作为欧洲血液学领域规模最大的国际盛会，欧洲血液学会（EHA）年会始终是引领学科发展的风向标，每年吸引来自100多个国家的万余名专家学者共襄盛举，聚焦血液学前沿理念与突破性研究。2025年6月12-15日，第30届EHA年会将在意大利米兰盛大启幕，再度汇聚全球智慧，共探血液疾病诊疗新未来。中国血液学界近年在国际舞台上的活跃度与影响力与日俱增，本届EHA年会上，中国学者将携多项高质量研究成果重磅发声，尤其在出凝血疾病领域，以严谨的研究和本土化数据，展现中国在发病机制探索、新型疗法研发及临床路径优化等方面的成果，向国际学界传递“中国声音”。

中国学者再攀学术巅峰，EHA年会展现中国科研实力

本届EHA年会上，中国血液学界展现出强劲的学术竞争力，共有超过170篇研究入选，覆盖CAR-T细胞治疗、基因编辑、免疫调控、风险分层模型等前沿方向，深入探索疾病机制、新型治疗策略及临床转化应用。尤为突出的是，我国共30项研究成果入选口头报告环节（较去年增长25%），研究领域涵盖白血病、淋巴瘤、出凝血疾病及骨髓衰竭性疾病等关键方向。这不仅体现了中国血液肿瘤研究的蓬勃活力，更标志着中国学者在国际学术舞台上的影响力达到新高度。

在整体学术影响力跃升的背景下，华中科技大学同济医学院附属协和医院团队今年也在T细胞免疫调控和CAR-T治疗优化方面取得较大突破，为国际血液学领域提供了重要的中国视角。首先，研究团队揭示了部分患者CAR-T治疗失败的关键机制，即I型干扰素（IFN-I）通过破坏免疫突触介导CAR-T耐药，并首次提出靶向敲除CEACAM1可作为增强疗效的新策略¹。同时，团队还成功建立了CAR-T相关出凝血功能障碍（CARAC）的风险预测与分层模型²，为临床早期识别高危患者、尽早实施干预以改善预后提供了重要工具。此外，研究团队还率先构建了靶向GPIbα的嵌合自身抗体受体调节性T细胞（GPIbα CAAR-Treg）³，并证实其在恢复免疫耐受方面的潜力，为T细胞驱动的自身免疫性疾病开辟了创新治疗路径。

中国学者深耕出凝血领域，EHA年会输出中国诊疗方案

出凝血疾病是本届EHA年会的焦点领域之一，中国学者在这一领域的研究成果表现出多点开花的趋势，尤其是在原发免疫性血小板减少症（ITP）的研究中展现出显著的创新能力和科研实力。

针对ITP，中国团队深入探讨了发病机制、新药临床验证、特殊人群管理以及治疗策略的迭代优化等多个方面。值得关注的是，在本届EHA大会上，国内学者再次验证了以血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）为基础的单药或联合方案在ITP治疗中的良好疗效与安全性，进一步巩固了其在该领域的重要地位。研究显示⁴，对于复发性或难治性ITP患者，海曲泊帕等TPO-RA联合西罗莫司可能成为一种有效的治疗方案，其疗效和安全性均表现良好。此外，这种药物组合有望克服疾病的异质性，为ITP患者提供新的治疗选择。同时，针对儿童和老年等特殊人群，也有多项研究致力于探索适合其生理特点的个体化治疗策略。

在血友病领域，中国研究同样取得了多方面的进展。今年EHA会议上公布的重组人凝血因子VIIa（TQG203）的I期和III期研究结果显示⁵，该药物在存在抑制物的血友病A或血友病B患者中展现出快速的起效作用和显著的止血疗效，且安全性良好。此外，其简便的给药方式便于开展家庭治疗，使更多患者能够从该疗法中获益。同时，有研究团队基于地域人群特征分析血友病患者的基因突变类型，深入剖析了重型血友病A和血友病B患者中常见的突变类型，这将有助于丰富血友病相关基因突变数据库，并辅助临床决策⁶。

