研究目的

该研究旨在探讨大规模、特征明确的特发性炎性肌病（IIMs）队列的死亡率、患者报告结局（PROs）和无药缓解（DFR）情况。

研究设计

研究回顾性纳入1854例于中日友好医院诊断为IIMs患者，随访时间最长达20年。患者包括978例皮肌炎（DM）、607例抗合成酶综合征（ASS）、216例免疫介导的坏死性肌病（IMNM）和53例多发性肌炎（PM）。

研究结果

在1854例患者中，348例（18.8%）在随访期间死亡，总标准化死亡率为6.82（95%置信区间[CI] 6.11-7.54）。

亚组分析显示，DM的标准化死亡率最高，其次是ASS和IMNM，而PM患者的死亡率与普通人群无显著差异（图1）。抗MDA5阳性的DM患者比其他特发性炎性肌病血清型患者的标准化死亡率更高。呼吸衰竭是特发性炎性肌病患者的主要死亡原因（图2）。

图1. IIMs患者的Kaplan-Meier生存曲线

（A）各IIM亚型的Kaplan-Meier生存曲线。（B）采用landmark分析比较DM和ASS患者在发病9年内及9年后的生存率。

图2. 按肌炎特异性自身抗体（MSAs）分层的Kaplan-Meier生存曲线

a 由于样本量较小，ASS合并抗OJ抗体的患者未纳入分析。

EJ：甘氨酰；HMGCR：3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶A还原酶；Jo-1：组氨酰；MDA5：黑色素瘤分化相关基因5；Mi-2：核小体重塑去乙酰化酶复合体；MSA：肌炎特异性自身抗体；NXP-2：核基质蛋白-2；PL-7：苏氨酰；PL-12：丙氨酰；SAE：小泛素样修饰物激活酶；SRP：信号识别颗粒；TIF-1γ：转录中介因子-1γ

在发病最初9年内，皮肌炎患者的生存率最低，而抗合成酶综合征患者在9年后的生存率显著下降。

随访结束时，17.1%的患者达到无药缓解（3年、5年和10年累积无药缓解率分别为6.1%、14.9%和29.3%）。与其他特发性炎性肌病亚型相比，皮肌炎患者的患者报告结局更好，无药缓解率更高（图3）。

图3. 按临床亚型（A）和肌炎特异性自身抗体（MSAs）（B）分层的无药缓解（DFR）率Kaplan-Meier曲线

a 由于样本量较小，ASS合并抗OJ抗体的患者被排除在分析之外。

ASS：抗合成酶综合征；DM：皮肌炎；EJ：甘氨酰；HMGCR：3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶A还原酶；IMNM：免疫介导的坏死性肌病；Jo-1：组氨酰；MDA5：黑色素瘤分化相关基因5；Mi-2：核小体重塑去乙酰化酶复合体；MSA：肌炎特异性自身抗体；NXP-2：核基质蛋白-2；PL-7：苏氨酰；PL-12：丙氨酰；PM：多发性肌炎；SAE：小泛素样修饰物激活酶；SRP：信号识别颗粒；TIF-1γ：转录中介因子-1γ。

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