为深入探讨淋巴细胞/浆细胞疾病的最新研究进展和临床治疗经验，促进国内外学术交流、推动最新研究成果的临床转化，由四川省国际医学交流促进会主办，四川大学华西医院、中国临床肿瘤学会、中华医学会《国际输血及血液学杂志》承办的“2025华西血液学论坛暨第十三届西部血液-病理-肿瘤(HPO)学术会议暨第十届《国际输血及血液学杂志》淋系肿瘤诊治前沿论坛暨淋巴细胞疾病学术会议暨CSCO淋巴瘤/白血病专家委员会巡讲-成都站”于2025年7月4日-6日在成都市召开。

会议期间，医脉通特邀中山大学附属第一医院李娟教授、复旦大学附属中山医院刘澎教授和中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）安刚教授接受采访，聚焦多发性骨髓瘤的治疗挑战与最新进展，分享前沿洞见。

多发性骨髓瘤免疫治疗新时代的治疗策略探索

李娟教授：

随着医学研究的深入，多发性骨髓瘤的治疗已进入免疫治疗时代。当前，ADC药物治疗、双特异性抗体（双抗）治疗及CAR-T细胞疗法等新型免疫疗法，已成为临床对抗骨髓瘤的重要武器。尽管这些疗法单药治疗效果显著，但联合用药方案的探索与应用，更能进一步提升治疗效果。

研究数据显示，ADC单药治疗的有效率约为33%。当ADC联合硼替佐米、地塞米松，或泊马度胺、地塞米松等药物使用时，患者无进展生存期（PFS）得到延长，治疗效果提升。

双抗单药应用于四线及以上治疗的多发性骨髓瘤患者时，有效率可达60%-70%，但仍有30%-40%的患者未能从中获益。为改善这一现状，临床尝试通过治疗时机前移与联合用药策略提升疗效。例如，靶向BCMA/CD3双抗联合CD38单抗与来那度胺，可使难治复发骨髓瘤患者的治疗有效率提升20%-30%。其中，BCMA与GPRC5D双抗联合治疗方案，针对髓外浸润的患者，缓解率更是高达约61%，展现出强大的临床应用潜力。

CAR-T细胞疗法在多发性骨髓瘤治疗中已取得优异成绩，以Cilta-Cel为例，单药治疗有效率高达97.9%。联合用药有望进一步提升疗效，但目前相关研究仍处于探索阶段，数据积累相对有限。当前研究主要集中在CAR-T治疗前的桥接治疗，通过使用药物降低肿瘤负荷，可提高后续CAR-T细胞治疗的有效性，并减少细胞因子释放综合征（CRS）等不良反应的发生风险。此外，采用泊马度胺等药物进行维持治疗，也有助于延长CAR-T治疗的持续缓解时间，进一步提升治疗效果。

我国多发性骨髓瘤治疗的进展与现存挑战

刘澎教授：

首先是早期诊断问题。尽管新型治疗药物不断涌现，但多发性骨髓瘤临床表现缺乏特异性，导致误诊漏诊现象频发。建立高效的早期筛查与预警机制，尤其在医疗资源充足地区开展针对性筛查，是提升患者生存预后的关键。临床数据显示，早期确诊患者往往拥有更丰富的治疗选择，其生存结局显著优于延迟诊断者。

其次是规范治疗的落实。虽然国内可及的治疗药物日益丰富，但临床治疗不规范、疗程不足等问题仍较为普遍。治疗周期的缩短不仅直接影响短期疗效，更会为后续治疗带来困难，甚至干扰临床试验中的疗效评估准确性。这一现象也是导致我国多发性骨髓瘤患者在国际多中心临床研究中，治疗结局与国外存在差异的重要因素。
第三是创新药物的合理应用。随着我国新药获批速度加快，蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体、ADC药物、双特异性抗体及CAR-T细胞疗法等多种创新疗法已进入临床实践。临床医师需在遵循国内外诊疗指南与专家共识的基础上，结合所在医疗中心的资源条件、患者个体特征及经济承受能力，制定个性化治疗方案，充分发挥各类药物的临床价值。

