在时光的温柔轻抚下，健康的肌肤本应散发着温润的光泽，宛如暖阳倾洒在珍珠上，泛出细腻柔和的象牙色光芒；又似微风轻拂过田野，展现出浅麦色的纹理，宁静而舒展。这是岁月赋予肌肤的独特韵味，也是历经时间沉淀后的从容与优雅。然而，对于皮肤慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者而言，红斑与大面积充血等皮肤cGVHD症状残忍剥夺了肌肤原本的光彩，那么，他们该如何重拾那份与生俱来的健康与美丽呢？本期，医脉通特邀河南省人民医院郭宏岗教授分享一则cGVHD患者治疗经过，同时，特邀河南省人民医院陈玉清教授对该病例进行点评，以期为临床cGVHD治疗提供参考。

靶向“治红”，贝舒地尔二线治疗助力皮肤cGVHD患者2周实现缓解

基本信息

患者，女，45岁，体重55kg。

既往史：

治疗经过：

郭宏岗教授—病例小结

皮肤cGVHD患者生存面临挑战，尽早实现缓解迫在眉睫

目前，仍有30%~70%的移植后患者发生cGVHD¹，生存预后不佳，研究发现，cGVHD患者3年累积非复发死亡率（NRM）为15%，5年时增加到22%，12年时增加到40%²。另外，cGVHD可累及皮肤、口腔等多个器官³，其中，皮肤是最常见的靶器官，见于高达80%的cGVHD患者⁴。皮肤cGVHD临床表现多样，包括红斑、皮肤异色病、扁平苔藓样变等，导致患者瘙痒、疼痛、活动范围受限和伤口感染风险增加⁵，且患者死亡风险随着皮肤受累体表面积的增加而增加，一项前瞻性研究显示，皮肤cGVHD与较高的NRM和较短的总生存（OS）显著相关（NRM：HR，1.33，每增加10%体表面积，P<0.001；OS：HR，1.28，每增加10%体表面积，P<0.001）⁶。因此，尽快控制cGVHD症状特别是皮肤cGVHD症状至关重要。

聚焦临床研究，贝舒地尔助力cGVHD患者治疗获益

选择性Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂贝舒地尔的出现，为cGVHD患者带来治疗希望。既往多项临床研究已证实贝舒地尔获益，中国II期研究显示，接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者，总缓解率（ORR）达73.3%，中位起效时间4.3周，12个月OS率为87%⁷。同时，中国真实世界研究显示，接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者，皮肤ORR为65%，口腔ORR为42%⁸。此外，ROCKstar研究显示，经贝舒地尔治疗的cGVHD患者，中位起效时间为5周，中位缓解持续时间（DOR）为54周，2年OS率达89%，原发疾病复发率仅为3%⁹；而在ROCKstar研究3年随访中，接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者，中位DOR达77.1周¹⁰；值得一提的是，在ROCKstar研究中，仅有1例（0.8%）患者发生CMV再激活，且与贝舒地尔治疗不相关⁹。

临床实践力证贝舒地尔疗效，cGVHD患者皮肤排异症状2周即实现缓解

剖析本案例，该患者移植后诊断为cGVHD，皮肤、口腔NIH严重程度评分分别为3分、2分，一线治疗疗效有限，鉴于患者皮肤损伤加重且既往有EBV及CMV感染病史，启动贝舒地尔二线治疗，治疗2周后，患者皮肤cGVHD症状获得缓解，持续治疗1个月后，患者皮肤大面积充血及红斑症状消失，且无不良反应，表明贝舒地尔二线治疗可快速且持续缓解皮肤cGVHD症状，即使是有感染风险的患者也可获得良好的治疗效果。

陈玉清教授—病例点评

目前，糖皮质激素联合或不联合钙调磷酸酶抑制剂（CNI）一线治疗方案有效率约为50%，对于一线治疗应答不充分的cGVHD患者，及时启动二线治疗具有重要临床意义。聚焦发病机制，cGVHD的病理生理学可分为3个阶段，即组织损伤导致的早期炎症、慢性炎症引起的胸腺损伤及免疫系统失调和组织纤维化，贝舒地尔可同时靶向cGVHD的炎症和纤维化过程，且不影响移植物抗白血病（GVL）启动和效应发挥，为cGVHD二线治疗带来重要选择。值得关注的是，感染是cGVHD治疗的严重并发症，而贝舒地尔可调节免疫稳态，重塑免疫平衡，降低感染风险特别是CMV再激活风险，为患者实现更好预后奠定重要基础。《甲磺酸贝舒地尔治疗慢性移植物抗宿主病临床应用指导原则（2024年版）》明确指出，对于存在感染高风险的患者，尤其是CMV再激活的风险，优先推荐使用贝舒地尔治疗。

近年来，贝舒地尔相关循证医学证据和临床实践日益丰富，近期发布的《中国临床肿瘤学会（CSCO）造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南2025》中，贝舒地尔获得cGVHD二线治疗I级推荐，引领二线治疗新格局。期待未来贝舒地尔为更多cGVHD患者带来临床获益。

专家简介

郭宏岗 教授

河南省人民医院血液内科副主任医师，医学硕士

郑州市医学会第九届血液学专业委员会委员

河南省医学会血液病学分会第一届移植学组委员

河南省医学会血液病学分会第一届MDS/MPN学组委员

河南省医学会血液病学分会第一届骨髓瘤学组委员

河南省生命关怀协会慢粒联盟委员

擅长贫血、血小板减少、急性白血病、慢性白血病、多发性骨髓瘤、淋巴瘤等血液疾病的诊断和治疗。

陈玉清 教授

河南省人民医院血液科主任医师

硕士研究生导师，博士后合作导师，法国卡昂大学访问学者

河南省医学会血液病专业委员会常委兼白血病学组副组长

河南省医师协会血液科医师分会常委

河南省老年学会血液学专业委员会常委

河南省生命关怀协会急性白血病专业委员会副主委

中国肿瘤防治联盟河南省血液系统肿瘤专业委员会副主委

中国抗癌协会康复会血液分会常委

中国研究型医院学会血液病精准诊疗专业委员会委员

中国医药教育协会血液专业委员会委员兼白血病学组委员

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