再生障碍性贫血（AA，简称“再障”）以全血细胞减少和无效造血为特征，主要表现为贫血、感染、出血，具有起病急、病情重、进展快等特点¹。虽然造血干细胞移植能治愈AA，但因医疗条件、经济因素等导致能接受造血干细胞移植的AA患者比例较低，药物治疗仍是大多数患者的选择。

近年来，促血小板生成药物已成为治疗AA的重要选择之一，与免疫抑制疗法（IST）联合大幅改善AA患者的预后。为更好地指导临床用药，中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组牵头制定了《促血小板生成药物治疗再生障碍性贫血专家共识》（以下简称“共识”）²。基于此，医脉通特邀北京协和医院韩冰教授接受采访，分享该《共识》的撰写背景、亮点内容以及临床意义，并谈谈AA的未来发展。

01医脉通：再障的治疗一直是临床的难题，学者们也在不断推动相关指南和共识的更新。在广泛期待中，2025年《促血小板生成药物治疗再生障碍性贫血专家共识》重磅发布。作为制定《共识》的核心专家之一，能否请您谈谈该《共识》编写的初衷和规划？

韩冰教授：TPO-RA联合治疗提高了再障患者的血液学反应率、速度和强度，并减少输血需求，改善生存和生活质量。目前国内至少有4种TPO-RA进入临床应用，然而，患者存在个体差异，应选择何种TPO-RA，尚无统一意见，用药选择困难。同时，不同地区的诊疗水平参差不齐。为解决这些问题，我与兰州大学第二医院张连生教授及其他专家，在中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组的领导下，共同编写了这一《共识》，旨在为患者提供统一的规范化用药指导，提高整体治疗水平，改善患者的生活质量，让不同地区患者都能享受到同等优质的医疗服务。

该《共识》规划内容全面，对药物的机制、核心疗效数据、安全性等信息进行了总结，并针对不同人群提出TPO-RA使用建议，力求让TPO-RA的应用更合理、有效、安全。

02医脉通：本《共识》涵盖了促血小板生成药物的发展、分类、机制、应用等多方面的内容，能否请您简要介绍一下亮点内容？

韩冰教授：相较于《再生障碍性贫血诊断与治疗中国专家共识（2017年版）》³，本《共识》在循证依据上，重视不同研究成果，采用GRADE系统对文献证据进行评级和推荐强度的制定，使推荐意见更具科学性和可靠性，并通过凝聚各文献的核心观点，以及专家投票和商议，推荐出一致认可的用药方案。此外，本《共识》聚焦研究前沿，进一步丰富药物使用细节，详细介绍了TPO-RA的用法用量、剂量调整方法，对儿童、孕产妇、老年人、肝功能损害等特殊人群分析更详细，对TPO-RA的长期用药管理提出了建议，包括疗效监测、复发和克隆演变、减量停药等，临床实用性较强。

03医脉通：TPO-RA类型众多，而AA患者的病情又存在个体差异。根据该《共识》，能否请您谈谈如何为国内患者选择合适的TPO-RA呢？

韩冰教授：当前，TPO-RA联合IST已成为不适合移植的重型再障（SAA）和输血依赖型非重型再障（TD-NSAA）患者的一线治疗方案。但TPO-RA是一类药物的总称，具体用药时需考虑患者的病情严重程度、肝肾功能、既往治疗情况等。对于病情危急、严重血细胞减少的SAA患者，可能更倾向于选择疗效明显的TPO-RA，以尽快恢复骨髓造血功能，让血液指标长期维持正常。TD-NSAA患者因输血依赖易发生铁过载，进展为SAA的风险较高，用药时需考虑使患者脱离输血，减少疾病进展。此外，还需要关注药物的安全性，为患者制定个体化治疗方案，力求达到最佳治疗效果。

小分子TPO-RA如海曲泊帕不仅诱导巨核细胞增殖、分化与成熟，还能刺激造血干/祖细胞增殖，促进多系造血。作为我国自主研发的1类创新药，海曲泊帕兼具铁螯合作用，可减少铁过载。安全性方面，部分TPO-RA的联苯结构可能导致肝毒性，海曲泊帕改构了联苯结构，增强了亲脂性和药效，减低了肝毒性。

2024年美国血液学会（ASH）年会公布的一项随机、双盲、安慰剂对照、III期研究显示⁴，在SAA一线治疗中，相较于安慰剂组，海曲泊帕联合IST方案的完全应答（CR）率显著更高（28.1% vs 13.8%，P=0.0129)，且两组不良事件发生率相当。另外，多中心研究显示，海曲泊帕治疗IST难治性SAA患者，可使患者的铁蛋白水平大幅下降⁵。海曲泊帕在我国已获批用于对IST疗效不佳的SAA成人患者，随着数据的更新，其新适应证申请已被国家药品监督管理局（NMPA）受理，即海曲泊帕联合免疫抑制治疗，适用于15岁及以上初治SAA患者。

在TD-NSAA治疗方面，海曲泊帕联合IST可提高治疗应答率，助力患者脱离输血依赖，降低疾病进展和复发风险。此外，国内已完成一项对比海曲泊帕联合环孢素与单用环孢素治疗TD-NSAA的多中心前瞻性研究的入组工作，预计将取得积极成果，为再障的诊治提供更多参考。

04医脉通：随着新技术和新理念的涌现，临床实践也迎来新的挑战与机遇。您在AA领域经验丰富，能否请您谈谈该《共识》的发布对临床实践具有哪些指导意义？

韩冰教授：随着更多的TPO-RA进入临床，出现了药物更换不当或不必要联合用药的情况。该《共识》为TPO-RA的规范使用提供了指导，也为制定更适合中国患者的治疗方案打下了基础。另外，前瞻性队列研究中的患者筛选较严格，因此与实际临床中的患者可能存在差距。该《共识》考虑到临床上的复杂问题，纳入了真实世界的研究数据，提出了针对不同人群的用药策略，为个体化治疗提供了参考。当患者知道《共识》是专家们的共同意见时，有助于增强其治疗信心，提升患者的治疗依从性，最终提升整体的治疗效果。总体而言，《共识》具有较高的权威性，能帮助医生和患者更好地认识再障。

05医脉通：本《共识》汇聚了多位专家的智慧与心血，为AA诊疗的进步增添了重要一笔。在医学快速发展的背景下，探索的步伐从未停歇。展望未来，您对AA领域的发展有何期待？

韩冰教授：期望《共识》能够帮助临床医生在用药方面达成统一的认知，从而使临床实践更加同质化和规范化，避免患者接受差异较大的治疗方案。另外，再障的诊断和治疗涉及基础医学等多个领域。未来，我们需加强合作，关注疗效预测、并发症管理等问题，研发更高效、安全的药物。同时，我们也需不断完善和更新相关指南或共识，融入新进展，促进血液疾病治疗的规范化，为患者提供更好的服务。

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