友病中心能力建设评估项目”启动；2024年，HTCCNC对“血友病中心建设标准”进行更新，截至2024年8月26日，共有151家医院通过现场检查并获得授牌。未来，我国血友病中心建设将以优化双向转诊路径、提高医疗保险覆盖、完善登记研究为重要方向，不断推动中国血友病防治体系建设。
随着重组凝血因子的广泛使用，血友病的替代治疗取得重大进展，追求更高的预防治疗谷值成为重要目标，但这意味着需要更频繁的静脉注射凝血因子，无疑增加了注射负担，一项血友病患者问卷调查证实，超过半数的患者期待长效凝血因子减少注射次数。随着经济和药物的不断发展，我国血友病预防治疗体系逐步完善，但中国成人预防治疗与其他国家差距较大，经济负担仍是我国成人血友病预防治疗面临的最大挑战，部分成人患者因无法承担预防治疗费用而选择按需治疗。但毋庸置疑的是，成人血友病患者预防治疗具有多重价值，如有效减少出血次数、因出血事件而导致的治疗费用、误工天数以及提高自理能力和活动能力。期待国家医保政策不断优化，助力血友病患者追求更高生活质量。
“零出血，可治愈”是血友病管理的最终目标，血友病治疗药物层出，不断提升血友病治疗水平：长效凝血因子培妥罗凝血素α通过延长半衰期，可减少注射次数，为血友病患者提供更高谷值和更好保护，Pathfinder10研究显示，培妥罗凝血素α可将谷值改善至平均3.3%，接受培妥罗凝血素α治疗的重型血友病A，中位ABR为0，估计止血成功率为94.8%，出血治疗≤2次注射占94.2%；此外，非因子疗法作为皮下制剂，为血友病治疗提供了新选择；基因治疗的发展为血友病治愈带来希望，亚洲首个肝脏靶向腺相关病毒介导血友病B基因治疗的临床研究显示，接受基因治疗的10例血友病B患者，两年凝血因子IX（FIX）均值为40%，达治愈指标。
张磊教授分享
血液学年会展台
会议总结
目前，中国血友病防治体系建设已卓有成效，长效凝血因子的出现，更为中国血友病防治水平的进一步提高创造了可能性。在推动血友病治疗领域发展的道路上，血友病领域专家迎难而上，始终以患者为中心，不断为血友病患者带来治疗福音，相信在血友病领域专家的不懈努力下，中国血友病防治水平将持续提升，中国血友病患者也将迎接更光明的未来！
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