异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是多种恶性血液疾病的重要治愈手段。巨细胞病毒（CMV）却长期困扰着移植医生与患者，它可导致CMV病、急/慢性移植物抗宿主病（GVHD）、机会感染、骨髓抑制等多种不良事件，严重影响移植患者预后。来特莫韦的出现推动CMV管理策略从被动治疗向主动预防转变，可以在HSCT后当天或不晚于移植后28天开始给药，并持续用药至移植后100天。2025年8月7日，来特莫韦200天剂量方案获批用于有迟发性CMV感染和CMV病风险的成人患者。“我们非常欣喜，这标志着对于移植后患者的管理又迈进了一个新的阶段。”广西医科大学第一附属医院血液内科刘容容教授表示。

CMV主动预防成为标准方案

临床洞察“高危人群长疗程预防”迫切需求

在缺乏有效预防手段的年代，移植后CMV再激活引发的血症及终末器官损伤等屡见不鲜，严重威胁患者预后。

来特莫韦是全球首个且目前唯一获批用于成人和6个月及以上且体重≥6kg的儿童CMV R+allo-HSCT受者的CMV预防用药。自其在中国获批三年多以来，CMV主动预防已经逐步发展成为临床标准方案。

广西医科大学第一附属医院血液科是南方地区率先将来特莫韦应用于移植后患者CMV预防的移植中心之一。在长期的临床应用中，刘容容教授观察到：“患者通过使用来特莫韦预防方案，移植后CMV的再激活、血症及终末器官疾病等既往棘手的并发症的发病率显著降低，患者在移植后获得了较好的康复。”

随着越来越多临床数据的积累，CMV主动预防的金标准地位进一步夯实。

但与此同时，100天的金标准防线，对于高危人群而言并不足够。虽然来特莫韦标准100天预防方案可以显著降低HSCT后CMV感染的发生率，但高危患者（如脐带血移植[UCBT]、D-R+、Ⅱ-Ⅳ度急性/慢性GVHD、移植后环磷酰胺[PTCy]/大剂量抗胸腺细胞球蛋白[ATG]、高龄等患者）在停药后100至200天内CMV感染的发生率有所增加。

刘容容教授解释：“因免疫重建延迟，这类患者持续面临病毒感染风险，临床管理难度显著增加。如何为这些患者在移植100天后进行更有效的病毒预防，特别是CMV预防，这一临床需求促使我们进一步探索延长预防时限的可行性。”

200天新剂量方案重磅获批

CMV预防效果显著，进一步优化临床管理

“我们非常渴望能够在临床上对一些特殊移植患者给予CMV长疗程预防以全面管理CMV的再激活问题。”刘容容教授表示。

长疗程预防的可行性在一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验中得到科学验证。该临床试验在六个国家（法国、德国、意大利、日本、英国和美国）的32个中心进行，在HSCT后接受了最长100天的来特莫韦预防且仍处于迟发性临床显著CMV感染的高风险（既往无临床显著CMV感染史——定义为针对已记录的CMV病毒血症抢先治疗、发生CMV终末器官疾病，或两者兼有）受试者中，评估来特莫韦预防从100天延长至200天时来特莫韦与安慰剂的疗效。

结果显示，与安慰剂组（来特莫韦100天）相比，来特莫韦组（来特莫韦200天）出现临床显著CMV感染的患者比例更低：28周时（HSCT后200天），来特莫韦组临床显著CMV感染率仅3%，显著低于安慰剂组的19%（p=0.0005）。因CMV病毒血症启动PET的患者比例显著低于安慰剂组。安全性数据显示，两组严重不良事件发生率相当，未发现药物相关死亡，最常见不良反应为轻中度消化道症状。

“获悉来特莫韦新增移植后200天剂量方案，我们非常高兴。”刘容容教授说，“（这意味着）患者不但能够使用来特莫韦进行更有效的CMV预防，还可以通过医保政策降低整体用药的经济负担，临床医生也能够更有效地管理移植患者。”

创新地中海贫血移植“广西方案”

“中国智慧”走向国际

在CMV预防取得突破的同时，中国移植事业正经历着跨越式发展。广西医科大学第一附属医院血液科正是其中的杰出代表之一。

作为广西区域血液病诊疗的领头单位，该血液科移植例数跻身全国前十。依托广西医科大学以及其第一附属医院长达70余年的地中海贫血（地贫）研究积淀，在原血液科主任赖永榕教授带领下，团队创建了治疗地贫的allo-HSCT方案，即业界知名的“广西方案”。该方案累计完成近2000例移植，其中由广西医科大学第一附属医院实施近1300例，并已形成全国领先的地贫移植技术体系与标准。

“中国移植疗效正逐渐比肩于国际同行。”刘容容教授介绍，“广西方案”覆盖同胞全相合、单倍体移植等不同移植类型，使得重型地贫患者总体治愈率达到95%。其中，同胞全相合移植疗效达到“国际天花板”水平的97%，亲缘单倍体疗效接近96%，中华骨髓库非亲缘移植疗效亦接近94%。相关成果已多次在美国血液学会（ASH）、欧洲血液学会（EHA）等国际重要学术会议上作口头报告，在国际地贫治疗领域获得广泛关注与高度认可，成为“中国智慧”走出去的代表性方案之一。

“之所以可以取得这么好的地中海贫血移植疗效，不仅是基于移植策略的优秀、移植技术的提升、临床医生积极的合作，还基于我们对于新药的运用。”刘容容教授举例指出，广西医科大学第一附属医院血液科是国内最早将来特莫韦应用于儿童地贫移植CMV预防的中心之一。

“我们相信，来特莫韦长疗程的覆盖，一定会使地贫移植的疗效有更卓越的提升。”对于未来发展，刘容容教授充满期待，“我们一直积极寻求对于移植并发症的早预防、早干预。希望未来涌现更新的预防策略和更好的预防性药物，在使用更有效的治疗策略根治患者疾病的同时，减少相关并发症，为患者带来更好的治疗效果。”

刘容容 教授

广西医科大学第一附属医院血液内科副主任兼血液党支部书记

国家卫生健康委地中海贫血防治重点实验室（共建）副主任

目前负责第一附属医院干细胞移植病区临床和管理工作

中华医学血液学分会第十一、第十二届青年学组委员

中华医学血液学分会第十二届造血干细胞应用学组委员

中国抗癌协会血液肿瘤专委会青年学组委员

广西医学会血液学分会常务委员兼秘书

广西医学会血液学分会造血干细胞移植学组组长

广西医学会血液学分会青年学组副组长广西干细胞临床研究专家委员会委员

美国德克萨斯大学访问学者，进行代谢组学研究

专注于红细胞疾病的治疗与基础研究，造血干细胞移植研究

擅长于地中海贫血治疗的基础及临床研究，造血干细胞移植治疗血液系统疾病