百家争鸣丨突破ITP一线治疗困境,大剂量地塞米松+“X”能否改写临床实践?
2025-07-10 来源:医脉通

医脉通编辑整理,未经授权请勿转载。


1752125781565779.jpg


原发免疫性血小板减少症(ITP)是血液科常见的出血性疾病,发病机制复杂。目前,一线地塞米松单药治疗的初始应答率较高,但地塞米松减量停药后复发率也很高,多数患者疗效无法长期维持。如何提高一线治疗的持续缓解率?大剂量地塞米松+“X”是未来ITP一线治疗的新选择吗?本期“百家争鸣”栏目特别邀请北京大学人民医院张晓辉教授、山东大学齐鲁医院侯明教授、昆明医科大学第二附属医院周泽平教授和河南省肿瘤医院周虎教授对此问题进行深入探讨。



张晓辉教授
北京大学人民医院


我们团队针对大剂量地塞米松+X方案开展了一系列临床研究,目前已取得显著的临床疗效。然而,在5年完全缓解率方面,仍需进行更长期的随访观察。突破5年长期缓解这一瓶颈,仍然是该领域亟待解决的关键科学问题。


从临床实践角度而言,大剂量地塞米松联合X方案作为一线治疗策略可能具有潜在的发展前景,但个体化治疗的重要性更为突出。临床观察显示,虽然大剂量地塞米松联合X可使大部分患者获得缓解,但仍存在部分治疗无效的患者群体。针对这部分治疗无效的患者,未来需要在预警预测体系方面进行深入研究,以识别不适合采用地塞米松联合X方案作为一线治疗的患者亚群,并为其制定更为适宜的治疗方案。


基于ITP疾病的高度异质性特征,未来的研究方向应着重于建立分层诊断和分层治疗体系。建议从分子标志物层面进行亚型划分,进而制定针对性的治疗策略。这种基于疾病亚型的精准治疗模式,有望成为未来ITP治疗的新方向。



侯明教授
山东大学齐鲁医院


目前,大剂量地塞米松是成人ITP一线治疗的优选方案。其优选地位的确立基于多项高质量临床研究证据。我们团队以及德国、韩国等国际研究团队开展的大剂量地塞米松与常规剂量泼尼松的头对头随机对照试验结果表明,口服大剂量地塞米松具有更快速的起效时间,同时可获得更高的完全缓解(CR)率。更重要的是,由于无需维持治疗,该方案显著降低了远期激素相关不良反应的发生率,包括高血糖高血压股骨头坏死、感染风险以及满月脸、水牛背等。基于其经济性、高初始反应率等优势,大剂量地塞米松在成人ITP激素治疗领域仍将保持重要地位。


尽管大剂量地塞米松具有较高的初始缓解率,但约三分之二的患者在停药后会出现复发。为解决这一临床难题,我们一方面开展大剂量地塞米松联合X药物的研究,联合用药策略既可选择与地塞米松作用机制相同的药物,也可选择具有互补作用机制的药物。另一方面通过深入机制研究不断开发新型治疗药物。值得注意的是,索乐匹尼布的II期和III期临床试验数据显示,其初始反应率和6个月持续反应率均已达到大剂量地塞米松联合X药物的两药联合治疗水平,这为ITP治疗领域带来了新的希望。



周泽平教授
昆明医科大学第二附属医院


现阶段,对于新诊断ITP患者,激素治疗仍是一线治疗的首选方案。然而,临床观察显示,相当比例的成人ITP患者会进展为慢性。如何提高患者治疗后6个月甚至更长时间的持续有效率,降低复发率,已成为当前研究的重点方向。


国内外众多学者,特别是中国血液学领域的专家,在大剂量地塞米松基础上联合X的方案进行探索,多数研究结果均显示出在6个月及更长时间持续有效率的显著提升。这些研究成果为改善ITP患者的长期预后提供了重要的循证依据。展望未来,我们有望通过对特定新诊断ITP患者群体的深入研究,特别是结合能够预测疾病慢性化进程的生物标志物,制定个体化的联合治疗方案。



周虎教授

河南省肿瘤医院


ITP的病因尚未完全阐明,其发病机制涉及复杂过程。根据国内外权威指南,大剂量地塞米松和丙种球蛋白被推荐为ITP的一线治疗方案。然而,临床数据显示,大剂量地塞米松治疗仅能使20%-30%的患者获得长期缓解,约85%的患者在5年内会出现疾病复发。这一现状凸显了现有治疗方案的局限性,也促使我们探索更有效的治疗策略。基于此,我们致力于在大剂量地塞米松的基础上联合其他药物进行治疗方案优化,以期提高患者的持续缓解率和长期疗效。以期帮助患者实现疾病的长期控制,使其能够重返正常生活和工作,减少因疾病反复发作导致的频繁就医,同时降低因血小板减少引发的消化道出血颅内出血等严重并发症风险,从而改善患者的整体预后。我认为大剂量地塞米松联合具有不同作用机制的新型药物,有望成为未来ITP一线治疗的新选择。


1752125991453844.jpg


(本网站所有内容,凡注明来源为“医脉通”,版权均归医脉通所有,未经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任,授权转载时须注明“来源:医脉通”。本网注明来源为其他媒体的内容为转载,转载仅作观点分享,版权归原作者所有,如有侵犯版权,请及时联系我们。)

1
收藏 分享