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6月27日至29日，2025年血液学转化和创新大会暨第十届上海淋巴细胞疾病学术研讨会在上海隆重召开。本次盛会汇聚国内外顶尖专家，以特邀报告、大会报告、青年论坛、专题论坛等多种形式，围绕血液领域基础研究、临床转化、新疗法探索、专业培训及科学普及等核心议题，搭建了高水平、多层次的交流合作平台，旨在驱动血液学创新发展，惠及众多患者。与会期间，医脉通特邀徐州医科大学附属医院李振宇教授接受采访，分享细胞治疗领域的前沿进展。

医脉通：

CAR-T细胞治疗是血液肿瘤领域的研究热点，您在该领域深耕多年，并取得了多项重要成果，能否请您介绍下近年来您和团队在CAR-T细胞治疗方面有哪些研究进展？

李振宇教授：

在徐开林院长的带领下，我院自2015年起开展CAR-T细胞治疗相关研究，目前累计完成CAR-T细胞治疗病例约1200例，其中800余例为复发难治性多发性骨髓瘤，其余涵盖淋巴瘤、白血病等病种。

在靶点探索方面，我院中心已覆盖国内外现有主流靶点。针对骨髓瘤治疗，开展了CD19、BCMA单靶点及双靶点CAR-T治疗研究，前期研发的BCMA/GPRC5D双靶点CAR-T细胞疗法取得显著疗效。近期研究显示，对于BCMA CAR-T治疗后复发的患者，采用GPRC5D CAR-T治疗仍可获得良好应答，明确了GPRC5D靶点可作为BCMA CAR-T细胞治疗失败后的挽救治疗选择。

此外，我院中心在以下特殊人群及临床场景中开展了系统性研究：

合并肾功能不全的多发性骨髓瘤患者：2020年发表相关研究证实，肾功能不全并非CAR-T治疗的绝对禁忌证。其中，轻度肾功能不全患者经CAR-T治疗后，原发病缓解的同时肾功能可获改善；需透析的终末期肾功能不全患者，肾功能恢复难度较大，但仍可通过CAR-T治疗控制肿瘤进展。

合并乙型肝炎病毒（HBV）感染的患者：针对临床研究中常被排除的HBV感染人群，我院探索发现，通过早期预防性抗病毒治疗、治疗期间动态监测HBV-DNA拷贝数及肝功能，并及时启动抗病毒与保肝治疗，可确保患者安全完成CAR-T细胞治疗，且HBV感染不增加治疗相关毒副作用。

髓外病变及中枢神经系统受累患者：在多发性骨髓瘤髓外病变及淋巴瘤中枢神经系统侵犯的治疗中，CAR-T疗法展现出短期疗效，但长期获益仍需进一步研究验证。

医脉通：

目前CAR-T细胞治疗血液肿瘤还面临哪些主要难题？

李振宇教授：

CAR-T细胞治疗虽然让部分患者实现了长期缓解，如全球首位接受该疗法的儿童白血病患者Emily已持续缓解超十年，但临床研究表明，多数患者尚未达到这样的理想效果。治疗后疾病复发仍是CAR-T细胞治疗领域面临的核心难题，这一问题已成为国内外众多研究中心的重点攻关方向。从机制来看，CAR-T细胞治疗后复发涉及免疫逃逸、CAR-T细胞耗竭等多种因素。

我院中心与国际同行正在开展一系列探索性研究，比如尝试将CAR-T疗法与造血干细胞移植联合应用于淋巴瘤、骨髓瘤等疾病，同时探索XPO1抑制剂、免疫调节剂等小分子药物在CAR-T治疗后的维持应用价值，希望通过改善免疫微环境等来延缓复发。不过这些研究目前还处于探索阶段，其长期有效性和安全性需要更大样本量、更长随访周期的临床研究进一步验证。尽管CAR-T细胞疗法在血液系统肿瘤治疗中取得了突破性进展，但从临床实践到实现治愈目标还有很长的路要走。

医脉通：

在您看来，未来几年内，细胞治疗和免疫治疗领域将如何发展？您认为哪些研究方向将引领这一领域的未来？

李振宇教授：

在CAR-T细胞治疗领域，我认为有几个关键方向值得深入探索。首先是新靶点的开发，尽管目前CD19在淋巴瘤、BCMA在骨髓瘤等靶点已展现显著疗效，但尚未有其他靶点的CAR-T疗法能超越其临床获益。然而，靶点从发现到完成临床前验证及后期临床试验的过程极具挑战性，未来需持续突破这一领域的技术瓶颈，以拓展更多治疗可能。

其次，商业化CAR-T疗法的高昂费用仍是阻碍患者广泛应用的重要因素。开发通用型CAR-T及CAR-NK等新型细胞疗法，有望通过标准化生产降低成本，让更多患者获得治疗机会。这需要临床与基础研究团队紧密协作，由临床提出需求，基础研究提供技术支持，共同攻克相关技术难题。

在临床应用方面，CAR-T与其他治疗手段的联合策略（即"CAR-T+X"模式）是当前研究热点。例如，在成人急性淋巴细胞白血病中，CAR-T治疗后联合异基因造血干细胞移植已被证实能显著延长患者生存期。但在多发性骨髓瘤、淋巴瘤等疾病中，CAR-T治疗后的维持方案选择仍需更多临床研究验证。此外，骨髓瘤髓外病变的治疗仍是临床难题，双靶点甚至三靶点CAR-T疗法的研发，以及CAR-T与双特异性抗体药物的联合应用，初步研究显示骨髓瘤患者CAR-T治疗后使用双特异性抗体维持可能获益，均为具有潜力的探索方向。

李振宇 教授

徐州医科大学附属医院血液科科主任，教授，博士生导师

江苏省骨髓干细胞研究所副所长

中华医学会血液学分会委员

中国医师协会血液科分会委员

中国抗癌协会血液肿瘤专委会委员

中华医学会血液学分会浆细胞疾病学组委员

中国医师协会血液科分会多发性骨髓瘤专委会委员

江苏省医学会血液学分会候任主任委员

江苏省医师协会血液科分会副会长

江苏省抗癌协会血液肿瘤专委会副主任委员

江苏省医学重点人才、江苏省“333”二层次培养对象、江苏省“六大高峰”人才培养对象、江苏省“科教强卫”医学重点人才

国家自然科学基金评审专家

发表文章50余篇，SCI论文40余篇。参编人民卫生出版社出版的《CAR-T细胞免疫治疗学》；主持和参与多项国家级、省级基金。

参与制定多个国家级诊疗规范与指南：嵌合抗原受体T细胞治疗多发性骨髓瘤，中国血液临床专家共识（2022年版）；淋巴浆细胞淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症诊断与治疗中国指南（2022年版）；中国首次复发多发性骨髓瘤诊治指南（2022年版）；套细胞淋巴瘤诊断与治疗中国指南（2022 年版）；多发性骨髓瘤疗效评估与微小残留病监测中国指南(2024年版)；中国多发性骨髓瘤诊治指南（2024年修订）；高危多发性骨髓瘤诊断与治疗中国专家共识（2024年版）

研究方向：多发性骨髓瘤的基础及临床

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