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2024年第66届美国血液学会（ASH）年会于12月7日-10日在美国圣迭戈召开。会议现场，医脉通特别邀请到了北京大学人民医院江倩教授接受采访，分享团队在本次ASH年会上的研究突破以及未来展望。

推动CML治疗进展，新药研发与儿童患者风险评估的突破

江倩教授：在今年的ASH年会上，我们团队荣幸地展示了一篇口头报告及10篇壁报研究成果。在慢性髓系白血病（CML）领域，我们关注的重点包括耐药患者的后线治疗优化策略以及国内自主研发新药的研究进展等。

我们的口头报告主题是我国自主研发的一种全新结构的BCR-ABL1 TKI类药物TGRX-678。去年在ASH会上，我们首次公布了该药物Ⅰ期临床研究的结果。今年，我们增加了病例数量，并延长了随访时间，最新数据显示，经过多线治疗的患者在使用TGRX-678后展现出良好的安全性和有效性。

在壁报展示的研究中，有一项特别值得关注的是针对儿童白血病的研究。由于儿童白血病的发病率相对较低，国际上对此领域的研究相对稀缺，因此在这些患者的危险分层和预后预测方面尚缺乏标准化的评估工具。我们利用我们中心自主开发的伊马替尼失败评分研究了儿童CML的治疗失败及最终疾病转化情况，结果显示该评分具备良好的预测能力。这一研究在儿童白血病领域具有重要意义，因为目前尚未建立有效的评价工具。我们的伊马替尼治疗失败评分，正是针对儿童患者的实际情况而设计，尤其是考虑到儿童患者大多数在初始治疗时使用的都是伊马替尼。这一发现不仅验证了我们在成人患者中开发的预测工具的有效性，也表明其在儿童患者中的适用性，进一步推动了对儿童CML的深入理解和研究。

AML治疗模式逐渐演变，各大热点问题有待优化探讨

江倩教授：急性髓系白血病（AML）具有相对较高的发病率，且治疗效果不尽理想，致死率较高。近年来，众多专家和学者纷纷将研究重心聚焦于AML的各个方面，包括新药研发、耐药机制的探讨以及危险度分层优化等。近年来，AML治疗模式的演变显著，传统上我们主要采用强化化疗作为诱导和巩固治疗，而如今新药的研发使得更为温和的化疗方案逐渐被应用于老年患者及unfit年轻患者，或者那些被医生评估为不适合强化治疗的患者。

在不同治疗模式下，患者的最终预后与多种因素相关。我们对此进行了深入探讨，同时也关注治疗策略的优化。在临床实践中，是否需要持续使用某一特定的治疗组合，往往取决于中期评估指标的变化，这些指标可以为我们提供指导，帮助我们决定下一步的治疗方案是继续还是调整。此外，近年来我们针对AML患者开展了NGS检测，在既往传统细胞遗传学和免疫学的基础上，深入关注基因组学数据。这些数据不仅为患者提供了更为清晰的疾病认识，也促进了疾病风险分层的科学划分。通过这些研究，我们期望能够为AML患者制定更加个体化和精准的治疗方案，从而改善他们的预后和生活质量。

从基础研究到临床应用，急性白血病治疗的技术进步与挑战

江倩教授：在肿瘤性疾病的研究领域，深入了解其发病机制，特别是耐药机制，已成为当今科学探索的热点之一。针对耐药机制研发新药物，尤其是针对具有不同作用机制的药物进行合理组合，将为未来的治疗提供新的可能性。此外，疾病风险评估、最小残留病（MRD）的监测，以及患者后续的个体化治疗选择，都是未来研究不可或缺的方向。

从技术层面来看，急性白血病的研究手段也在不断丰富与发展。最初，我们仅依赖形态学观察，随后引入细胞遗传学的方法进行染色体核型分析，接着应用免疫学进行免疫分型。在此基础上，科学家们逐渐识别出多种分子标志物，包括融合基因和特定突变。现如今，二代测序、DNA测序和RNA测序技术等在研究领域广泛应用，极大地推动了对肿瘤生物学的理解。

展望未来，随着新技术的不断涌现，我们将逐步将这些研究成果转化为常规临床实践。随着科学技术的进步和研究深入，肿瘤治疗的个体化和精准化将成为可能，为患者提供更为有效的治疗方案，提升其生活质量。总而言之，对肿瘤性疾病的深入研究和技术创新，将为我们带来更为光明的前景。

江倩 教授

医学博士，主任医师，二级教授，博士生导师

北京大学人民医院血液科副主任

北京大学人民医院青岛医院副院长

国际CML基金会国家代表委员会成员

国际白血病及相关疾病比较研究协会委员

中华医学会血液学分会委员，白血病-淋巴瘤学组副组长

北京医学会血液学分会主任委员

中国抗癌协会中西医整合白血病专业委员会主任委员

中国医药教育协会白血病分会主任委员

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