突破创新疗法的甲磺酸贝舒地尔《年度临床实践荟萃》,医保护航,为cGVHD患者带来治愈希望!
2024-12-23 来源:医脉通

慢性移植物抗宿主病(cGVHD)作为异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后常见并发症及非复发死亡主要原因,临床表现多样,个体差异大,治疗方案及疗效有限,临床管理面临挑战。基于此,《律动新生》项目应运而生,旨在通过对临床真实治疗经验的分享及解读为cGVHD临床治疗提供新的思路和指导、为患者实现更佳预后带来更多可能。历时6月余,在陆军军医大学新桥医院张曦教授、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)姜尔烈教授的共同见证下,《律动新生》项目圆满结束。项目虽已落幕,探索永不止步。本文汇总《律动新生》年度临床实践荟萃,以期助力cGVHD治疗进一步发展。


高屋建瓴,专家寄语


陆军军医大学新桥医院张曦教授:近年来,中国造血干细胞移植领域蓬勃发展,2022-2023年间,中国移植中心共报告39918例造血干细胞移植,其中,allo-HSCT占比69%1。但不容忽视的是,cGVHD仍是allo-HSCT后常见且严重的并发症,发生率可达30%-70%2,3。然而,糖皮质激素作为cGVHD一线治疗标准方案疗效有限,且目前尚无标准的优选二线治疗方案2,因此,探索有效且规范的二线治疗策略至关重要。


甲磺酸贝舒地尔作为全球首个且唯一的Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2(ROCK2)抑制剂,它的上市为cGVHD治疗带来了更多选择,规范靶向药物的临床应用有望为cGVHD治疗发展注入新动力。在此背景下,《律动新生》项目应运而生,汇聚临床真实治疗体验,邀请权威血液学专家分享患者治疗经过、剖析临床实践要点、传递治疗理念和经验。希望通过《律动新生》项目的开展,能为临床医生提供治疗新思路,进而助力提高我国cGVHD整体治疗水平,为cGVHD患者带来更多获益。前不久,甲磺酸贝舒地尔成功进入2024年国家医保目录,大大的提高了药物的可及性,期待为更多cGVHD患者带来治愈的希望,最终实现健康中国2030战略目标。


中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)姜尔烈教授:cGVHD可累及患者全身任何一个或多个器官,包括皮肤、眼睛、口腔等,通常首发于皮肤,导致斑丘疹、扁平苔藓样变、眼结膜干燥、硬皮病、溃疡等临床症状,严重影响患者生活质量,甚至威胁生命。甲磺酸贝舒地尔作为全球首个且唯一获批的口服选择性ROCK2抑制剂,可同时作用于cGVHD的炎症和纤维化过程,改善cGVHD症状4。ROCKstar研究显示,接受甲磺酸贝舒地尔治疗的cGVHD患者,2年总生存率高达89%,总缓解率(ORR)高达76%5;同时,中国真实世界数据显示,接受甲磺酸贝舒地尔治疗的cGVHD患者ORR为75%,其中,眼睛、皮肤、口腔ORR分别可达75%、65%、42%6


目前,甲磺酸贝舒地尔是首个国内获批用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上cGVHD患者的药物,但上市之初临床医生用药经验尚不丰富。《律动新生》项目的开展及时为中国临床医生提供了用药参考,这将进一步推动甲磺酸贝舒地尔的临床应用,促使更多患者得到规范有效治疗,改善生存及生活质量。


聚焦实践,病例荟萃


皮肤cGVHD篇










眼部cGVHD篇







口腔cGVHD篇









关节和筋膜cGVHD篇






肝脏cGVHD篇






消化道cGVHD篇







多器官受累cGVHD篇













专家简介


张曦.jpg

张曦 教授

主任医师、教授,博士(后)导师;长江学者特聘教授

陆军军医大学新桥医院血液病医学中心主任

中国人民解放军血液病中心主任

中华医学会血液学分会常务委员、造血干细胞应用学组副组长

中国抗癌协会血液肿瘤专委会副主任委员

中国医师协会血液科医师分会常务委员

中国血液病专科联盟副理事长

中国病理生理学会实验血液学专委会常务委员

Blood & Genomics 杂志主编

主持国家、省部级课题 46 项;SCI论文 134 篇;主编/副主编 5 部;第一完成人获国家科技进步二等奖 、中华医学科技一等奖各 1 项和重庆市科技进步一等奖 2 项、二等奖各 1 项;执笔行业指南 12 项,参编 50 项;获国家发明专利 45 项

获中国肿瘤青年科学家奖、陆军优秀科技人员标兵、重庆市首席专家工作室和重庆市创新群体领衔专家、重庆市首席医学专家、重庆市科技创新领军人才、天府学者特聘专家、全军拔尖人才、首批陆军科技英才;The Lancet ,JCO、Blood、JHO, Leukemia , Lancet Hematology , Science Bulletin、CMJ等杂志编委和审稿专家


姜尔烈.png

姜尔烈 教授

医学博士、主任医师、博士生(后)导师

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)干细胞移植中心主任

中国初级卫生保健基金会造血干细胞移植专委会主任委员

中国血液病专科联盟白血病自体移植协作组组长

中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组副组长

中国抗癌协会造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长

CSCO自体造血干细胞移植工作组副组长

中华骨髓库专家委员会委员

天津市抗癌协会常务理事

天津市血液与再生医学学会副理事长

中华血液学杂志、白血病&淋巴瘤等杂志编委



免责声明:该信息仅作医学和科研参考,赛诺菲不建议以任何与您所在国家所批准的处方信息不符的方式使用本产品。本材料仅供医疗卫生专业人士使用。


MAT-CN-2420118/V1.0/DEC.2024


参考文献
2.中华医学会血液学分会干细胞应用学组.中华血液学杂志.2024;45(8):713-726.
3.Miklos D,et al.Blood.2017;130(21):2243-2250.
4.中国临床肿瘤学会(CSCO)白血病专家委员会.白血病·淋巴瘤,2024,33(07):385-391.
5.Cutler C,et al.Blood,2021,138(22):2278-2289.
6.王智,等.2024国际血液病学临床与转化研讨会.71-72.

(本网站所有内容,凡注明来源为“医脉通”,版权均归医脉通所有,未经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任,授权转载时须注明“来源:医脉通”。本网注明来源为其他媒体的内容为转载,转载仅作观点分享,版权归原作者所有,如有侵犯版权,请及时联系我们。)

0
收藏 分享