编者按
落叶型天疱疮（Pemphigus Foliaceus, PF）通常被认为比
研究方法
本研究整合了来自Ritux 1和Ritux 3试验以及最近一项前瞻性多中心研究中PF和PV患者的随访数据，并将其与Ritux 1和Ritux 3试验中纳入的PV患者的转归进行了对比分析。在Ritux 1试验中，患者接受为期4周、每周375 mg/m²的利妥昔单抗治疗，且无后续维持治疗；在Ritux 3试验及前瞻性研究中，患者在第0天和第14天接受1g剂量的利妥昔单抗治疗，并于第12个月和第18个月接受500mg剂量的利妥昔单抗治疗。
研究结果
01 在本研究中，41例PF患者和70例PV患者接受了利妥昔单抗治疗，其中31例（76%）PF患者和41例（59%）PV患者将其作为一线治疗（见表1）。
02 所有111例患者均实现了疾病控制。11例PF患者经历了16次复发（26.8%；95% CI，4.8%-43.2%）；41例PV患者经历了80次复发（58.6%；95% CI，46.2%-70.2%）（P＜0.01）。每月每例PF和PV患者随访的平均复发次数分别为0.007次和0.016次。使用利妥昔单抗治疗的PF和PV患者至首次复发的中位时间分别为9个月（IQR，8-15）和20个月（IQR，11-38）。PF患者的3年和5年无疾病生存率（无论是否使用
图1 Kaplan-Meier估计的无疾病生存率（无论是否使用糖皮质激素）：接受利妥昔单抗治疗的PV患者与PF患者的比较
03 在研究期间，38例（93%）PF患者和60例（86%）PV患者在停用糖皮质激素后实现了完全缓解（CR），而在研究结束时停用糖皮质激素后，这一比例分别为88%和77%（表1）。其中29例（71%）PF患者和29例（41%）PV患者在停用糖皮质激素后（无复发）维持了持续的CR直至研究结束。在接受利妥昔单抗作为一线治疗的患者中，25例（81%）PF和25例（61%）PV患者在停用糖皮质激素后达到持续的CR（P=0.08）。
04 研究期间，共有4例患者（2例PF，2例PV）死亡，PF组和PV组分别记录了4起和33起严重不良事件，大多数与使用糖皮质激素有关。
表1 基线和随访结束时的患者特征
CR，完全缓解；DFS，无疾病生存率。a.每周75 mg/m²，持续4周，无维持治疗。b.第0天和第14天剂量为1 g，第12个月和第18个月剂量为500 mg。c.包括持续CR（即到研究结束时未经历复发）的29例PF患者和29例PV患者，以及在随访期间发生复发但在研究结束时已达到CR且已停药2个月的7例PF患者和25例PV患者。d.肺炎、败血症和尿路感染。e.肺栓塞和心力衰竭。f.肝细胞溶解和中性粒细胞减少。
研究讨论
本队列研究表明，与PV患者相比，接受利妥昔单抗治疗的PF患者具有更低的复发率和更长的无疾病生存期，且在停用糖皮质激素后维持CR的比例更高。这可能与PF患者基线时严重病例比例较低及更多患者将利妥昔单抗作为一线治疗有关。相较于以往研究，本研究中实现持续CR的PF患者比例更高，这可能得益于更多PF患者将利妥昔单抗作为一线治疗以及利妥昔单抗维持输注策略的应用。尽管如此，利妥昔单抗在PF中的应用仍存在实践差距。本研究的局限性在于纳入的PF患者数量有限。此研究结果支持欧洲指南中关于在中重度PF患者中使用利妥昔单抗的推荐，类似于其在PV患者中的应用。
(本网站所有内容，凡注明来源为“医脉通”，版权均归医脉通所有，未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任，授权转载时须注明“来源：医脉通”。本网注明来源为其他媒体的内容为转载，转载仅作观点分享，版权归原作者所有，如有侵犯版权，请及时联系我们。)
