CTH圆桌派|黄河教授、赵维莅教授、邝沃林教授:CAR-T治疗机遇与挑战并存,优化全程管理助力治疗实现更大临床价值
2025-06-22 来源:医脉通
关键词: CAR-T

为深化基础研究与临床实践的融合创新,构建高水平国际学术交流平台,"2025国际血液病学临床与转化研讨会暨第十四届血液肿瘤两江学术会议"于2025年6月6日-8日在重庆隆重举行。会议期间,医脉通特邀浙江大学医学院附属第一医院黄河教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院赵维莅教授及香港大学医学院邝沃林教授,围绕嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法在恶性血液病中的临床转化瓶颈、实践路径与未来趋势展开深度对话。本文集纳专家核心洞见,旨在为血液科同仁提供临床诊疗新视角。



黄河教授:


邝教授,CAR-T治疗作为恶性血液病的重要创新疗法,已在全球逐渐开展临床应用。请问目前CAR-T疗法在香港地区的整体应用情况如何?您认为它对香港血液学领域的发展将起到怎样的推动作用?


邝沃林教授:


香港地区CAR-T疗法起步较晚,2022年才完成首例治疗,但发展迅速,目前累计病例已接近百例。临床应用集中于急性淋巴细胞白血病及淋巴瘤领域(如弥漫性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤),主要依赖进口产品,且需符合严格适应症(如三线治疗后患者)。值得关注的是,患者治疗效果与国际数据基本持平,证实CAR-T对恶性血液病患者具有显著临床价值。由于缺乏本土基础研究与自主技术开发,未来将持续推动CAR-T疗法自主研发,加速开发针对新型靶点的CAR-T技术,进一步改善患者生存。


黄河教授:


瑞金医院血液科团队在淋巴瘤诊疗及CAR-T领域已经做出大量具有国际影响力的工作。目前贵中心CAR-T疗法已积累数百例临床应用经验,能否请赵维莅教授谈谈:现阶段接受治疗的主要患者人群特征,其整体疗效表现如何?未来团队在CAR-T治疗发展方面有何重点规划?


赵维莅教授:


我院CAR-T治疗开展较早,CAR-T治疗目前主要用于复发难治的恶性血液病患者。但在传统后线治疗中,难治复发患者因免疫系统受损面临细胞采集难题;而将CAR-T治疗窗口前移(如一线/二线应用)又需严格筛选适应人群。针对此,我院团队正构建多维分层模型,整合临床、病理、影像及分子分型数据,早期识别免疫活性佳、CAR-T应答潜力高的患者。对现有方案有效的高危患者应避免过度使用CAR-T,集中资源服务最获益人群。而在CAR-T技术创新方面,希望在全国各位专家的共同努力下,临床可以拓展更多类型CAR-T治疗方案、降低成本并扩大适用人群,同时借助人工智能实现个体化治疗方案决策,造福更多患者。


赵维莅教授:

作为移植和CAR-T领域内的权威专家,希望黄河教授能够讲一讲,目前创新治疗方案不断发展,什么样的病人应该选择移植,什么样的病人应该选择CAR-T,两种治疗选择如何发挥协同作用?


黄河教授:


造血干细胞移植已有超过40至50年的发展历史,主要通过移植物抗肿瘤效应(GVL)持续杀灭肿瘤细胞,而CAR-T治疗则更加注重精准靶向杀伤。目前,全球都在不断探索如何更好地桥接和联合这两种方案。最初,CAR-T主要用于那些无法直接进行移植的难治复发患者,帮助他们获得完全缓解。然而,我们发现CAR-T缓解后的患者存在复发问题,通过全国多中心临床研究证实CAR-T治疗后进行造血干细胞移植,可以更好地预防复发,提高长期生存率。未来,CAR-T治疗有望逐渐向一线和二线延伸。随着技术的成熟、成本的降低以及毒副反应的有效控制,CAR-T在一线和二线治疗中有望展现出一定优势。目前,这些工作仍在临床研究中。我们希望血液系统疾病能够真正进入精准靶向治疗时代。CAR-T治疗、大分子抗体药物、小分子化合物治疗以及造血干细胞移植,将成为未来重要的治疗手段。如何更精准地结合这些手段、把握治疗时机以及优化方案,仍需要全国同道共同努力,开展更多临床研究,积累充分证据。


黄河教授:


CAR-T治疗全程管理是患者获益的重要保证,涉及病人淋巴细胞采集、桥接治疗选择、并发症管理以及长期随访等多方面,想请两位教授谈一谈,您认为在CAR-T治疗全程中,有哪些部分还需要进一步探索和加强,争取为患者提供更多获益?