第四是临床研究参与度提升。当前，多发性骨髓瘤领域的创新药物临床试验在国内广泛开展，为患者提供了接触前沿疗法的宝贵机会。推动医患双方积极参与临床研究，将有助于加速新药临床转化，同时为患者争取更优治疗选择。

最后，患者教育与长期管理不可或缺。随着患者生存期显著延长，院外随访阶段的自我管理对改善生活质量、早期识别复发迹象至关重要。加强患者教育，建立完善的随访管理体系，是提升患者长期生存质量的重要保障。

从晚期到早线：多发性骨髓瘤CAR-T细胞疗法的探索与突破

安刚教授：

多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法的临床研究，最初聚焦于晚期患者群体。其中，CARTITUDE-1研究、KarMMa研究及中国的FUMANBA系列研究，是该领域三项具有里程碑意义的经典临床试验。其对应产品均已获批晚期多发性骨髓瘤治疗适应症。实践表明，CAR-T细胞疗法在多发性骨髓瘤治疗中不仅疗效显著，且安全性相对良好。因此，各研究机构与企业均在积极推动CAR-T细胞疗法向更早治疗阶段拓展。如，KarMMa-3研究针对在既往接受过2-4种治疗的多发性骨髓瘤患者开展CAR-T细胞治疗。另一项CARTITUDE-4研究则聚焦于接受过1-3线治疗且对来那度胺耐药的患者群体。这两项临床试验均已完成，其研究成果均已发表。研究数据表明，相较于传统标准治疗，早期复发患者接受CAR-T治疗可获得更优预后。基于此，2024年3月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）批准CAR-T疗法用于早期复发多发性骨髓瘤，推动了NCCN相关治疗指南的更新。

目前，中国开展的FUMANBA-3研究延续了上述探索方向，针对早期复发患者进行CAR-T治疗，虽尚未完成。临床实践与研究数据表明，CAR-T疗法不仅能使晚期复发难治性多发性骨髓瘤患者显著获益，在早期复发治疗中亦展现出巨大潜力。今年在撰写CSCO指南时，已提出在特定情况下可探索CAR-T疗法的早期应用。
值得关注的是，CAR-T疗法用于一线治疗的多项临床试验正加速推进，其进展速度超出预期。这一现象提示，CAR-T疗法在初治多发性骨髓瘤领域同样具备良好疗效与应用前景。未来，随着更多高质量临床研究结果的公布，CAR-T疗法有望重塑多发性骨髓瘤的整体治疗格局，推动该疾病治疗模式实现重大突破。

李娟 教授

中山大学一级主任医师,二级教授,博士生导师,中山大学名医,中山大学血液病研究所所长,中山大学附属第一医院血液科主任

中华医学会血液学分会副主任委员,中华医学会血液学分会浆细胞疾病学组组长

中国医师协会血液科医师分会副会长,中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会副主任委员

CSCO骨髓瘤专家委员会副主任委员

中国女医师协会血液专业委员会候任主任委员

广东省医学会血液病学分会第七、八届主任委员

广东省医师协会血液科医师分会前任主任委员

广东省健康管理学会血液病学专业委员会主任委员

海峡两岸医药卫生交流协会血液病学专业委员会、中国医疗保健国际交流促进会血液学分会、中国医药教育协会血液学专业委员会副主任委员

主持过或正主持的基金有国自然基金等20多项,以第一作者或通讯作者发表论文200多篇,SCI收录90多篇,以第一负责人获广东省科技进步一等和三等奖、华夏医学奖二等奖、广东省医学科技奖一等奖。主编专著9部。

刘澎 教授

教授 主任医师 博士生导师 

复旦大学附属中山医院血液科主任 

复旦大学附属中山医院淋巴瘤·骨髓瘤诊疗中心主任

复旦大学校聘关键岗位引进人才 

中华医学会血液学分会常务委员 

中国临床肿瘤学会（CSCO）骨髓瘤专家委员会副主任委员 

科研项目和论著：若干 

安刚 教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）；血液与健康全国重点实验室

博士，主任医师，博士生导师

血液与健康全国重点实验室PI

国家优秀青年医师

中国抗癌协会中国肿瘤青年科学家

CSCO骨髓瘤专家委员会副主任委员兼秘书长

中国抗癌协会青年理事

天津市“131”创新型人才培养工程第一层次人才

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