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淋巴浆细胞淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症（LPL/WM）是一种罕见惰性成熟B细胞淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤中所占比例＜2％。本病病因不明。多发于中老年，男性患者约占2/3。LPL/WM是由小B淋巴细胞、浆样淋巴细胞和浆细胞组成的淋巴瘤，常常侵犯骨髓，也可侵犯淋巴结和脾脏，并且不符合其他可能伴浆细胞分化的小B细胞淋巴瘤诊断标准。LPL侵犯骨髓同时伴有血清单克隆性IgM丙种球蛋白时诊断为WM。90％～95％的LPL为WM，仅小部分LPL患者分泌单克隆性IgA、IgG成分或不分泌单克隆性免疫球蛋白，诊断为非WM型LPL。

为进一步提高罕见病诊疗规范化水平，保障医疗质量安全，近期，国家卫生健康委办公厅对《第二批罕见病目录》中86个病种分别制定了诊疗指南。小编将LPL/WM治疗部分整理如下。

治疗指征

无症状的WM患者不需要治疗。WM治疗指征为：明显乏力、B症状、症状性高黏滞血症；WM相关的周围神经病变；淀粉样变；冷凝集素病；冷球蛋白血症；疾病相关的血细胞减少（HGB≤100g/L、PLT＜100×10⁹/L）；髓外病变，特别是中枢神经系统病变（Bing-Neel综合征）；症状性淋巴结肿大或器官肿大；有症状的肿大淋巴结或淋巴结最大直径≥5cm；或有证据表明疾病转化时。单纯血清IgM水平升高不是本病的治疗指征。若血细胞减少考虑是自身免疫性因素所致，首选糖皮质激素治疗，若糖皮质激素治疗无效，则针对原发病治疗。

治疗选择

对于有治疗指征的患者，首先推荐纳入设计良好的临床试验。无合适临床试验时， 主要依据患者年龄、主要症状、合并疾病、治疗意愿、MYD88/CXCR4突变状况等选择治疗方案（见下表）。

华氏巨球蛋白血症治疗方案

伴有症状性高黏滞血症的患者，建议先行血浆置换2～3次，后续以系统治疗。避免直接应用利妥昔单抗单药治疗，特别是IgM大于40g/L时。以免疫相关的血细胞减少或器官肿大为主要表现的患者，首选含利妥昔单抗为基础的方案化疗，如BR方案或RCD方案，可以较快降低肿瘤负荷。伴有IgM相关的神经性病变患者，应避免使用有潜在神经毒性的药物如硼替佐米等，建议使用含利妥昔单抗或BTK抑制剂为主的方案治疗。

常规化疗复发患者仍然需要考虑是否具有治疗指征，无治疗指征的复发患者选择观察随访，有治疗指征的复发患者首选参加设计良好的临床试验。BTK抑制剂治疗后复发进展的患者，应持续应用BTK抑制剂至接受其他挽救治疗。其治疗方案选择同初治方案，主要选择和既往治疗非交叉耐药的方案。对于一线治疗3年后复发的患者，可继续应用原一线方案，而3年内复发的患者，应选择其他治疗方案。ASCT是WM挽救治疗选择之一，对化疗仍敏感的复发患者，可考虑进行ASCT，特别是规范治疗后首次缓解时间小于2年或难治性患者，且BTK抑制剂充分治疗后进展或无效，推荐尽早进行ASCT（≤2次复发）。

初治WM患者治疗推荐流程图

来源：国家卫生健康委网站

https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202507/content_7031426.htm

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