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欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会于2025年3月30日至4月2日在意大利佛罗伦萨召开。EBMT是血液病治疗领域最具影响力的国际会议之一，会议探讨了造血干细胞移植和细胞治疗相关的前沿研究进展。在2025年EBMT会议上，浙江大学医学院附属第一医院黄河教授团队叶逸山副研究员带来三项研究成果。医脉通整理如下，以飨读者。
01 ORAL
摘要号：OS5-05
SUPERIOR GRFS FOR HAPLOIDENTICAL TRANSPLANT WITH PTCY THAN MATCHED UNRELATED DONOR FOR AML PATIENTS TRANSPLANTED IN CR2: A STUDY FROM THE ALWP OF THE EBMT
对于第二次完全缓解期（CR2）的
第一作者：叶逸山（浙江大学医学院附属第一医院）
通讯作者：黄河（浙江大学医学院附属第一医院），Mohamad Mohty（法国巴黎圣安东尼医院）, Fabio Ciceri（意大利圣拉斐尔医院）
研究背景
处于第二次完全缓解期（CR2）的急性髓系白血病（AML）患者造血干细胞移植供者选择仍不明确。单倍体相合造血干细胞移植联合移植后环磷酰胺（PTCy）预防GVHD的方案（HAPLO PTCy）值得关注。我们比较了来自HAPLO PTCy、匹配同胞供者（MSD）或10/10匹配无关供者（MUD）的异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的结局。
研究方法
研究分析了来自欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）294个中心的3878例在2010年至2022年间首次接受allo-HSCT的CR2期成年AML患者的数据。使用了单变量分析和Cox回归模型分析。
研究结果
分析了803例（21%）HAPLO PTCy、1271例（33%）MSD和1804例（47%）MUD的HSCT结果。整个队列的中位年龄为53岁（范围：18-75岁）。与MUD（79.6%）或MSD（70.2%）相比，更高比例（80.7%）的欧洲白血病网络（ELN2022）中/高危细胞遗传学患者接受了HAPLO PTCy的allo-HSCT。移植前可测量残留病灶（MRD）阳性的患者比例在三组中相当。外周血是主要的移植物来源（88%），49%的患者使用了清髓性预处理（MAC）。HAPLO PTCy的植入率（95%）略低于MSD（99%）和MUD（99%）。原发病是主要的死亡原因。
在多变量分析中，与MSD HSCT相比，HAPLO PTCy（风险比[HR]=0.65，95% CI 0.51-0.82；p<0.001）与较低的复发率（RI）相关，尽管非复发死亡率（NRM）较高（HR=1.77，95% CI 1.34-2.34；p<0.001）。值得注意的是，HAPLO PTCy的
当比较HAPLO PTCy和MUD时， HAPLO PTCy HSCT与较低的RI风险（HR=0.64，95% CI 0.48-0.82；p<0.001）、cGVHD（HR=0.64，95% CI 0.51-0.81；p<0.001）和广泛性cGVHD（HR=0.47，95% CI 0.34-0.66；p<0.001）相关。在急性GVHD（aGVHD）和II-IV级aGVHD风险方面，两者之间没有显著差异。总体而言，HAPLO PTCy HSCT的无GVHD复发生存期（GRFS：HR=0.81，95% CI 0.68-0.95；p=0.013）优于MUD HSCT，而在NRM、LFS和OS方面没有观察到差异。
供者年龄较大（每10年）与较高的NRM和较差的OS、LFS和GRFS相关。与细胞遗传学良好的患者相比，具有中/高危细胞遗传学的AML患者的RI较高，OS、LFS和GRFS较差。诊断与HSCT之间的间隔时间较长（≥18个月）是复发的保护因素，并与更好的OS、LFS和GRFS相关。与MAC相比，减低强度预处理（RIC）与较高的RI相关，导致较差的OS、LFS和GRFS。