赵维莅教授:


2001年,我曾赴香港学习造血干细胞移植技术,期间跟随邝教授参与门诊工作,引发了我对血液病患者关怀的思考:即便我们提供了最先进的治疗手段,如何通过人文关怀进一步安抚患者,帮助他们从疾病的阴影中走出,重新回归社会和生活,是我们每一位医护人员都应该思考的问题。如今,在CAR-T治疗领域,全程化管理的重要性愈发凸显。CAR-T治疗虽然时间较短,但治疗前疾病负荷的降低和身体状态的优化,以及治疗后晚期合并症(尤其是感染)的管控,是提高治疗效果和患者生存质量的关键环节。多学科团队(MDT)的协作、门诊与病房流程的优化、维持治疗与检查的持续性,以及合并症的干预,构成了CAR-T治疗全程化管理的核心内容,需要全体医护人员的共同努力。除了医疗技术以外,人文关怀在患者康复过程中同样不可或缺。我们不仅要为患者提供最好的治疗,还要给予他们更多心灵上的安抚,帮助他们实现身心双重治愈,重新融入社会,活出生命的精彩。


邝沃林教授:


在当前的血液病治疗领域,CAR-T细胞治疗以及其他新兴治疗手段,如双抗治疗等,都取得了显著进展。然而,我认为未来工作的重点在于如何更好地将这些治疗手段与其他方法相结合,以实现最佳的治疗效果。造血干细胞移植已经发展多年,我们对其概念和应用已经相对成熟。但CAR-T治疗仍缺乏一个准确的预测模型。目前,临床还无法精准地评估哪些患者最适合接受CAR-T治疗,哪些患者可能更适合其他治疗方法。因此,未来探索的重要方向是建立一个有效的预测模型,通过综合评估患者的病情和治疗反应,提前预测治疗效果,从而为患者选择最适合的治疗方案。


此外,目前CAR-T治疗的效果似乎已经达到了瓶颈。尽管许多患者在接受治疗后能够获得缓解,但仍有相当一部分患者面临复发的风险,解决这一瓶颈是未来工作的关键。我们需要与国内及国际同行紧密合作,共同探索如何突破这一困境,改善治疗效果,让每一位接受CAR-T治疗的患者都能实现长期缓解。同时,我们也需要关注如何在患者获得部分缓解后进行持续治疗,以进一步提高疗效。这不仅需要我们在技术上不断创新,还需要我们在临床实践中不断积累经验,优化治疗方案。


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黄河 教授

浙江大学求是特聘教授,浙江省特级专家,973首席科学家,主任医师,博士生导师。

现任浙江大学医学院附属第一医院血液科骨髓移植中心主任,浙江大学血液学研究所所长,干细胞与细胞免疫治疗浙江省工程中心主任。

任国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项专家组成员,中华医学会血液学分会副主任委员,中华骨髓库专家委员会副主任委员,亚洲细胞治疗组织学术委员会副主席,亚太血液与骨髓移植学会执行委员会委员,欧洲血液与骨髓移植学会国际学术委员会委员,浙江省免疫学会理事长等学术职务。

主要研究方向为干细胞基础研究与造血干细胞移植临床应用、细胞免疫治疗前沿技术与转化研究。先后于2003年及2015年2次荣获国家科技进步奖二等奖。作为负责人承担973,863,国家自然科学基金重点项目,国家自然科学基金国际合作与交流项目等29项,以通讯作者在New England Journal of Medicine, Nature, Cell Research, Lancet Haematology等期刊发表高质量SCI论文百余篇,获省部级以上科技奖项17项,授权发明专利24项。在国际大型会议担任主席、特邀报告和口头报告百余次。作为大会主席分别于2005年和2014年在杭州主办亚太国际骨髓与造血干细胞移植大会。

主编人民卫生出版社出版的国内首部CAR-T细胞治疗学专著《CAR-T细胞免疫治疗学》,主编人民卫生出版社全国研究生《血液内科学》教材,参编著作及教材11部。任国际造血干细胞移植领域权威杂志Bone Marrow Transplantation,Journal of Hematology and Oncology编委。


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赵维莅 教授

上海交通大学医学院附属瑞金医院

主任医师,教授,博士生导师

国家杰出青年科学基金获得者

教育部长江学者特聘教授

科技部万人计划领军人才

百千万人才工程国家级人选

上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长

上海血液学研究所所长

上海市重中之重临床医学中心主任

国家血液内科专业医疗质量控制中心(筹)共同主任

中华医学会血液学分会副主任委员,淋巴细胞疾病学组组长

中国病理生理学会理事,实验血液学专委会副主任委员

中国临床肿瘤学会淋巴瘤专家委员会副主任委员

致力于淋巴细胞疾病的临床和基础研究,以通讯/第一作者在《The New England Journal of Medicine 》、《CANCER CELL》、《NATURE GENETICS》、《BLOOD》、《LANCET HAEMATOL》、《SIGNAL TRANSDUCT TARGET THER》、《J HEMATOL ONCOL》等国际权威杂志发表文章110余篇,总影响因子超过1600。以团队带头人获国家科技进步奖创新团队奖,以第一完成人获国家科学技术进步奖二等奖1项、省部级一等奖6项,获国际发明专利2项、国家发明专利16项,主持国家科技部重点研发计划、863 重大项目、国家自然科学基金重点项目等22项。先后荣获 “全国卫生系统先进工作者”、“全国三八红旗手”、中国青年女科学家奖、法国国家医学科学院Charpak-Dubousset奖、EBMT青年领袖奖、吴阶平医药创新奖、谈家桢生命科学奖、上海市科技精英等多项荣誉。


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邝沃林 教授

香港大学医学院临床医学学院

香港大學內科學系教授、 血液腫瘤和幹細胞移植科主任

主要工作可分為臨床、科研和教學三方面

臨床方面的主要對象是白血病和淋巴腫瘤

科研方面包括血液腫瘤的病理和分子醫學轉變

連同臨床藥理部,團隊研發了口服三氧化二砷(砒霜) 作為

治療血液腫瘤的藥物

重點研究 NK 和 T 細胞淋巴腫瘤


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