人生的黄金时代，本应是自由舒展的画卷，是穿梭在都市霓虹与山野清风间的潇洒，是身着简约T恤在人群中自信谈笑的模样。然而，当皮疹悄然爬上肌肤，如同不速之客在这幅画卷上肆意涂抹杂乱色块，那些本该轻松展现的从容与活力，都被皮肤慢性移植物抗宿主病（cGVHD）带来的不适与焦虑悄然掩盖。面对恼人的皮疹，他们该如何重新绘就健康光洁的生命底色，找回自在生活的节奏？本期，医脉通特邀广西医科大学第一附属医院章忠明教授分享一则cGVHD患者治疗经过，同时，特邀广西医科大学第一附属医院赖永榕教授对该病例进行点评，以期为临床cGVHD治疗提供参考。

皮疹好转，贝舒地尔有效改善皮肤cGVHD症状

基本信息:

患者，男，29岁。

既往史：

治疗经过：

章忠明教授—病例小结

皮肤cGVHD治疗困难重重，迫切需要改善患者结局的新策略

cGVHD是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后严重并发症，研究显示，cGVHD患者随访期间死亡率超过30%¹。在cGVHD中，皮肤cGVHD是导致移植患者非复发死亡（NRM）的重要原因²，特别是皮肤美国国立卫生研究院（NIH）评分3分与NRM风险增加相关³，提示及时控制皮肤cGVHD症状至关重要。目前，全身性激素治疗是皮肤cGVHD的一线治疗，但只有＜20%的患者能获得持久缓解⁴，且长期使用激素可能导致皮肤萎缩或局部感染⁵。而二线治疗尚无标准的优选治疗方案，仍面临整体缓解率低以及缓解持续时间短等诸多未被满足的临床需求⁶。因此，探索有效二线治疗策略迫在眉睫。

临床研究印证疗效，贝舒地尔或可满足皮肤cGVHD患者临床需求

目前，多项研究已证实贝舒地尔在cGVHD患者中的临床获益。ROCKstar研究显示，贝舒地尔中位起效时间为5周，中位缓解持续时间（DOR）为54周，接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者，总缓解率（ORR）高达76%⁷；且中国II期临床研究显示，贝舒地尔中位起效时间4.3周，中位DOR未达到，皮肤ORR为40%⁸；同时，中国单中心、前瞻性研究印证了贝舒地尔在皮肤cGVHD患者中的疗效，ORR高达70.4%⁹；值得一提的是，在ROCKstar研究中，贝舒地尔治疗期间，65%的cGVHD患者降低了糖皮质激素剂量，21%的患者停用糖皮质激素治疗⁷。

实践佐证贝舒地尔临床获益，皮肤cGVHD症状1月即得到改善

回归本案例，该患者为难治性白血病，做得是强行移植，移植后复发风险很高，而且患者出现移植后髓外复发（睾丸+阴茎+皮肤结节），通过强行停免疫抑制剂，诱发移植物抗白血病效应来控制肿瘤取得成功，同时出现了移植后cGVHD，累及皮肤和肝脏，皮肤和肝脏NIH严重程度评分分别为3分、1分，皮肤LSS评分为8分，经醋酸泼尼松一线治疗近1个月后，皮肤和肝脏cGVHD症状无明显缓解。《甲磺酸贝舒地尔治疗慢性移植物抗宿主病临床应用指导原则（2024年版）》指出，在一线治疗应答不充分的cGVHD患者中，可尽早启用贝舒地尔治疗。综合考量后，立即启动贝舒地尔二线治疗，1个月后，患者全身皮疹逐渐好转，硬化程度逐渐减弱，肝功能明显改善；继续接受贝舒地尔治疗1个月后，患者皮肤cGVHD症状进一步改善，可以独立行走，生活质量提高，皮肤LSS评分降至2分，AST和ALT水平持续下降，肝脏NIH评分降至0分，且醋酸泼尼松停用。该治疗经过提示，贝舒地尔可有效控制皮肤cGVHD症状，同时可能也不影响GVL效应，并有助于患者实现激素减停。

赖永榕教授—病例点评

目前，cGVHD的短期治疗目标是缓解症状、控制疾病活跃度、预防免疫介导的损伤/残疾来改善生活质量以及避免与治疗本身相关的毒性，长期治疗目标则是建立免疫耐受，具体表现为成功停用所有免疫抑制治疗，且疾病症状不再复发或未明显加重。从生物学层面来看，包括降低B细胞和T细胞活化状态、抗炎、预防或减少纤维化、修复或维持免疫调节。然而，传统免疫抑制治疗药物会降低GVL效应，增加早、远期复发风险，基于此，探索新型药物势在必行。贝舒地尔是一种口服的选择性Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂，可重建免疫耐受、维持免疫平衡，在治疗cGVHD的同时保留GVL效应，为cGVHD患者带来治疗福音。

2023年8月，贝舒地尔在我国已获批用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的≥12岁cGVHD患者，为cGVHD二线治疗带来了新选择；2024年11月28日，贝舒地尔被正式纳入国家医保目录，减轻了cGVHD患者的经济负担，提高了药物的可及性。从获批到纳入医保，贝舒地尔为广大cGVHD患者带来了切实的希望。近期发布的《中国临床肿瘤学会（CSCO）造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南2025》中，贝舒地尔获得cGVHD二线治疗I级推荐，引领二线治疗新格局。未来，期待贝舒地尔在治疗cGVHD的道路上不断发挥积极作用，助力患者改善cGVHD症状，奔赴美好人生。

专家简介

章忠明 教授

医学博士、主任医师

中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会委员

广西医师协会血液科分会常委

广西医师协会输血科医师分会常委

广西医学会血液学分会委员

广西抗癌协会理事

广西医学会内科学会委员

广西造血干细胞移植学组副组长

赖永榕 教授

主任医师，教授，博士生导师

广西医科大学第一附属医院二级教授

中华医学会血液学分会全国常务委员

中国医师协会血液科医师分会全国常务委员

广西血液病学会主任委员

获得广西科技进步奖6项（一等奖2项，二等奖1项，三等奖3项）

发表科研论文100余篇，其中SCI 50余篇

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