研究结论
对于CR2期的AML患者，HAPLO-PTCy移植与较低的RI和cGVHD相关，从而在GRFS方面优于MUD HSCT。
02 POSTER
摘要号：B238
Allo-HCT outcomes for AML patients with TP53 mutations in active disease: a study on behalf of the Global Committee and the ALWP of the EBMT
伴TP53突变的急性髓系白血病患者在疾病活动期接受异基因造血干细胞移植的疗效研究——来自EBMT全球委员会及急性白血病工作组
第一作者：李琳（浙江大学医学院附属第一医院）
通讯作者：黄河（浙江大学医学院附属第一医院）, Fabio Ciceri（意大利圣拉斐尔医院），Norbert Claude Gorin（法国巴黎圣安东尼医院）
研究背景
TP53 突变的急性髓系白血病（AML）与常规化疗反应差和不良预后密切相关。在 TP53 突变的 AML 患者中，活动期患者接受同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）的效果尚不明确。
研究方法
本文分析了 2012 至 2022 年间，来自欧洲造血与骨髓移植学会 83 个中心的 183 例首次接受 allo-HSCT 的 TP53 突变成人 AML 患者的临床数据，这些患者在移植时均未处于完全缓解状态。
研究结果
在 183例患者中，121例为原发性 AML，62例为继发性 AML。其中，141例患者在初次诱导治疗中未能缓解，42例患者出现了复发或疾病进展。移植时的中位年龄为 60.3 岁（范围：52.4–66.2 岁），其中 64% 为男性。供者的中位年龄为 36 岁（范围：26.2–47.9 岁），71% 为男性。
在移植策略方面，41例患者接受了半相合造血干细胞移植，43例患者接受了同胞全合移植，99 例患者接受了 10/10 相合的非亲缘供者移植。92 例患者接受了减低剂量预处理，87 例患者接受了清髓性预处理。关于移植物抗宿主病（GVHD）预防，107 例患者接受了抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗，37 例患者接受了移植后环磷酰胺（PTCy）治疗，8 例患者接受了 ATG 与 PTCy 联合治疗。
中位随访时间为 3 年（范围：2–4.4 年）。2 年时，总体生存（OS）率为 20.5%（范围：14–28），无白血病生存（LFS）率为 16.7%（范围：10.9–23.5）。2 年时，无 GVHD 无复发生存（GRFS）率为 9.4%（范围：5.2–15.3）。主要死亡原因为原发性疾病进展（48%），其次为感染、GVHD 和器官毒性。2 年时，复发率为 53.2%（范围：44.4–61.3），非复发性死亡率为 30.1%（范围：22.7–37.9）。180 天时，II-IV 级急性 GVHD 的累积发生率为 31.8%（范围：24–39.9），III-IV 级急性 GVHD 的发生率为 11.4%（范围：6.7–17.5）。2 年时，慢性 GVHD 的累积发生率为 17%（范围：11.1–24.1），其中 8.6% 患者发展为广泛性慢性 GVHD（范围：4.5–14.3）。
研究结论
对于处于活动期的 TP53 突变 AML 患者，allo-HSCT 可能提供一定的生存获益。因此，allo-HSCT 可作为这些患者特别是化疗耐药或复发/进展患者的重要治疗选择。然而，改善这一高风险亚群治疗效果的新策略亟需进一步研究。
摘要号：B280
Superior outcomes of haploidentical hematopoietic cell transplantation over chemotherapy in AML patients 55 years or older HLA
半相合造血干细胞移植在 55 岁及以上急性髓系白血病患者中的疗效优于化疗
第一作者：李琳（浙江大学医学院附属第一医院）
通讯作者：黄河（浙江大学医学院附属第一医院）, 张曦（中国人民解放军陆军军医大学新桥医院），叶逸山（浙江大学医学院附属第一医院）
