研“图”速递丨维奈克拉联合阿扎胞苷治疗高危骨髓增生异常综合征的疗效与安全性评估_高危骨髓增生异常综合征

研“图”速递丨维奈克拉联合阿扎胞苷治疗高危骨髓增生异常综合征的疗效与安全性评估

2025-04-03 来源：医脉通

关键词：高危骨髓增生异常综合征

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配图来自2025年3月13日发表在blood 上的文章《Efficacy and safety of venetoclax plus azacitidine for patients with treatment-naive high-risk myelodysplastic syndromes》

背景

高危骨髓增生异常综合征(HR MDS)患者的预后较差，且一线治疗方案有限。以阿扎胞苷为基础的联合治疗策略是HR MDS临床研究的重点，临床前研究数据表明，维奈克拉与阿扎胞苷在治疗HR MDS方面具有协同作用。

研究要点

这项Ib期研究评估了选择性BCL-2抑制剂维奈克拉在II期推荐剂量(RP2D；每28天周期给药14天，400mg/天)下联合阿扎胞苷(每28天周期给药7天，75mg/m²/天)治疗初治HR MDS的安全性和疗效。

主要终点为安全性，主要疗效终点为完全缓解(CR)率，次要终点包括修正的总体缓解(mOR)率、血液学改善(HI)率、总生存期(OS)及至下次治疗时间(TTNT)。

截至2023年5月，107例患者接受了RP2D的维奈克拉和阿扎胞苷联合治疗。达到CR或骨髓CR的最佳缓解率分别为29.9%和50.5%（mOR为80.4%）。中位OS为26.0个月，1年和2年生存率估计值分别为71.2%和51.3%。在59例基线时依赖红细胞和/或血小板输注的患者中，有24例(40.7%)在研究期间脱离了输血依赖(其中11例[18.6%]达CR)。104例可评估患者中51例(49.0%)获得HI。排除移植情况的中位TTNT为13.4个月。

不良事件包括便秘(53.3%)、恶心(49.5%)、中性粒细胞减少(48.6%)、血小板减少(44.9%)、发热性中性粒细胞减少(42.1%)和腹泻(41.1%)。

结论

维奈克拉和阿扎胞苷联合疗法对HR MDS患者展现出了良好的耐受性和显著的治疗效果。目前正在进行III期临床研究(NCT04401748)以进一步确认该联合疗法为患者带来的生存获益。