为深入探讨淋巴细胞/浆细胞疾病的最新研究进展和临床治疗经验，促进国内外学术交流、推动最新研究成果的临床转化，由四川省国际医学交流促进会主办，四川大学华西医院、中国临床肿瘤学会、中华医学会《国际输血及血液学杂志》承办的“2025华西血液学论坛暨第十三届西部血液-病理-肿瘤(HPO)学术会议暨第十届《国际输血及血液学杂志》淋系肿瘤诊治前沿论坛暨淋巴细胞疾病学术会议暨CSCO淋巴瘤/白血病专家委员会巡讲-成都站”于2025年7月4日-6日在成都市召开。

会议期间，医脉通特邀重庆医科大学附属第一医院王利、武汉大学中南医院周芙玲、四川省人民医院李慧、四川大学华西医院杨云帆教授接受采访，围绕慢性髓系白血病（CML）的诊疗进展与管理策略，以及当前临床面临的挑战等核心话题展开深入分享，为领域发展提供前沿视角。

CML的诊疗进展与未来管理

王利教授：

慢性髓系白血病（CML）已纳入慢性病管理范畴，其诊疗领域近年来取得显著进展。未来三至五年，随着患者管理的精细化、药物剂量的优化调整及新型靶向药物的问世，CML的治疗方案将进一步完善，有望更好地解决药物不良反应与耐药问题，同时提升了患者的生活质量。

在临床实践中，患者治疗依从性的提升是关键课题。研究数据显示，国内患者与医务工作者对停药及无治疗缓解（TFR）的期待存在差异：多数患者渴望实现停药，而医务工作者更关注停药后可能出现的复发风险。因此，需进一步优化慢病管理体系，通过规范随访、强化医患沟通等方式提高患者依从性。已有研究证实，依从性越好的患者，达成TFR的比例越高。

其次，药物可及性的拓展值得期待。未来三至五年，更多新型靶向药物将应用于CML治疗，为临床提供更丰富的选择。这些药物的合理应用需以扎实的临床研究数据为支撑，因此需要鼓励更多医患参与临床试验，通过研究结果明确药物选择的循证依据，为个体化治疗策略的制定提供参考。

未来3-5年CML的治疗发展方向与展望

周芙玲教授：

未来3到5年，CML的治疗将迈向更精准的个体化时代。基于患者的基因突变谱及动态监测结果调整治疗方案、优化TKI选择，将成为临床核心策略。同时，新型TKI及变构抑制剂的应用有望成为耐药患者的标准治疗方案，其在一线治疗中的潜力也值得探索。在TFR的推广方面，通过更严格的深度分子学缓解（DMR）监测，有望使更多患者安全实现停药。免疫治疗与CAR-T细胞疗法的探索中，针对CML的干细胞或BCR-ABL靶点的免疫疗法，或将成为未来突破点。

对于CML治疗的发展，我们还满怀以下期待：一是提升基层诊疗水平，推动BCR-ABL标准化监测及耐药突变筛查的普及，缩小地区间诊疗差异；二是通过医保覆盖、引入仿制药等方式降低药物成本，提高TKI的可及性；三是减少药物长期毒性，期待药厂开发出更安全、耐受性更佳的TKI或替代疗法；四是在治愈性策略上，寄望于靶向白血病干细胞的药物或基因编辑技术能真正实现临床治愈。

总体而言，CML的治疗正朝着更精准、更安全、更可及的方向稳步推进，未来3到5年有望迎来更多突破性进展。

CML的TKI耐药机制与干预策略

李慧教授：

CML是一种病程漫长的疾病，临床分为慢性期、加速期和急变期。TKI的问世为CML治疗带来了革命性突破，延长了患者的长期生存期。但在临床实践中，部分患者在TKI治疗过程中会出现耐药问题，其发生机制主要涉及两个方面：一是ABL激酶区突变，常见类型包括T315I突变和E255K突变等。对于携带T315I或E255K突变的患者，一代或二代TKI的治疗效果往往有限。二是非ABL激酶区突变，这类突变约占耐药病例的50%。与ABL激酶区突变患者相比，非ABL激酶区突变患者的总体生存预后更差，其耐药问题的解决需依赖其他治疗策略的调整。

耐药如果未得到有效控制，可能导致患者病情向加速期或急变期进展，因此及时干预至关重要：对于ABL激酶区突变患者，传统治疗策略是根据突变位点选择药物。例如，T315I突变患者可选用三代TKI（如奥雷巴替尼）；另一款，阿思尼布作为一种非ABL ATP结合位点抑制剂，对这类突变也具有确切疗效。

我曾经接诊过一位患者，他从加速期进展至急变期的非ABL激酶区突变患者，在单独使用三代TKI及其他方案治疗效果不佳后，采用三代TKI联合阿思尼布的双靶向治疗，短期内即达到完全缓解。这一案例证实，基于不同作用靶点的TKI联合方案，可为急变期、多重耐药的难治性患者提供新的治疗选择。

