在糖尿病诊疗领域，1型糖尿病（T1DM）犹如一座难以逾越的险峻山峰，长期以来，患者在传统治疗的荆棘丛中艰难前行。如今，随着研究的深入以及医学技术的迅猛发展，T1DM治疗领域不断取得新的突破，逐渐照亮了患者的前行之路。

近日，全球首个且唯一*获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于延缓T1DM发病的新疗法替利珠单抗注射液（拟）已在博鳌乐城先行区博鳌未来医院开出亚洲首批处方。琳琳（化名）作为亚洲首例接受治疗的患者，其与家人一同见证了T1DM治疗从单纯胰岛素替代的被动应对，迈向免疫调控主动干预的历史性跨越。循迹是路的智慧，也是千万家庭正在奔赴的黎明。

昔日棘途：传统胰岛素治疗的临床困局

T1DM特指因β细胞破坏而导致胰岛素绝对缺乏，具有酮症倾向的糖尿病1。相关数据显示，我国高达41.1%的患者以糖尿病酮症酸中毒（DKA）起病2，导致治疗难度进一步增加。琳琳的姐姐正是典型例证，其在确诊时即遭遇DKA突发的紧急情况，在脱离危险后，便开始了终身依赖胰岛素的治疗历程。频繁的血糖监测和严格的饮食控制，构成了其生活的日常图景。

胰岛素是T1DM最主要、最有效的治疗手段3，其让T1DM从致死性疾病成为一种可以治疗的慢性病。然而，该疗法无法从根本上阻止胰岛β细胞的持续破坏，改变疾病自然病程，多数患者在接受治疗后仍面临慢性并发症等问题4。此外，频繁的胰岛素注射，使得患者的生活时刻处于高度紧张的状态，严重影响了其心理健康和生活的自由与质量。在此背景下，寻找和开发更具特异性的针对T1DM病理机制的治疗方案，成为医患共同的诉求。

今朝新章：替利珠单抗注射液（拟）亚洲首治的创新突破

令人欣喜的是，医学探索的脚步从未停歇。近年来，免疫治疗作为一种全新的治疗理念，逐渐崭露头角，为T1DM患者带来了新的曙光。尤其是以替利珠单抗注射液（拟）为代表的新型疗法正在推动T1DM治疗从“被动控糖”向“主动干预疾病进程”的治疗策略转变。

T1DM是一种复杂的以自身免疫反应为主因的疾病，早在T1DM诊断之前，自身免疫攻击已经启动，患者从T1DM 1期（出现胰岛自身抗体阳性，但血糖正常）到T1DM 2期（血糖异常，但尚未出现临床症状），再到T1DM 3期（出现临床症状，并达到糖尿病诊断标准），β细胞逐渐被免疫细胞破坏3。T1DM 1期和2期是T1DM治疗的关键窗口期（图1），为干预和重置免疫系统提供了机会5。琳琳正是把握了这一关键节点，作为T1DM高危人群，其通过系统的早期筛查，在疾病从1期进展至2期时，接受替利珠单抗注射液（拟）治疗，成功为疾病进展按下“暂停键”。

图1. T1DM 1期和2期是治疗的关键窗口期

相较于传统治疗，免疫疗法有利于增加C肽水平，保留β细胞功能，改善血糖控制6,7。一项系统综述和荟萃分析结果显示，与对照组（安慰剂或阳性药物）相比，免疫治疗可显著改善患者4小时C肽曲线下面积（P=0.0007）7。目前，T1DM免疫调节治疗主要聚焦在靶向T细胞，靶向B细胞以及细胞因子疗法等。其中，替利珠单抗注射液（拟）是CD3靶向的单克隆抗体，主要通过与T细胞表面CD3结合，调节T细胞活性，抑制免疫系统对胰岛β细胞的攻击和破坏，从而延缓发病8。临床研究结果显示，替利珠单抗注射液（拟）持续治疗14天，可将T1DM的发病时间平均延迟近3年9，有利于为患者争取更长的无症状期，减轻家庭照护压力与经济负担。

来日可期：胰岛替代、再生疗法的希望图景

目前，免疫疗法已在延缓T1DM病程方面取得突破性进展，但永久恢复胰岛β细胞功能仍是攻克T1DM的核心难题。在此背景下，胰岛/干细胞移植技术成为极具前景的研究方向。

胰腺与胰岛移植作为胰岛β细胞替代治疗的重要组成部分，通过将健康的胰腺或经体外提取和纯化后的胰岛移植到患者体内，可重建胰岛素的生理性分泌功能，实现血糖的良好控制3，为T1DM患者带来了临床治愈的希望。

除胰腺与胰岛移植外，细胞治疗也是当前研究的热点。人多能干细胞是一种胚胎发育早期的细胞，在体外具备稳定的增殖能力和向人体各种细胞分化的能力，借助人多能干细胞定向分化策略，在体外大规模地制备人胰岛，有望解决胰腺、胰岛移植供体不足的问题10。然而，该技术目前在高质量人多能干细胞的获取，诱导分化效率的提升、功能稳定性的维持等方面仍存在一些挑战。希望未来随着基因编辑、免疫调节等相关技术的蓬勃发展，这些问题能逐步得到解决，使干细胞疗法在不久的将来能够真正造福广大T1DM患者。

结语

从胰岛素替代治疗的百年征程，到免疫调节疗法的升级跃迁，再到具有治愈潜力的胰岛替代、再生技术，T1DM治疗正实现跨越式发展。以琳琳为代表的亚洲首批接受免疫治疗的患者，亲身见证了这一跃迁的关键一步。展望未来，相信在前沿科学技术的不断突破与创新之下，T1DM治疗困境有望取得根本性改变，更多患者将摆脱疾病桎梏，拥抱健康自由的生活。

*截至文章发布时

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