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在进行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前使用清髓性预处理（MAC）方案，虽能优化疾病控制效果，但存在显著的毒性风险。因此，老年患者往往被认为不适合接受 MAC 方案，而只能采用减低强度预处理（RIC）方案。口服 Bcl-2 抑制剂及 BH3 模拟物维奈克拉（VEN）可增强预处理方案的抗白血病效果。然而，对于年龄相对较高患者进行allo-HSCT，在预处理方案中加入VEN的安全性和长期疗效仍有待探究。欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会于2025年3月30日至4月2日在意大利佛罗伦萨召开。浙江大学医学院附属第一医院罗依教授在2025 EBMT会议上发表了相关研究结果。医脉通整理如下，以飨读者。

第一作者：朱盼盼；通讯作者：罗依

研究方法

本研究依据临床方案，前瞻性纳入> 50岁AML患者。患者在移植前第- 8天至第- 2天接受维奈克拉（400mg /天），第- 7天至第- 3天接受氟达拉滨（30mg/m²/天），第- 2天接受马法兰的VFM预处理方案。然后在第0天进行外周血干细胞输注。研究的终点指标包括预处理相关毒性、总体生存（OS）、无病生存期（DFS）、无 GVHD 且无复发生存期（GRFS）、复发和非复发死亡率（NRM）。

研究结果

共纳入61例AML患者，中位随访时间为536（90-1137）天。移植时患者的中位年龄为58岁（范围：51-68岁），45.9% 的患者为女性。有 5 例患者的HCT-CI≥3。总共29例（47.5%）患者rDRI为极高危。1例为同胞相合供者（MSD），11例（18.0%）为无关供者（URD），49 例（80.3%）为半相合供者（HID）。

 在这些患者中，2级毒性表现为口腔炎和胃肠道毒性。14例（22.9%）患者出现3级口腔黏膜炎。未观察到与毒性相关的死亡。移植后100天的III–IV级急性GVHD 累积发生率为3.3%（95% CI：0.6 - 10%）。无患者发生重度急性GVHD，且无因急性GVHD 导致的死亡。移植后2年，中重度慢性GVHD累积发生率为7.2%（95% CI：2.2 - 16%），无患者发生重度慢性GVHD。如图A-C所示，移植后2年的OS、DFS 和GRFS 的 2 年概率分别为 71.0%（95% CI：59.0 - 85.5%）、67.9%（95% CI：54.8 - 84.1%）和 61.6%（95% CI：48.6 - 78.3%）。移植后2年累积复发率和NRM发生率分别为12.0%（95% CI：4.3 - 25%）和20%（95% CI：9.4 - 33%）（图D）。

研究结论

这项临床试验表明，年龄> 50 岁的AML患者接受 VFM 预处理方案移植后，可实现长期的良好预后。此外，VFM预处理移植后呈现较低GVHD发生率。

专家简介

罗依 教授

教授，医学博士，博士生导师

浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心副主任；

浙江省551创新人才；

中华医学会血液学分会造血干细胞移植学组副组长；

浙江省医学会血液学分会常委；

浙江省抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员。

朱盼盼 

博士研究生

导师：罗依 教授

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