研究背景
急性髓系白血病（AML）主要影响老年人群，且大多数病例的诊断年龄≥60岁。尽管治疗有所进展，老年AML患者的预后仍然较差。
研究方法
我们开展了一项回顾性研究，纳入了307例连续的AML患者，其中71例接受了半相合造血干细胞移植（Haplo），236例仅接受了化疗（Chemo）。通过倾向评分匹配（1:1比例），根据治疗开始时的年龄、性别和ELN2022风险分层匹配两组。匹配后，分析了Haplo组和Chemo组的69对病例对照。
研究结果
两组在完全缓解前的治疗情况相似，且Haplo组中有72.5%的患者接受了减低剂量预处理。与化疗组相比，Haplo组具有显著的生存优势，1年总生存（OS）率为77.9%（95% CI，65.5-86.3）对比62.0%（95% CI，47.9-73.2，p = 0.009）。此外，Haplo组的1年无白血病生存（LFS）率为74.1%（95% CI，61.5-83.1），显著高于化疗组的42.0%（95% CI，29.3-54.0）（p < 0.001）。生存优势主要归因于复发发生率的显著降低（Haplo: 16.5%（95% CI，8.7-26.5）vs Chemo: 56.6%（95% CI，42.9-68.2），p < 0.001）。
研究结论
综上所述，半相合造血干细胞移植相比单纯化疗显示了更优的治疗效果，未来可能成为适合移植的55岁及以上AML患者的重要治疗选择。
专家简介
黄河 教授
浙江大学求是特聘教授，973首席科学家，主任医师，博士生导师
浙江大学附属第一医院血液科骨髓移植中心主任
浙江大学血液学研究所所长
干细胞与细胞免疫治疗浙江省工程中心主任
任国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项专家组成员
中华医学会血液学分会副主任委员
中华骨髓库专家委员会副主任委员
亚太国际骨髓移植组织国际学术委员会常务委员
欧洲骨髓移植组织国际学术委员会委员
亚洲细胞治疗组织学术委员会委员
主要研究领域：主要研究方向为干细胞基础研究与造血干细胞移植临床应用、细胞免疫治疗前沿技术与转化研究。先后于2003年及2015年2次荣获国家科技进步奖二等奖。作为负责人承担973，863，国家自然科学基金重点项目，国家自然科学基金国际合作与交流项目等27项，以通讯作者在Nature、NEJM等杂志发表SCI论文283篇，获省部级以上科技奖项15项，授权发明专利19项。近5年在国际大型会议担任主席、特邀报告和口头报告百余次。主编人民卫生出版社出版的国内首部CAR-T细胞治疗学专著《CAR-T细胞免疫治疗学》，主编人民卫生出版社全国研究生《血液内科学》教材，参编著作及教材11部。任国际造血干细胞移植领域权威杂志Bone Marrow Transplantation，Biology of Blood and Marrow Transplantation, Journal of Hematology and Oncology编委。
叶逸山 教授
浙江大学医学院附属第一医院 副研究员 硕士生导师
EBMT中国办公室 研究协调员
国际临床血液学学会（IACH）青年大使
Bone Marrow Transplantation期刊编委
中国生理学会血液生理学专业委员会 委员
浙江省免疫学会青年工作委员会 副主任委员
浙江省医学会血液学分会 青年委员
法国索邦大学 医学/科学博士导师: Mohamad Mohty
以第一作者/通讯作者（含共同）在Blood，STTT, Cell Discovery, J Hematol Oncol, Am J Hematol, Blood Cancer Journal, APSB等杂志发表SCI论文10余篇，其中 IF>20 4篇；
主持国自然青年基金1项，主参/参与国自然重点项目等国家级课题10项
美国血液学年会（ASH）口头报告×3，EBMT口头报告数次
2次国际会议最佳口头摘要奖（EBMT2023，2024），ASH摘要成就奖
李琳
浙江大学医学院附属第一医院医师，博士研究生
EBMT2024最佳青年摘要奖
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