Abstract Number：2515

研究背景与目的

本前瞻性队列研究旨在评估Janus激酶(JAK)抑制剂乌帕替尼在难治性BS中的疗效和安全性，为这类患者寻找新的治疗策略。

研究设计

多中心、前瞻性、开放标签初步试验，2023年6月-2024年2月从北京大学人民医院等招募了8例符合2014年国际标准的难治性BS患者。所有患者每天接受15mg乌帕替尼，曾使用免疫抑制剂和糖皮质激素治疗，随访超12周，每4周评估疾病活动度和不良事件，以第12周白塞病当前活动度表格(BDCAF)评分变化评估临床应答，完全缓解(CR)定义为BS临床和辅助检查指标消失且泼尼松当量<10mg/天；部分缓解(PR)定义为临床表现改善且糖皮质激素剂量减少>50%)。

研究结果

治疗后BDCAF评分显著下降(2.5 vs 1.5，p=0.047，图1A)。1例患者达到CR，4例患者达到PR，1例PR患者复发。既往接受糖皮质激素治疗患者使用乌帕替尼治疗后糖皮质激素剂量降低(11.9 vs 8.1mg/d，泼尼松当量，p=0.027，图1B)。

在安全性方面，除1例关节痛外，其他患者无不良事件报告。

研究结论

研究结果表明乌帕替尼在难治性BS中有效、安全且有激素减量效应，是有前景的治疗选择。

图1. 从基线到12周随访期间BDCAF评分及糖皮质激素每日剂量的变化情况

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