医脉通编辑整理，未经授权请勿转载。
2025年9月11-14日，中华医学会第十九次血液学学术会议如约而至，以“传承・创新・融合・卓越”为主题，汇聚全球血液学领域顶尖力量，聚焦血液学前沿方向与临床关键问题，搭建起高质量的学术交流与成果转化平台。与会现场，医脉通特邀苏州大学附属第一医院唐晓文教授接受采访，谈一谈高危急性淋巴细胞白血病（ALL）造血干细胞移植全程化管理的探索。
医脉通
在本次大会上，您以“高危急淋白血病造血干细胞移植全程化管理的探索”为题进行了讲座，“移植全程化管理”是一个非常系统化的理念，在您看来，对于高危ALL患者移植，“全程化”最关键的内涵是什么？您能否分享一下这一管理模式的核心框架？
唐晓文教授
高危ALL患者在接受移植后，复发率可高达20%-40%，且复发后患者的总体生存率不足23%。因此，针对这一患者群体，需要在移植前、移植中和移植后实施全程化管理，以优化治疗效果。
在移植前阶段，应通过靶向治疗或免疫治疗等手段，使高危ALL患者达到微小残留病（MRD）阴性的完全缓解状态。特别强调早期实现深度MRD阴性的完全缓解，这一策略可显著提高移植后的长期生存率，同时降低复发风险。
在移植过程中，重点在于优化预处理方案。具体措施包括探索靶向药物与预处理方案的联合应用。这些新型治疗组合旨在最大限度地清除肿瘤细胞，从而降低移植后复发率。需要注意的是，预处理方案的优化应在确保安全性和有效性的前提下进行，同时避免增加移植相关毒性和移植相关死亡率。
在移植后管理方面，建议实施全程化的MRD监测，以便早期识别具有复发高风险的患者。对于存在高危因素但未达到MRD阴性的患者，推荐进行预防性治疗以降低复发风险。对于已经出现MRD阳性的患者，应采取抢先治疗策略来预防复发。这些干预措施能够早期识别具有复发高风险的患者，并及时实施预防性或干预性治疗，从而改善患者预后。
医脉通
高危ALL移植后复发是最大挑战。在“全程化”管理中，您有哪些新的探索和经验？
唐晓文教授
我们中心在高危ALL的治疗领域进行了多项创新性探索，并取得显著成果。在移植前阶段，针对高危Ph阴性B细胞ALL患者，我们采用维奈克拉联合阿扎胞苷的方案以及CAR-T细胞疗法作为一线治疗策略。结果显示，83%以上的患者达到了MRD阴性的完全缓解状态，随后进行移植治疗，显著提高了移植后的生存率，1年无白血病生存（LFS）率为81.8%。在移植预处理方案方面，我们将维奈克拉联合阿扎胞苷与改良BuCy方案相结合，应用于高危ALL患者的预处理中。这一创新性方案显著改善了患者的长期生存率，1年总生存（OS）率为94.1%。相关研究成果已在2024年ASH年会上进行口头交流，并在今年的亚太地区血液和骨髓移植大会上作为主题报告进行分享。在移植后管理阶段，我们重点探索了免疫治疗与移植后复发预防策略的整合。目前，我们正在牵头开展一项全国多中心临床研究，采用三药联合方案用于高危患者移植后复发的预防。初步结果显示，该方案疗效显著，最长随访时间已超过2年，患者仍处于无病生存状态。我们期待这一临床研究结果的正式发布，为高危ALL患者的移植后管理提供新的循证依据。
医脉通
将这样一个“全程化管理”的理想模式在临床实践中全面推行，您认为目前面临的最大障碍是什么？针对这些挑战，您有哪些可行的解决方案或建议？
唐晓文教授
在高危ALL的全程化管理中，免疫治疗（如双特异性抗体、单克隆抗体及CAR-T细胞疗法）在移植前和移植后阶段均展现出重要价值。然而，在真实世界临床实践中，这些创新疗法的费用高昂，限制了其在广泛患者群体中的应用。因此，我们期待未来医保政策能够进一步优化，扩大对这部分患者的覆盖范围。同时，随着通用型CAR-T和体内CAR-T等新型治疗技术的研发与应用，治疗成本有望显著降低，这将为更多患者提供可及的治疗选择。
