为深入探讨出凝血疾病的最新研究突破、分享前沿临床诊疗经验，进一步促进国内外学术的深度交流，推动科研成果从实验室到临床应用的高效转化，2025年7月18日至20日，2025上海医药行业协会第二届血液医学转化专业委员会第一次大会于上海顺利召开。会议汇聚了国内外血液领域的权威专家，通过多维度的交流与探讨，助力出凝血疾病的诊疗向规范化、精准化迈进。值此盛会之际，医脉通诚邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）杨仁池教授、山西医科大学第二医院杨林花教授及上海交通大学医学院刘俊岭教授接受专访，结合相关研究成果与临床实践经验，围绕出凝血疾病的临床诊疗新策略、患者全生命周期管理、基础研究突破及未来的发展方向展开深度分享，助力推动出凝血疾病诊疗水平迈向新高度。

医脉通：

长期以来，出凝血是血液学研究的重点方向。原发免疫性血小板减少症（ITP）作为常见的出凝血疾病，近年来治疗选择日益丰富。您认为当前在制定个体化治疗方案时，关键但易被忽视的考量因素是什么？对于难治性患者，哪些方向具有一定临床潜力？

杨仁池教授：

在ITP的临床诊疗实践中，个体化治疗理念应始终贯穿全程。值得关注的是，医患共同决策同样尤为重要，其核心在于通过与患者及其家属进行充分的信息沟通，让患者共同参与诊疗方案的制定。因此，针对需要长期管理的ITP患者，临床需依据患者病情的动态变化，结合其治疗意愿制定个体化策略。

具体而言，对于无出血倾向、无高血压等基础疾病，仅表现为血小板计数偏低的ITP患者，临床可采取观察随访策略。但在此过程中需建立医患共识，让患者及家属理解此阶段暂缓治疗的科学性。若ITP患者无出血表现，却存在疲倦感且已影响生活质量，则需进行针对性干预。此阶段的心理支持比药物治疗更为关键，治疗目标更侧重于改善患者的主观感受，而非单纯追求血小板计数的快速回升。在此情况下，临床可选用达那唑、全反式维甲酸及中药制剂等药物。

当患者存在明确治疗指征时，临床应积极采取治疗措施。例如，患者若有出现颅内出血的倾向（自发性口腔血泡、鼻出血）或育龄期女性月经不止等情况，需立即干预，包括应用血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）、丙种球蛋白、CD38单克隆抗体等，核心目标是快速提升血小板计数至安全范围。

而针对难治性ITP患者，临床需制定精准化、个体化的治疗方案。目前，临床已涌现多种新型药物，如脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂、CD38单克隆抗体等，可根据患者的实际情况选择适用药物。遗憾的是，目前尚无能够根治ITP的药物，这是该领域亟待突破的难题，也是我们团队与全球研究者的重要攻关方向。

医脉通：

近年来，出凝血疾病领域取得了较大进展，尤以血友病为典型。然而，血友病患者依赖长期用药，需规范化管理以改善预后。能否请您谈谈血友病患者长期管理方面有哪些具体措施？如何帮助患者更好地融入社会生活，提高其生活质量？

杨林花教授：

血友病是一种终身带有的遗传性疾病，因此，实施全生命周期管理对保障血友病患者的生活质量至关重要，具体的管理措施如下：

在婴幼儿及儿童期管理中，需重点防控出血风险。即使接受规范的预防治疗或按需治疗，患儿仍可能发生突破性出血，进而引发关节残疾。因此，家长和学校需协同开展防护教育，指导患儿避免剧烈运动。成人患者则需警惕外伤和慢性并发症，在去医院就诊任何疾病时，都须主动申明血友病病史（无论分型），确保创伤后及时补充足量的凝血因子，并在止血基础上尽早介入康复训练以预防关节畸形。此外，合并慢性病或需要进行外科手术时，患者必须主动告知医生病史，这对防治出血至关重要。若患者后期继发肿瘤，临床应根据个体情况，在多学科协作框架下制定适宜的治疗方案。

疾病的早期诊断同样为全程管理的关键环节。临床上，中轻型患者常因换牙或拔牙时出血不止而被确诊。因此，若出现不明原因的出血不止，或检查发现活化部分凝血活酶时间（APTT）延长，需及时前往专科医院明确诊断。确诊后则应全程咨询血液专科医生，以获取持续的诊疗指导。

