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2025年7月11日-13日，由中国临床肿瘤学会（CSCO）携手CSCO白血病专家委员会、淋巴瘤专家委员会及骨髓瘤专家委员会联合主办的“中国临床肿瘤学会（CSCO）第九届血液肿瘤学术大会”在哈尔滨举办，全国血液肿瘤专家学者齐聚一堂，就血液肿瘤疾病的规范化诊疗进行了深入分享与探讨。与会期间，医脉通特邀上海市第六人民医院常春康教授接受采访，谈一谈骨髓增生异常综合征（MDS）的诊疗进展。

医脉通：

目前，MDS患者的治疗现状如何？近年来有哪些进展？

常春康教授：

MDS作为老年性血液系统恶性肿瘤，在国际疾病分类中位列血液肿瘤第四位，其发病率仅次于淋巴瘤、骨髓瘤和白血病。根据美国SEER数据库统计数据显示，MDS的发病率约为4/10万。随着全球人口老龄化进程的加速，MDS的发病率呈现显著上升趋势。

在治疗进展方面，MDS因其高度异质性和治疗难度大等特点，近年来在新药研发领域相对滞后于其他血液肿瘤。然而，低危MDS治疗领域取得了一定的进展，其中红细胞成熟剂罗特西普通过MDS-004研究、MEDALIST研究和COMMANDS研究等多项临床试验，展现出显著的临床获益。在刚刚结束的EHA会议及去年ASCO会议上公布的数据显示，与传统的促红细胞生成素相比，罗特西普在较低危MDS患者中显著延长了总生存期（OS）。目前，除部分特殊亚型外，较低危MDS的治疗已取得较为理想的疗效。在高危MDS治疗领域，以IDH1/IDH2抑制剂为代表的靶向治疗药物展现出良好的应用前景。尽管IDH1/IDH2突变在MDS中的发生率相对较低，但其抑制剂具有精准性强、毒性小、疗效显著等特点。对于检测到IDH1/IDH2突变阳性的患者，靶向治疗可为其带来显著的临床获益。

此外，随着造血干细胞移植技术的不断进步，异基因造血干细胞移植在MDS治疗中的应用范围逐步扩大。无论是低危难治性还是高危MDS患者，均可考虑进行移植治疗评估。特别是在老年患者移植领域的技术突破，使得更多MDS患者有望从移植治疗中获益。

医脉通：

MDS的诊断和分型较为复杂，目前在MDS的精准诊断方面有哪些新的技术或方法应用？这些进展对临床治疗决策有何影响？

常春康教授：

MDS的诊断体系主要基于形态学、细胞遗传学、分子生物学和流式细胞学等多维度评估。近年来，分子生物学分型诊断领域取得了显著进展，特别是在体细胞突变、胚系突变的检测，以及突变类型、数量和变异等位基因频率（VAF）负荷的解析方面，较方法学建立初期有了质的飞跃。当前，针对意义未明的克隆性血细胞减少症（CCUS）等MDS前驱疾病的诊断，建议采用分子生物学结合形态学、年龄等多因素综合评估体系，以实现更精准的分层。这种基于分子生物学的早期风险评估，对于识别可能进展为高危MDS甚至急性髓系白血病（AML）的患者具有重要意义，也为早期干预提供了科学依据。

然而，在MDS危险程度评估方面，现有的认知仍存在明显不足。具体表现包括对疾病进展的分子生物学特征缺乏统一标准和对治疗无效的判定依据尚不明确等。此外，现有临床试验采用的评估方法在科学性方面仍存在局限性，这也是导致许多MDS临床试验难以达到预期诊断标准的重要原因。

常春康 教授

主任医师，教授，博士生导师

上海市第六人民医院血液科主任，上海血研所副所长

中国老年血液学会副会长

MDS专委会主任委员

中国血液医师协会委员

中华血液学会红细胞学组委员

医促会血液学会委员

CACA MDS/MPN学组副组长

CSCO中国抗白血病联盟委员

中国免疫血液学会委员

中国罕见血液病工作组委员

上海血液学会副主任委员，红细胞学组组长

CACA上海抗癌协会理事

上海血液肿瘤副主任委员

上海市医学领军人才

中华血液杂志、中国实验血液学杂志编委

在国内外核心期刊发表论文300余篇，其中SCI论文100余篇（Nature communication、Blood、Pnas、Hematologica、BJH等）

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