研究结果

●良好的安全性：

所有患者均出现了≥3级的血液学毒性，但通过支持治疗得到有效控制，中位恢复时间为CAR-T 治疗后两周。在细胞因子释放综合征（CRS）方面，8例患者出现了1-2级轻度CRS，1例患者出现3级CRS，所有病例均通过标准干预得到有效控制。值得注意的是，研究中未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），其余非血液学毒性总体轻微且可逆。

●显著的临床疗效：

研究结果令人鼓舞，所有患者在接受CD19 CAR-T细胞治疗后均实现了完全缓解（CR），其中60%的患者达到分子水平MRD阴性CR。患者RUNX1::RUNX1T1融合转录本水平中位降低了2.5个对数（范围：0.7-4.5个对数；P=0.002)，显示出显著的分子学反应。在中位随访64.6个月（范围：11.2-88.8 个月）后，患者的中位总生存期（OS）和无白血病生存期（LFS） 分别为11.6个月和3.8个月，12个月累积复发率（CIR）为53.3%。截至最后随访，3例患者仍然存活。

研究结论

本研究是全球首次报告CD19CAR-T细胞疗法在t(8;21)AML患者中有效性的前瞻性临床 试验。通过更大的样本量、更长的随访时间，以及对CAR-T治疗后巩固治疗的深入研究，本研究拓展了该领域的研究广度和深度。尽管所有患者均实现了完全缓解，然而，研究中发现 治疗后12个月累积复发率高达53.3%，且大多数复发发生在治疗后6个月内，主要表现为 CD19 阴性表型复发，且中位无白血病生存期仅为3.8个月，这一现象强烈提示在达到完全缓解后，应及时考虑序贯异基因造血干细胞移植，以巩固CAR-T疗法的疗效并维持长期缓解。此外，由于本研究为单中心、小样本量的探索性临床试验，未来亟需开展前瞻性、多中心的大规模临床研究，以进一步验证CD19 CAR-T细胞疗法在复发t(8;21)AML中的安全性和有效性。这些大样本研究将有助于确定最佳的患者选择标准、优化CAR-T细胞制备方案、明确后续巩固治疗的时机与策略，从而为这类预后不良的患者群体提供更精准、更有效的治疗方案。综上所述，本研究为复发CD19阳性t(8;21)AML患者提供了一种安全且有效的治疗方案，为这一预后较差的患者群体带来了新的希望。随着进一步研究的推进，我们有望在未来见证这一创新疗法更广泛的临床应用。