此外，患者的社会功能重建与遗传风险管理也需重点关注。在对患者进行职业规划时，除特殊专业外，血友病患者可胜任多数工作岗位，重型患者建议选择安静的工作，譬如美术、计算机和设计等方面的职业，避免剧烈运动，或户外大的动作。同时，患者需克服自卑心理，当前治疗药物的可及性不断提升，基因治疗亦在持续发展，为疾病控制提供了更多可能。此外，患者在结婚生育前可咨询遗传学医生，通过遗传学检查降低疾病遗传风险。尽管目前产前诊断尚未完全成熟，但技术的进步正持续优化遗传阻断策略。

综上所述，若血友病患者能获得充足的凝血因子治疗，并辅以多学科全程管理，患者的生活质量和生命周期可达到与健康人群相当的水平。这一目标的实现，需要各科室共同掌握血友病诊疗知识，为患者提供全方位的支持。

医脉通：

出凝血疾病的基础-临床转化是突破诊疗瓶颈的关键。您长期致力于出凝血疾病的基础研究与药物转化，发表了大量高水平论文，并推动了多个创新药物进入临床阶段。能否请您谈谈，如何将基础研究成果更快地转化为临床应用？

刘俊岭教授：

基础研究作为医学研究的重要组成部分，以临床关键难点为导向，通过解析疾病的发病机制，探寻治疗的关键靶点，构建从机制、靶点到药物转化的完整链条，为解决临床治疗困境提供坚实的理论基础与技术支撑。出凝血相关疾病的发病机制涉及多因素相互作用，为临床诊疗工作带来了一定挑战。在此背景下，借助基础研究和生物医学技术实现对出凝血疾病的精准调控，已成为当代生物医药研究的重要命题。

我们团队在基础研究领域深耕二十余年，围绕血小板功能异常、凝血因子障碍等关键问题，系统性开展了出血性疾病与血栓性疾病的机制研究。在阐明疾病分子机制、筛选特异性靶点的基础上，同步推进生物制药技术的战略布局。并基于基础研究的成果，针对临床难点开展了系列转化医学探索，包括血小板干扰素基因刺激因子（STING）调控脓毒症感染的作用机制、人造血小板的产生机制、血友病的药物转化等研究^1,2。

当前，我国生物医药转化效率已进入快速提升阶段，国内基础研究与临床实践的交叉融合日趋深化，形成了“临床问题驱动-机制靶点解析-生物医药技术转化”的创新模式。展望未来，在出凝血疾病领域有望涌现更多生物创新药物，为解决临床诊疗难题提供全新策略。

杨仁池 教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心主任、主任医师 、博士生导师
亚太血友病协会指导委员会成员
中国医药教育协会止血与血栓分会副主任委员
中国标准化协会卫生健康专业委员会常委
中国研究型医院学会血栓与止血专业委员会常委
中国医院协会罕见病专业委员会常委
国家血友病病例信息管理中心负责人
国家卫生健康委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员
中国血友病协作组组长
Haemophilia中文版主编《血栓与止血学》杂志主编

杨林花 教授

山西医科大学血液病研究所
山西医科大学血液病研究中心主任
山西医科大学第二医院血液科二级教授、博士生导师
国务院特殊津贴专家
山西省三晋英才高端领军人才、山西省首届名医
第十二届、十三届全国人大代表
中华医学会血液学会原常委
中国血液病专科联盟副理事长
中国医药教育协会血液专业委员会副主任委员
中国康复医学会血液病康复专业委员会副主任委员
中国研究型医院协会血液病精准诊疗专业委员会副主任委员
海峡两岸医药卫生交流协会血液病专委会常委

刘俊岭 教授

国家杰出青年科学基金获得者，上海交通大学特聘教授和上海市特聘教授。刘俊岭教授长期从事出凝血疾病病理机制研究。先后主持国家自然科学基金重点项目、重大研究计划培育和集成项目，科技部973计划子课题和重点研发计划项目等重大重点项目9项，获得教育部“新世纪优秀人才”和上海市“浦江人才“等人才项目支持。在Immunity、Circulation、Cell Metabolism、Blood、JCI、Nature Comm.、Hepatology等国际期刊发表研究论文百余篇，研究成果获得教育部科技进步一等奖和国家科技进步二等奖。目前担任多个杂志的副主编和编委，以及中国病理生理学会血管医学专委会副主任委员和中国生理学会血栓止血学会副主任委员。

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