2024年第66届美国血液学会（ASH）年会将于12月7日至10日在美国圣迭戈召开。作为血液学领域最受瞩目的国际学术盛会之一，会议将传递领域内基础前沿和临床实践中的新进展。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）红细胞疾病诊疗中心/再生医学诊疗中心致力于再生障碍性贫血、地中海贫血基因治疗以及溶血性贫血CAR-T细胞免疫治疗的基础和临床研究，并通过科研成果转化更好地服务临床，提高血液病疗效。

本届ASH年会中，该中心施均教授、张凤奎教授等研究团队共有10篇投稿被大会采用，其中包括3篇口头报告和7篇壁报展示，包括基础研究与临床试验，覆盖再生障碍性贫血、地中海贫血、自身免疫性溶血性贫血等多种疾病。具体汇报及交流内容详情如下。

口头报告

1、摘要号：202980

题目：CD19 CAR T-Cell Therapy in Refractory Autoimmune Hemolytic Anemia

CD19 CAR T细胞治疗难治性自身免疫性溶血性贫血

报告人：李若难、施均

研究结论：11例接受过至少3线治疗失败的复发/难治性自身免疫性溶血性贫血患者，经过自体CD19 CAR T细胞治疗后全部获得了快速疗效反应，2-3周即可获得缓解，并具有显著的持续无治疗缓解。CAR-T细胞治疗后安全性数据良好，多数患者仅表现为0级/I级的细胞因子释放综合征（CRS），极少的免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。该疗法为许多复发/难治性自身免疫性溶血性贫血患者提供了一种新型的治疗策略，进一步的临床试验正在开展中。

2、摘要号：206377

题目：Hetrombopag Added to Immunosuppressive Therapy in First-Line Treatment of Severe Aplastic Anemia: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 3 Trial

海曲泊帕联合IST一线治疗重型再生障碍性贫血（SAA）：一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验

报告人：张凤奎

研究结论：IST基础上联合海曲泊帕一线治疗SAA显著提高了血液学缓解率。这些发现支持海曲泊帕对于不符合HSCT条件的SAA患者是一种有效且安全的治疗方法。

3、摘要号：204428

题目：Mitochondrial Transcriptional-Translational Conflict Contributes to Defective Erythropoiesis and Disease Progression in Splicing Factor Mutant Myelodysplastic Syndromes

线粒体转录-翻译冲突介导剪接因子突变型骨髓增生异常综合征（MDS）中的无效造血和疾病进展

报告人：李巧利、施均

研究结论：研究结果揭示了在MDS患者中，线粒体通过mTOR-ISR信号通路分别从转录和翻译层面调控红系造血的关键作用。我们发现，SF3B1突变会导致线粒体功能障碍和ISR升高，进而引起线粒体翻译异常和蛋白质合成受损，因此mTOR-ISR可能作为缓解MDS伴SF3B1突变患者贫血的潜在治疗靶点。

壁报展示

再生障碍性贫血

1、摘要号：207110

题目：Anti-CD38 monoclonal antibody is a salvage regimen in relapsed/refractory aplastic anemia

抗CD38单克隆抗体挽救性治疗复发/难治性再生障碍性贫血

报告人：李伟望、施均

研究结论：对10例接受达雷妥尤单抗治疗的复发/难治性再生障碍性贫血患者进行回顾性分析，有效率达50%，中位起效时间为6周。本研究显示抗CD38单克隆抗体治疗复发/难治性再障疗效显著、反应迅速且不良反应可接受，是一种颇具前景的选择。

2、摘要号：204858

题目：Daratumumab overcome platelet transfusion refractoriness in patients with aplastic anemia: a pilot trial

达雷妥尤单抗治疗再生障碍性贫血患者血小板无效输注：一项前瞻、探索研究

报告人：高珍、施均

研究结论：达雷妥尤单抗治疗10例伴有血小板无效输注的再生障碍性贫血患者，12周内ORR达87.5%，中位起效时间为3周。本研究显示出靶向CD38治疗再生障碍性贫血伴血小板无效输注，初步疗效显著且不良反应轻微。

3、摘要号：207840

题目：Recombinant Human Thrombopoietin Add to IST Combined with Hetrombopag As First-Line Treatment for Naïve Severe Aplastic Anemia: Early Outcomes of a Prospective Study

重组人促血小板生成素联合IST及海曲泊帕一线治疗初诊重型再生障碍性贫血：一项前瞻性研究的早期疗效分析

报告人：樊慧慧、井丽萍

研究结论：标准IST联合海曲波帕的基础上加用rh-TPO一线治疗SAA，3个月ORR达75%，3个月良好血液学缓解率（CR+GPR）达47.2%。6个月ORR达76.9%，6个月良好血液学缓解率达53.8%。该方案显著提高了SAA患者血液学反应的速度和强度。

4、摘要号：210389

题目：The therapeutic effect of cord blood CD34+ cells induced myeloid-suppressor cells in mice with aplastic anemia

脐带血CD34+细胞诱导的髓源性抑制细胞对再生障碍性贫血小鼠的治疗作用探索

报告人：刘逸琳、葛美丽、黄金波

研究结论：分选脐带血（UCB）中的CD34+细胞，在体外GM-CSF + SCF + IL-6的因子组合的作用下可以诱导生成具有强大免疫抑制功能的髓源性抑制细胞（UCB-MDSC），将其应用于再障小鼠中可改善小鼠的骨髓衰竭状态。因此，UCB-MDSC有望成为再障患者的新型细胞治疗手段。

地中海贫血

1、摘要号：206482

题目：Deciphering hematopoietic reconstitution dynamics of lentiviral vector HBBT87Q-engineered hematopoietic stem cells gene therapy for β-thalassemia patients

慢病毒载体HBBT87Q编辑的造血干细胞基因治疗β-地中海贫血造血重建的动力学解析

报告人：李若难、施均

研究结论：本研究通过单细胞RNA测序和整合位点分析，揭示了HBBT87Q与HBBmut细胞群体之间的差异，并观察到持续的HBBT87Q表达和红系分化增强。这些发现为慢病毒载体基因编辑造血干/祖细胞（GE-HSPCs）的谱系命运决定提供了关键答案，为β-地中海贫血的慢病毒基因疗法的安全性和有效性提供了科学依据。

2、摘要号：200683

题目：Delayed physical growth and related factors in pediatric patients with transfusion-dependent thalassemia

输血依赖型地中海贫血患儿体格发育迟缓的影响因素分析

报告人：赵婧余、匡哲湘

研究结论：对338例输血依赖型地中海贫血（TDT）患儿的体格发育情况、家庭经济状况及临床治疗资料进行分析，发现输血前HGB≤70g/L、SF≥5000ug/L、家庭月收入低或确诊年限长的TDT患儿更容易出现体格发育迟缓。

阵发性睡眠性血红蛋白尿

1、摘要号：201147

题目：Efficacy and Safety of HRS-5965 Monotherapy in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Who Have Not Received Complement Inhibitors: A Proof-of-Concept, Multicenter, Randomized, Open-Label Study

HRS-5965单药治疗未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的疗效与安全性：一项概念验证性、多中心、随机、开放性研究

报告人：张凤奎

研究结论：在既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中，50mg或75mg HRS-5965单药治疗可降低LDH水平，并在无需输血的同时迅速、持久地提高血红蛋白水平。两种剂量均耐受良好。本研究表明HRS-5965可能成为此类患者新的治疗选择。

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