BTK抑制剂rilzabrutinib在FDA获批治疗免疫性血小板减少症
2025-09-09

2025年8月29日——美国食品药品监督管理局(FDA)已批准rilzabrutinib用于对既往治疗应答不佳的持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)成年患者。此次批准基于关键的LUNA 3三期临床试验结果,该试验中rilzabrutinib达到了主要及次要疗效终点,显示出对患者持续血小板计数及其他ITP症状的积极改善作用。


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ITP 是一种复杂的免疫调节异常疾病,可导致血小板计数降低(<100,000/μL),进而引发多种出血症状及血栓栓塞风险。除瘀伤和出血(可能包括颅内出血等危及生命的情况)外,ITP患者还可能出现生活质量下降,包括躯体疲劳和认知功能障碍。






关于LUNA 3临床试验


LUNA 3三期临床试验为随机、多中心试验,纳入202例持续性或慢性ITP成年患者,比较了rilzabrutinib与安慰剂的疗效及安全性。在治疗12周时达到血小板应答标准的患者,可继续完成整个24周的双盲治疗期。与安慰剂组相比,rilzabrutinib组患者表现出以下优势:

  • 治疗第25周时,具有统计学意义的持久血小板应答(rilzabrutinib组23%的患者达到应答,安慰剂组为0%;p<0.0001);

  • 首次达到血小板应答的时间更短(rilzabrutinib组为36天,安慰剂组未达到;p<0.0001);

  • 血小板应答持续时间更长(rilzabrutinib组最小二乘均值为7周,安慰剂组为0.7周)。


基于《免疫性血小板减少症患者评估问卷》(一种用于评估ITP症状的临床工具)结果,rilzabrutinib组患者在9项健康相关生活质量指标上的总体改善达10.6分,而安慰剂组仅改善2.3分。需注意的是,该分析结果为描述性数据,未进行统计学显著性检验。


rilzabrutinib最常见的不良反应(发生率≥10%)包括腹泻、恶心、头痛、腹痛及新型冠状病毒感染(COVID-19)。






关于rilzabrutinib


2025年6月,rilzabrutinib已在阿联酋获批,用于对既往治疗应答不佳或不耐受的持续性或慢性ITP成年患者。目前,该药物在欧盟及中国针对ITP的监管审查仍在进行中。

此前,FDA已授予rilzabrutinib针对ITP的 “快速通道资格”及“孤儿药资格”;日本及欧盟也已授予其针对 ITP 的孤儿药资格。近期,FDA进一步将rilzabrutinib的孤儿药资格扩展至三种其他罕见病:温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)、IgG4相关性疾病(IgG4-RD)及镰状细胞病(SCD)。此外,rilzabrutinib还获得了FDA针对IgG4-RD的快速通道资格,以及欧洲药品管理局(EMA)针对IgG4-RD的孤儿药资格。

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参考文献
0.https://www.news.sanofi.us/2025-08-29-Sanofis-Wayrilz-approved-in-US-as-first-BTK-inhibitor-for-immune-thrombocytopenia#:~:text=Paris%2C%20August%2029%2C%202025%20%E2%80%93%20The%20US%20Food,had%20an%20insufficient%20response%20to%20a%20previous%20treatment.

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