当春风轻柔拂过，新绿爬满枝头，有人却在皮肤的斑驳下，藏起对美的向往；当阳光肆意洒落，窗台一片明亮，有人却因皮肤异常变化，羞于拥抱暖阳；当微风轻撩衣角，本应自在舒畅，有人却被肌肤问题困扰，动作满是小心翼翼……这便是皮肤慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者之苦！那么，他们该如何打破这一困境，重新寻回生活的美好？本期，医脉通特邀中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）孙光宇医生分享一则cGVHD患者接受贝舒地尔治疗经过，同时，特邀中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）朱小玉主任医师对该病例进行点评，以期为临床cGVHD治疗提供参考。

破茧新生，贝舒地尔有效缓解皮肤排异症状

基本信息

患者，男，24岁。

既往史：

治疗经过：

孙光宇医生—病例小结

皮肤cGVHD治疗面临挑战，贝舒地尔推出新解法

cGVHD可以累及全身的任何一个或多个器官¹，涉及组织损伤导致的早期炎症、慢性炎症引起的胸腺损伤及免疫系统失调、组织纤维化3个阶段²，其中，皮肤是常见的受累器官，发生率高达80%³，临床表现为扁平苔藓样变、硬皮病、红斑、斑丘疹等¹，严重影响患者生活质量。研究显示，皮肤cGVHD与较短的总生存期（OS）和较高的非复发死亡率（NRM）相关⁴，规范治疗至关重要。cGVHD目前治疗药物主要集中于抑制免疫反应，无法同时兼顾炎症和纤维化过程²，积极寻找有效策略以克服临床治疗挑战成为当前热点话题。第51届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会最新摘要披露，贝舒地尔可在治疗cGVHD的同时保留免疫功能⁵，为临床提供治疗新思路。

临床研究发力，验证贝舒地尔获益

多项研究已证实贝舒地尔临床获益，在接受贝舒地尔治疗的中国cGVHD患者中，总体缓解率（ORR）达73.3%，其中，皮肤和胃肠道ORR分别为40%、66.7%，且在治疗期间，56.7%的患者降低了糖皮质激素剂量⁶。另外，日本研究显示，经贝舒地尔治疗后，皮肤cGVHD患者ORR为54.5%，同时，57.1%的患者实现糖皮质激素减量⁷。本届EBMT年会公布的中国单中心、前瞻性研究进一步验证贝舒地尔疗效，皮肤ORR达70.4%8。此外，在ROCKstar研究中，贝舒地尔治疗的cGVHD患者原发疾病复发率仅为3%9。

临床实践推进，印证贝舒地尔优势

剖析本案例，该患者移植后诊断为cGVHD（皮肤、胃肠道），出现淡褐色斑疹、斑丘疹、鳞屑、腹泻等症状，接受甲泼尼龙治疗后，疗效有限。患者双上肢及双下肢皮肤发硬，手掌掌纹处可见苔藓样变，皮肤、胃肠道NIH评分分别为2分、1分。贝舒地尔二线治疗2月后，患者皮肤排异症状基本缓解，且停用甲泼尼龙和芦可替尼；中断贝舒地尔治疗后，患者反复出现皮疹，再次经贝舒地尔治疗后，患者皮肤、胃肠道NIH评分均降至0分，实现CR，且原发疾病未复发。该治疗经过提示，贝舒地尔可在有效缓解皮肤、胃肠道排异症状的基础上，保留移植物抗白血病（GVL）效应，为cGVHD二线治疗带来新选择。

朱小玉主任医师—病例点评

长期应用免疫抑制剂易引发感染和其他器官毒性，且增加复发风险，影响患者治疗结局。目前，cGVHD的长期治疗目标是建立免疫耐受，具体表现为成功停用所有免疫抑制治疗，且疾病症状不再复发或未明显加重。贝舒地尔可重塑免疫稳态，并发挥抗纤维化作用，为达成临床治疗目标带来契机。

在本案例中，患者移植后相继出现皮肤、胃肠道cGVHD，激素一线治疗疗效有限，启动贝舒地尔二线治疗后，症状明显改善，中断治疗后皮肤症状反复，继续应用贝舒地尔治疗后，患者进一步缓解且获得CR，并停用甲泼尼龙和芦可替尼，且原发疾病未复发，表明贝舒地尔既能有效控制cGVHD症状，又可以保留GVL效应，且持续进行贝舒地尔治疗可以为患者带来长期福音；此外，对于皮肤cGVHD患者而言，或可优先选择贝舒地尔治疗。

目前，贝舒地尔在我国已获批用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的≥12岁cGVHD患者，重塑了二线治疗格局。相信随着更多真实世界研究与临床实践的积累，贝舒地尔将为患者战胜皮肤cGVHD“苦难”带来更多可能，亦为cGVHD二线治疗首选药物提供更为多元的选择！

专家简介

孙光宇 医生

中科大附一院（安徽省立医院）血液科主治医师；

从事造血干细胞移植8年；

中国中西医结合学会血液学专业委员会青年委员；

安徽省健康服务业协会血液与细胞治疗分会委员；

近3年以第一作者在stem cell research & therapy、BBMT/TCT、中华器官移植杂志等发表论文数篇。

朱小玉 主任医师

医学博士，主任医师，博士生（博士后）导师

中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）血液科行政主任，中科大血液和细胞治疗研究所副所长，国家临床重点专科建设项目学科带头人

安徽省血液内科质控中心主任

安徽省学术技术带头人后备人选

安徽省杰出青年基金获得者

安徽省第九批“特支计划”卫生创新领军人才

安徽省“恶性血液病脐血移植治疗”优秀科研创新团队带头人

中国医师协会血液科医师分会第五届委员会委员

中国血液病专科联盟再障协作组副组长

中华医学会血液学分会造血干细胞移植学组委员

安徽省血液学分会第八届委员会副主任委员

中华医学会血液学分会第九届、第十届青年委员会委员

主持区域联合重点项目等国家自然科学基金4项，省部级项目4项。近年来以通讯作者（含共同）在Blood, Blood Advances, Bioactive Materials, Am J Hematol等发表SCI论文近20篇。

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