罗特西普是一种首创的红细胞成熟剂，目前已在中国获批用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者。2025年欧洲血液学协会（EHA）年会发布了一项基于美国真实世界病案数据的回顾性研究的中期分析结果¹，为临床实践提供更贴近真实诊疗环境的证据。

该研究旨在在真实世界场景中对比一线罗特西普与一线红细胞生成刺激剂（ESA）治疗较低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）的疗效。研究纳入符合条件的LR-MDS（基于国际预后积分系统[IPSS]或修订的国际预后积分系统[IPSS-R]）成年患者，这些患者在2023年8月28日-2024年7月31日期间启动罗特西普或ESA一线治疗（图1）²。对治疗结局进行描述性分析，报告一线贫血治疗前6个月的患者特征、血红蛋白（Hb）和输血需求的变化。

 

 

图1 研究设计

 

a：罗特西普在美国获批LR-MDS贫血一线治疗的日期

b：索引窗口的结束时间，基于所有符合条件患者至少3个月的随访时长以及2024年11月启动的数据收集工作来确定

 

此次发布的中期分析纳入103例患者（一线罗特西普：46例；一线ESA：57例），两组患者的基线特征如下（表1）

表1：中期分析患者的基线特征

RS：环形铁粒幼红细胞；EPO：促红细胞生成素；ECOG PS ：美国东部肿瘤协作组体能状态

 

在治疗后的前6个月，一线罗特西普治疗组89.1%的患者实现脱离输血（RBC-TI）12周且Hb升高≥1.5 g/dL，高于一线ESA治疗组56.1%（图2）。在基线时输血依赖的患者中，与一线ESA治疗组相比，一线罗特西普治疗组有更高比例的患者在治疗的前3个月内实现了RBC-TI 8周（分别为91.7%和71.4%）（表2）

 

 

图2 中期分析主要复合终点结果

表2 中期分析其他研究结果 

 

a：可评估患者（一线罗特西普组n=42，一线ESA组，n=53）

 

这是在罗特西普III期COMMANDS研究数据公布后，首个在美国开展的对比ESA和罗特西普在一线LR-MDS人群中的真实世界研究。该中期分析显示了真实世界一线罗特西普治疗LR-MDS的良好效果，与COMMANDS研究结果一致，为临床实践提供了真实世界数据参考。

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