这些成果不仅夯实了中国在出凝血领域的国际话语权，更为EHA焦点领域的全球探索注入了持续动能，为出凝血疾病的国际协作研究及诊疗升级提供了中式范例。

中国学者以海曲泊帕筑牢ITP一线治疗基石，EHA年会确立中国方案新标杆

作为一种常见的获得性出血性疾病，ITP的诊疗优化一直是血液领域的研究重点。TPO-RA的问世推动了ITP诊疗格局的深刻变革，本届EHA年会上，多项与TPO-RA相关的国际前沿进展相继发布，特别是我国学者探索的海曲泊帕联合方案在ITP一线治疗中的研究引发了广泛关注。

大剂量地塞米松（HD-DXM）是ITP的标准一线治疗方案。然而，其临床应用通常受到短期复发、糖皮质激素依赖和长期使用糖皮质激素相关不良反应的限制。为此我国学者开展了一项前瞻性、多中心、单臂研究7，旨在评估口服TPO-RA海曲泊帕与HD-DXM联合治疗在降低新诊断ITP患者复发率和缩短糖皮质激素暴露持续时间方面的疗效和安全性。

结果显示⁷，2024年4月~12月，研究纳入19例患者，中位年龄为42岁。治疗第8周，82.4%的患者达到主要终点，完全缓解（CR，血小板≥100×10⁹/L）和部分缓解（PR）率均为41.2%。同时，起效迅速，第5天时总缓解率（ORR）为84.2%（CR率：52.6%，PR率：31.6%）；第2周，ORR上升至100%（CR率：70.6%）；患者在第4周（CR率：75.0%，ORR：95.0%）和第16周（CR率：60.0%，ORR：93.3%）持续保持缓解（表1）。值得注意的是，仅2例抗血小板抗体阳性的患者需要两个周期（8天）的激素冲击治疗才能实现血小板正常化，其中1例表现出巨核细胞增多和成熟缺陷，而在其他具有类似异常的患者中未观察到激素依赖。其余17例患者对单周期激素冲击治疗均有应答。在整个研究过程中，所有患者均在门诊接受治疗，无需输注血小板或经历≥2级出血事件。同时，未报告严重的治疗相关不良事件，包括葡萄糖耐量受损或肝功能障碍。

表1 不同阶段的缓解率

该研究表明，海曲泊帕和HD-DXM的联合方案在新诊断ITP患者中显示出快速、持久的疗效。该方案在剂量和持续时间上均减少了糖皮质激素暴露，同时有效降低了出血风险，可以作为ITP有前景的一线治疗策略。

专家点评

胡豫教授:

中国血液学研究近年来在国际舞台上的成果呈现显著增长态势，本届EHA年会即是明证。特别是在出凝血疾病领域，中国学者不仅展示了研究的广度与深度，更贡献了具有临床转化价值的重要发现。本次大会上，海曲泊帕联合方案在ITP一线治疗中展现出的快速起效、持久缓解以及缩短糖皮质激素暴露的核心优势，为中国原创药物的国际竞争力提供了强有力的数据支撑。展望未来，中国学者应继续深化基础研究与临床实践的融合，在精准医疗（如基于组学的分子分型推动个体化治疗）和创新疗法（如探索TPO-RA与其他机制药物的协同策略）上持续发力。同时，积极主导和参与国际多中心临床研究，加速将本土验证的优秀治疗方案（例如优化的ITP一线策略）和原创药物（如海曲泊帕）推向全球，惠及更广泛的患者群体，使中国智慧成为全球血液学进步不可或缺的推动力量。

胡豫 教授

华中科技大学同济医学院附属协和医院

华中科技大学血液病学研究所 所长

教育部生物靶向治疗重点实验室 主任

中华医学会 血液学分会主委

中华医学会 内科学分会常委

中国医师协会 血液科医师分会副会长

中国医学科学院 学术咨询委员会学部委员

国际血栓与止血学会  教育委员会委员

中华血液学杂志 主编

临床内科杂志/临床血液学杂志/临床急诊杂志 主编

Thrombosis Research/Thrombosis and Haemostasis 副主编

国家杰青、长江特聘

全国教书育人楷模

全国优秀医院院长

国家科技进步二等奖

全国创新争先奖章

何梁何利基金奖

以第一或通讯作者在Cell、NEJM、JAMA、Lancet Oncology等期刊发表论文318篇，SCI 论文 231篇，其中 22 篇IF＞20，SCI 他引 2万余次，连续多年入选全球高被引学者

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