2025年1月21日，美国食品药品管理局批准苏消安（Treosulfan）联合氟达拉滨作为异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的预处理方案，用于1岁及以上的急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）成人和儿童患者。

MC-FludT.14/L II期临床试验（NCT00822393）是一项多中心、随机、活性对照研究，旨在评估苏消安联合氟达拉滨对比白消安联合氟达拉滨作为异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）预处理方案的疗效与安全性。共纳入570例符合标准的AML/MDS患者，其中280例分配至苏消安组，290例接受白消安对照治疗。研究人群纳入标准为：年龄18-70岁，Karnofsky体力状态（KPS）评分≥60%，且满足年龄≥50岁或造血细胞移植合并症指数（HCT-CI）评分＞2。主要研究终点为总生存期（OS），定义为从随机分组至全因死亡的时间。

疗效分析显示，在随机分组人群中，与白消安组相比，苏消安组的OS风险比（根据供者类型和危险分层校正）为0.67（95% CI：0.51-0.90）；在AML亚组中为0.73（95% CI：0.51-1.06）；在MDS亚组中为0.64（95% CI：0.40-1.02）。

安全性方面，最常见的不良反应（≥20%）为肌肉骨骼疼痛、口腔炎、发热、恶心、水肿、感染和呕吐。3级或4级非血液学实验室异常包括GGT升高、胆红素升高、ALT升高、AST升高和肌酐升高。

推荐的苏消安给药剂量为每天10 g/m2（第-4、-3和-2天）联合氟达拉滨每天30 mg/m2（第-6、-5、-4、-3和-2天），并在第0天进行异基因造血干细胞回输。

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