CML的治疗手段与临床挑战

杨云帆教授：

当前，慢性期CML患者的主要治疗手段为各类TKI，涵盖一至三代TKI及变构抑制剂。对于进展期，尤其是急变期患者，造血干细胞移植、化疗及其他靶向治疗仍是重要治疗选择。

尽管CML患者总体生存状况已显著改善，但临床仍面临三大挑战：

其一，耐药问题尚未完全解决。部分患者存在多药耐药，尤其是后线治疗无效的患者，其生存预后仍较差，尽管这类患者在CML群体中占比不高，但仍是临床亟待突破的难点。

其二，长期治疗的不良反应不容忽视。多数CML患者需接受终身治疗，长期TKI应用（尤其是治疗5年、10年后）会逐渐显现时间依赖性不良反应，如心血管事件等严重并发症；此外，皮肤色素沉着、水肿、肌肉疼痛、疲乏等慢性、中低程度不良反应，虽不危及生命，却显著影响患者生活质量。

其三，TFR的实现率仍偏低。真实世界数据显示，能成功停药的患者不足20%。对于年轻患者而言，终身治疗带来的经济负担、心理压力及长期不良反应困扰，仍是尚未解决的重要问题，也是临床需持续探索的方向。

王利 教授

教授，主任医师，博士生导师

重庆医科大学附属第一医院血液科主任

中华医学会血液学分会第十二届全国委员

中国医师协会血液科医师分会全国委员

中华医学会血液学分会白血病-淋巴瘤学组委员

中国抗癌协会血液肿瘤专委会髓系肿瘤学组委员

中国抗癌协会血液肿瘤专委会MDS与MPN学组委员

中国抗癌协会肿瘤多学科诊疗专委会委员

中国抗癌协会肿瘤临床研究管理学专委会委员

重庆市医学会血液学分会副主任委员

重庆市医师协会血液学分会副主任委员

重庆抗癌协会血液肿瘤专委会副主任委员

重庆抗癌协会淋巴瘤专委会副主任委员

重庆市中西医结合协会精准医学专委会副主任委员

重庆市医药生物技术协会生免治疗专委会副主任委员

重庆市医院管理协会血液科分会委员

先后在英国牛津大学攻读博士后、巴黎圣路易医院研学。主持国自然、教育部等多项科研课题，发表论文50余篇，其中SCI论文30多篇

周芙玲 教授

武汉大学中南医院血液科主任，武汉大学二级教授，一级主任医师，博士生导师

湖北省新世纪高层次人才，湖北省“楚天英才计划”医疗卫生人才

2006年毕业于西安交通大学。2011-2014年先后在美国MD Anderson癌症中心及斯坦福国际研究院进行博士后研究，研究方向为血液肿瘤相关基因及分子靶向治疗

主持国家重点项目1项，国家自然科学基金5项，科技部创新专项1项。在NAT COMMUN, Clin Cancer Res，Blood Cancer J，EClinicalMedicine 及 Mol Cancer 等期刊发表1 区论文30篇

国家发明专利26项。主持全国医学专业教育指导委员会、中华医学会、湖北省教学改革项目等10项，主编“十三五”及“十四五”规划教材2部，主持研究生精品课程建设项目，虚拟仿真及MOOC课程建设项目等7项

现任中华医学会教育技术分会委员，中国医师学会血液科医师分会委员，湖北省临床肿瘤学会血液肿瘤专委会主任委员，湖北省医学生物免疫学会青年委员会主任委员，湖北省卫生健康行业妇联副主席

李慧 教授

四川省人民医院主任医师，医学博士，硕士生导师，电子科技大学医学院教授

四川省卫健委学术技术带头人

四川省学术技术带头人后备人才

中华医学会血液学分会青委会委员

中国抗癌协会罕见病浆细胞学组委员

中国抗癌协会中西淋巴瘤学会会员

四川省医学会白血病专业组副组长

成都高新医学会血液肿瘤专委会主任委员

四川省人工智能信息学会副主委

四川省康复医学会血液专委会副主委

成都市医学会副主委

任多个杂志编委。主持或参与两项国家自然基金项目、多项省部级重点科研项目，发表论文40余篇；出版论著1部，注册4项临床实验，获授权发明专利2项；对血液系统肿瘤基础和临床有深入研究。

杨云帆 教授

四川大学华西医院血液科副主任医师 医学博士

伦敦国王学院访问学者

中华医学会血液学分会罕见病学组成员

欧洲血液病学会MPN工作组（EHA-MPN-SWG）成员

中国抗癌协会中西医整合白血病专委会委员

四川省抗癌协会血液肿瘤专委会委员兼秘书

四川省生物信息学会血液肿瘤与细胞治疗分会委员

四川省CML/MPN 联盟秘书

中国国际应急医疗队（四川）成员

主要从事MPN、CML、MDS/MPN等髓系肿瘤的研究

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