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复发/难治性边缘区淋巴瘤（R/R MZL）患者仍亟需安全有效的治疗方案。TRANSCEND FL研究（NCT04245839）是一项全球、单臂、多队列II期研究，旨在评估抗CD19 CAR-T细胞疗法Lisocabtagene Maraleucel（Liso-Cel）在R/R滤泡性淋巴瘤（FL）或MZL患者中的疗效和安全性。第18届恶性淋巴瘤国际会议（18-ICML）于2025年6月17日至21日在瑞士卢加诺盛大启幕。哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授亲赴ICML现场，为我们带来该研究针对R/R MZL患者的主要分析结果。

研究方法

该研究的患者纳入标准为：接受过≥2线系统治疗（包括抗 CD20 抗体联合烷化剂方案）或造血干细胞移植（HSCT）后复发的 R/R MZL 患者。患者在淋巴细胞清除化疗（LDC）后接受 Liso-Cel（100×106 CAR-T细胞）治疗。允许桥接治疗，但需在 LDC 前重新确认可测量病灶。

主要终点为独立评审委员会根据Lugano 2014标准通过CT评估的总缓解率（ORR），关键次要终点为完全缓解（CR）率。

研究结果

数据截止时，77例患者完成白细胞单采，67例（87%）接受 Liso-Cel 治疗（安全性队列），66例（86%）符合疗效评估条件。患者的中位年龄 62岁（范围：37-81 岁），85%为 Ann Arbor III/IV 期，36%在一线免疫化疗开始后≤24个月内疾病进展，39%为难治性疾病，22%存在大包块病灶。MZL 亚型包括淋巴结型（48%）、脾型（27%）和结外 / 黏膜相关淋巴组织型（25%）。既往治疗线数中位值为 3（范围：2-18），研究中位随访时间 24.1个月（范围：1.1-43.0）。

主要终点：ORR达95.5%（95%CI：87.3-99.1；单侧 p<0.0001）。

次要终点：CR率达62.1%（95%CI：49.3-73.8；单侧 p<0.0001）。

长期疗效：中位随访21.6、23.8和24.5个月时，24 个月的DOR率为88.6%（CR 患者 89.0%），无进展生存（PFS）率 85.7%，总生存（OS）率 90.4%。

安全性方面，所有患者均发生任何级别治疗相关不良事件（TEAE，≥3级占 88%）。细胞因子释放综合征（CRS）发生率76%（3级4%，无4-5级），神经系统事件（NE）发生率为33%（3级4%，无4-5级）。CRS/NE 管理中，33% 患者联合使用托珠单抗和糖皮质激素，21%仅用托珠单抗，6%仅用糖皮质激素。持续性血细胞减少发生率 42%（贫血9%、中性粒细胞减少27%、血小板减少25%），9%发生了3级及以上感染，4%发生了MAS-HLH。2例患者发生5级 TEAE（1 例第32天死于 T 细胞淋巴瘤 [TCL]，1例第47天死于中性粒细胞减少性脓毒症），Liso-Cel 转基因检测和整合位点分析显示 TCL 与 Liso-Cel 无关。

研究结论

在 R/R MZL 患者中，Liso-Cel 展现出具有深度且持久的缓解，24 个月生存率较高。其安全性可控，3级CRS/NE发生率低（无4-5级），与既往报道一致。该结果支持 Liso-Cel 作为 R/R MZL 患者的潜在治疗选择。

马军 教授

主任医师，教授，博士生导师

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长

中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长

亚洲临床肿瘤学会副主席

中国临床肿瘤学会白血病专家委员会常务委员

国家卫生健康委能力建设与继续教育中心肿瘤学科专家组组长

白血病·淋巴瘤杂志 总编辑

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