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2025年1月17日~19日，“中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病、淋巴瘤及骨髓瘤专家委员会工作会议暨2025年CSCO血液肿瘤学术大会”于海口成功举办。本次会议吸引众多血液肿瘤领域大咖齐聚一堂，共同聚焦前沿研究成果，探索创新诊疗策略，为血液肿瘤患者的希望之光添柴加薪。会议期间，医脉通特邀上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科糜坚青教授接受采访，分享
01医脉通：近年来，针对复发/难治性MM的CAR-T细胞疗法发展较为快速，是较为有效的治疗手段，请您介绍下CAR-T细胞疗法治疗MM的优势和局限是什么？未来有哪些方向需要进一步完善？
糜坚青教授：目前，CAR-T细胞治疗显著改善了复发难治MM患者的预后，将终末期患者的疾病状态转变为有望获得长期生存的状态。根据近期的研究结果，接受CAR-T细胞治疗的患者的无进展生存期（PFS）已达到34.8个月，几乎接近三年，对于复发难治患者而言，这一进展极大地提升了生存希望。
然而，这一治疗方法也存在一定的局限性。首先，现有自体的CAR-T细胞制备周期较长。目前已上市的CAR-T产品从T细胞采集到回输，整个过程通常需要一个月。然而，部分患者在此期间因疾病进展而不幸去世，这显然是一个亟需解决的问题。因此，缩短治疗周期显得尤为重要。其次，复杂的细胞采集、扩增、回输等流程使得该个体化治疗方案的成本较高，许多家庭难以承担。因此，降低治疗费用也是未来发展的关键所在。此外，尽管CAR-T细胞疗法对大多数患者有效，但对髓外病灶的疗效相对较差，并且复发的风险较高，这一问题值得深入探讨。同时，部分经过多线疗法的患者，其T细胞功能可能较差，无法进行自体的CAR-T细胞治疗，这表明在患者选择和治疗方案上需要进一步的优化。
02医脉通：目前针对于MM的治疗，CAR-T细胞治疗之外的新型CAR疗法取得了怎样的进展？未来应用前景如何？
糜坚青教授：尽管CAR-T细胞治疗在临床上取得了显著成效，但仍有约80%的患者面临复发问题。这引发了我们对复发患者的治疗策略的深思，如何采取新方法克服这一挑战，成为亟待解决的课题。
通用型CAR-T细胞的出现，使得治疗成本显著降低。两年前在《Nature Medicine》上发表的研究显示，国际上使用通用型CAR-T细胞治疗骨髓瘤的有效率已达70%。尽管仍存在一些挑战，例如部分患者体内CAR-T细胞的持续性较差，但这一方法的成功应用为我们提供了新的思路。除了通用CAR-T细胞，其他新型CAR疗法也值得我们深入探索。通用CAR-NK细胞治疗作为一种创新疗法，具有良好的杀伤效果且毒副反应较轻，几乎不出现细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。然而，CAR-NK细胞在体内的持续时间较短，需要反复回输，因此我们正在积极研究如何延长其在体内的存活时间。同时，一些团队正在借鉴实体肿瘤的研究，探索CAR-巨噬细胞在MM中的应用。CAR-巨噬细胞能够进入肿瘤微环境中，起到杀伤作用，然而，其在体内的存活时间相对较短等问题，仍需要深入研究。
最近，研究者们在《Science》上报道了通过给患者注射mRNA 质粒，实现在患者的自身体内直接产生出CAR-T细胞的可能性。这一创新方法通过单次注射，简化了传统CAR-T细胞治疗的繁琐过程，同时降低了成本。尽管这一理念的实现面临挑战，但若能成功，将为患者提供一种高效、低成本的治疗方案。我们深知，未来的道路艰辛而曲折，但前景光明。我们期待与广大的实验室科学家和临床医生携手，开发出既经济实惠又有效的治疗产品，从而造福患者。
03医脉通：今后您和团队在MM治疗方面有哪些工作计划？
糜坚青教授：经上级领导批准，我们将成立一个专注于血液疾病的基因编辑与免疫细胞治疗的上海市重点实验室。我们的目标是努力开发新一代的免疫靶向治疗，通过基因编辑技术研制出具有创新性的CAR-T细胞。希望在接下来的三到五年内，能够有好的产品问世。我们殷切希望所开发的产品不仅能够有效治疗患者，同时也要确保其价格合理，老百姓承担得起，从而让尖端科技“飞入寻常百姓家”，以确保所有患者都能享受到新一代的医疗技术。感谢大家的关注与支持，我们期待在未来的研究中取得更多突破，为患者带来希望与福音。
糜坚青 教授
上海交通大学教授，瑞金医院，主任医师，博士生导师
法国Joseph Fourier大学博士，连续十年法国临床工作经验
瑞金医院及上海血研所重要人才引进（陈竺，王振义，陈赛娟联合邀请）
上海交通大学医学院附属瑞金医院血液内科主任
上海血液学研究所副所长
中华医学会血液分会全国委员中国抗癌协会血液病转化医学专业委员会常务委员
中国老年医学会血液学分会委员会常务委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常务委员
中国初级卫生保健基金会血液病专家委员会主任委员
上海市医学会血液分会委员
上海市抗癌协会委员会理事，血液肿瘤分会副主任委员
上海浦江人才，上海交通大学医学院医德标兵，上海市优秀学科带头人，上海市领军人才
亚洲骨髓瘤工作组成员
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