另一方面，MRD的全程化监测是优化ALL患者管理的关键环节。然而，目前各中心在MRD检测应用标准方面存在差异，影响了结果的横向比较和临床决策。因此，我们呼吁建立多中心标准化的MRD监测体系，以确保不同中心间检测结果的可比性。此外，提升MRD检测的准确性也是未来的重点方向，目前，国外已将NGS-MRD的检测灵敏度提升至10-6水平，MD安德森癌症中心研究显示达到这一深度的MRD阴性缓解患者的5年复发率可降至零。这一目标应成为我们未来努力的方向，以进一步提高ALL患者的长期生存率。
医脉通
展望未来，您认为提升高危ALL移植疗效的下一个突破点，会更依赖于新药的研发应用，还是依赖于管理模式的优化和精准随访干预？
唐晓文教授
提高高危ALL患者的移植疗效，需要多维度策略的协同整合与优化。首先，在治疗手段方面，应积极推动新型药物的研发与应用，包括单克隆抗体、双特异性抗体以及CAR-T细胞疗法（涵盖体外和体内CAR-T技术）。其次，在管理模式上，需建立移植前、移植中及移植后的全程化管理体系。最后，MRD驱动的个体化治疗策略是优化移植后管理的关键。通过动态监测MRD水平，及时识别复发高风险患者，并采取预防性或抢先治疗措施，可以显著改善患者预后。综上所述，通过创新治疗手段的研发、全程化管理模式的优化以及MRD驱动的精准化干预策略的整合，我们有望显著提高高危ALL患者的移植疗效，为这一难治性患者群体带来更好的临床结局。
唐晓文 教授
苏州大学附属第一医院血液内科科室行政副主任 主任医师/教授/博士生导师
研究方向：造血干细胞移植和细胞免疫治疗的临床和基础研究
中国医师协会血液学分会全国委员
中华医学会血液学分会造血干细胞移植学组副组长
海峡两岸医药卫生交流协会理事，血液病学专业委员会副主任委员
江苏省研究性医院学会造血干细胞移植和免疫治疗分会主任委员
江苏省医学会血液学分会常委
江苏省医师协会血液医师分会副会长
江苏省医学会血液学分会造血干细胞移植和细胞治疗学组组长
江苏省“科教兴卫”和“科教强卫”重点医学人才
江苏省333高层次人才，六大高峰人才，姑苏领军人才，姑苏重点医学人才
法国南特大学医院中心、美国MD. Anderson癌症中心和Fred Hutchinson癌症研究中心访问学者
中华血液杂志编委
国际输血及血液学杂志编委
中华器官移植杂志编委
JHO、Annals of Hematology和BMT等杂志的特约审稿人
长期从事恶性血液病的移植和免疫治疗的临床和基础研究，作为第一负责人承担国家自然基金联合专项重点项目1项、面上项目3项、国家血液系统疾病临床医学研究中心转化医学重点项目1项、江苏省社会发展临床前沿技术重点项目以及其他省厅市级课题26项；作为主要研究者获国家科技进步二等奖1项、江苏省科学技术奖一等奖1项、其他省部级厅市级科技进步奖和新技术引进奖20项；创新性开展了16项新技术和新疗法，作为第一发明人获得国家发明专利授权2项，待授权4项，参编专著9部，参与制定全国造血干细胞移植和CAR-T相关专家共识和指南14项。
以第一/通讯作者在JCO、JHO等杂志发表SCI论文47篇，IF累计344.9分，其中一区9篇，二区15篇，单篇最高IF为42.1分；单篇最高引用353次，被列为全球1%之内被高引用论文。
(本网站所有内容，凡注明来源为“医脉通”，版权均归医脉通所有，未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任，授权转载时须注明“来源：医脉通”。本网注明来源为其他媒体的内容为转载，转载仅作观点分享，版权归原作者所有，如有侵犯版权，请及时联系我们。)
